Opinião da AEM dá esperança

Opinião da AEM dá esperança de tratamento da síndrome de Prader-Willi.

Em janeiro de 2012, o Comité para Produtos Medicinais Órfãos (CPMO) recomendou a concessão de uma designação de medicamento órfão para a carbetocina, uma estreia na designação de medicamento órfão, para o tratamento da síndrome de Prader-Willi (PWS).

Esta doença debilitante grave não tem atualmente tratamento aprovado.

Os pacientes com PWS tem normalmente uma esperança de vida reduzida e necessitam de cuidados ao longo da vida.

A síndrome de Prader-Willi causa vários sintomas, tais como: função deficiente das gónadas;

• um desejo constante de comer resultante de uma fome permanente,
• o que pode levar a obesidade mórbida,
• dificuldades de aprendizagem e problemas comportamentais.

A designação de medicamento órfão permite o acesso da carbetocina a incentivos que encorajam e apoiam o desenvolvimento deste medicamentos.

A avaliação do pedido de designação para a carbetocina foi apoiada pelos conselhos de especialistas dos representantes dos pacientes da EURORDIS, que confirmaram a grande necessidade médica não atendida na gestão de pacientes com síndrome de Prader-Willi.

Esta novidade também oferece possibilidades de tratamento para outras doenças raras associadas à comida, autismo e alguns problemas de comportamento psicótico.

• Leia o anúncio no site da AEM (em inglês)
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