As pessoas com doenças raras representadas no Comité Pediátrico da EMA

Na sequência da adopção do Regulamento relativo a Medicamentos para Uso Pediátrico a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) criou um comité específico para assuntos pediátricos. Os objectivos do regulamento pediátrico incluem a promoção do desenvolvimento e da disponibilidade de medicamentos para crianças, assegurando que estes medicamentos são de elevada qualidade, que são desenvolvidos de forma ética e autorizados de maneira apropriada.

O Comité Pediátrico (PDCO) é instrumental neste processo, a sua maior responsabilidade é decidir sobre o conteúdo dos planos de investigação pediátrica (PIP) e adoptar pareceres sobre a qualidade, segurança ou eficácia de qualquer medicamento para uso na população pediátrica. «O PIP é importante porque as crianças não são pequenos adultos», explica a Dra. Maria Mavris, Responsável da EURORDIS pelo Programa de Desenvolvimento de Medicamentos. «Os medicamentos com indicação pediátrica precisam de ser desenvolvidos especificamente para as crianças, tendo em conta a dosagem particular e outros parâmetros.»

O PDCO é composto por cinco membros do Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP), um representante de cada Estado-Membro, três profissionais de saúde e três representantes dos doentes.

A EURORDIS foi seleccionada para ser um dos três representantes dos doentes com assento no Comité. «Trata-se de um novo e importante passo para a comunidade das doenças raras», refere Yann Le Cam, Director Executivo da EURORDIS. «Cerca de 75% das doenças raras afectam crianças. É por isso que a EURORDIS e os seus membros fizeram pressão para que houvesse um Regulamento Europeu específico para os medicamentos pediátricos e é por isso que queríamos que os representantes das doenças raras tivessem um papel activo no PDCO.»

Apesar de a criação do PDCO na EMEA ter sido uma das medidas incluídas no Regulamento, que entrou em vigor no início de 2007, a formação de novos comités é um processo longo e difícil. «Primeiro, respondemos ao convite para a manifestação de interesse em Agosto de 2007», explica Ariane Weinman da EURORDIS. Trabalhámos arduamente para elaborar uma boa candidatura e enviámos dois excelentes currículos.» Os esforços da EURORDIS foram finalmente recompensados quando as candidaturas de Tsveta Schyns e Karen Aiach foram aceites em Julho de 2008.

Tsveta Schyns foi seleccionada com base na sua experiência sobre doenças genéticas pediátricas raras. Tsveta traz também para esta função um doutoramento em ciência molecular e investigação genética, e um bom conhecimento de ética e de questões de regulação. Tem nacionalidade búlgara, vive na Áustria e é fluente em alemão, espanhol, francês e inglês. Para além disso, é mãe de uma criança com Hemiplegia Alternante da Infância, uma doença neurológica rara e crónica. Tsveta combina a perspectiva do doente com uma sólida formação científica e experiência no estabelecimento de redes no campo da neurologia pediátrica.

Karen Aiach foi nomeada como suplente e traz para o PDCO a sua experiência pessoal ao nível dos ensaios clínicos e um sólido conhecimento do processo de desenvolvimento de medicamentos. Enquanto mãe de uma criança com Mucopolissacaridose tipo III (também conhecida por Síndrome de Sanfilippo), fundou a Alliance Sanfilippo em 2005 de forma a promover a investigação de medicamentos pediátricos para esta doença. Karen é fluente em alemão, francês e inglês e fala japonês. Tem um mestrado do mais prestigiado programa de MBA de França e tem dez anos de experiência como consultora em estratégia e organização para empresas financeiras internacionais. Karen traz para o PDCO um currículo de alto nível e experiência internacional.

«Todos sabemos que as Doenças Raras estão na linha da frente da investigação de medicamentos e, como tal, é importante que os representantes das pessoas com doenças raras estejam activamente envolvidos nos corpos reguladores que supervisionam a investigação de medicamentos», afirma Tsveta Schyns, representante da EURORDIS no PDCO. «Isto ainda é mais importante quando se está a lidar com medicamentos que irão ser utilizados por crianças, para os quais se aplicam considerações éticas adicionais.»

O PDCO é especialmente importante por prestar aconselhamento especializado às companhias farmacêuticas que estão a desenvolver medicamentos pediátricos e para evitar estudos clínicos desnecessários nas crianças. Ao longo dos anos tem sido cada vez mais evidente que muitos medicamentos são usados sem estarem especificamente indicados para as situações em causa (ou seja, sem que haja estudos suficientes em relação à sua eficácia e segurança nesses casos) em crianças e deveriam ser sujeitos a uma avaliação rigorosa. Por isso, devem ser desenvolvidos planos de investigação pediátrica para assegurar a segurança e a legitimidade dos medicamentos.

O PDCO reúne-se mensalmente, normalmente durante três dias, na sede da EMEA em Londres. Apesar de o Comité ter sido criado em Julho de 2007, os representantes dos doentes só se juntaram um ano mais tarde. «Passámos a integrar o PDCO quando este já estava a funcionar em pleno, daí que tenhamos de aprender depressa», explica Tsveta. «No princípio era um bocadinho de mais, até mesmo no que respeita à gestão da correspondência recebida todos os dias na caixa de correio! No entanto, é tudo bastante interessante e temos tido um grande apoio da EURORDIS e de outros elementos do Comité. Trata-se de um esforço de equipa - nós trazemos a perspectiva dos doentes.»

Representantes da EURORDIS estão também presentes noutros Comités e Grupos de Trabalho da EMEA: no Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP), desde 2001; no Grupo de Trabalho de Doentes e Consumidores (PCWP), desde 2005; no Comité Pediátrico (PDCO), desde 2008, e, mais recentemente, no Comité para as Terapias Avançadas (CAT).

Para mais informações:
EMA

Este artigo publicou-se previamente no número deMarço de 2009 de nosso boletim informativo.

Autor: Paloma Tejada
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Fotos: Todas as fotos © EURORDIS excetuam logo de EMEA © EMEA