Promoção do desenvolvimento de medicamentos órfãos

O número crescente de doenças raras que aguardam tratamento constitui um problema de saúde pública importante. É frequente a escassez de incentivos aos fabricantes de medicamentos e a inexistência de documentação que fundamente a limitação do número de pedidos de novos medicamentos órfãos.

Legislação relativa aos medicamentos órfãos

A legislação relativa aos medicamentos órfãos tem como objetivo proporcionar incentivos para que as companhias farmacêuticas desenvolvam e comercializem medicamentos para o tratamento das doenças raras.

Ao aprovar a Orphan Drug Act (Lei dos Medicamentos Órfãos), em 1983, os Estados Unidos estabeleceram um precedente fundamental. Nos anos 90, primeiro o Japão e depois a Austrália adotaram também legislação sobre doenças raras.

A revolução chegou à Europa em 1999, com o Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos (Regulamento (CE) N.º 141/2000), adotado pelo Parlamento Europeu a 16 de dezembro de 1999 e publicado em janeiro de 2000.

A EURORDIS representou a comunidade das pessoas com doenças raras na Europa ao lutar pela adoção desta legislação. Na sequência desta, foi criado um comité europeu, denominado Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP), para rever os pedidos relativos a fármacos que pretendam candidatar-se ao estatuto de «órfãos» na Europa.

História da legislação relativa aos medicamentos órfãos

1983 – Primeira Lei relativa aos medicamentos órfãos nos Estados Unidos Década de 1990 – Legislação relativa aos medicamentos órfãos adotada por Singapura (1991), Japão (1993) e Austrália (1997) 1999 – Adoção pelo Parlamento Europeu do Regulamento relativo aos Medicamentos Órfãos 2000 – Criação do Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) na Agência Europeia de Medicamentos (EMA), em Londres

Incentivos proporcionados pelo Regulamento Europeu:

Exclusividade de mercado na UE

Um medicamento órfão recebe uma autorização de introdução do mercado da EMA (Agência Europeia de Medicamentos). Medicamentos semelhantes produzidos pela concorrência não podem ser comercializados nos 10 anos seguintes à concessão da autorização de introdução no mercado. No caso dos medicamentos para uso pediátrico, o monopólio aumenta para 12 anos.

Aconselhamento científico aos protocolos experimentais

A EMA proporciona às companhias farmacêuticas aconselhamento científico aos protocolos experimentais (aconselhamento científico sobre medicamentos órfãos) sob a forma de aconselhamento quanto aos vários testes e ensaios clínicos necessários ao desenvolvimento de medicamentos. Esta informação é prestada de forma gratuita ou a taxas reduzidas para otimizar o desenvolvimento de medicamentos órfãos e assegurar um melhor cumprimento dos requisitos regulamentares europeus.

Redução de taxas

Durante o processo de aprovação, são atribuídas isenções de taxas para a designação como medicamentos órfãos e reduções de taxas. Estas aplicam-se à autorização de introdução no mercado, a inspeções, a alterações dos termos da autorização de introdução no mercado e ao aconselhamento científico aos protocolos experimentais.

Investigação financiada pela UE

Os laboratórios farmacêuticos que desenvolvem medicamentos órfãos podem ser elegíveis para a atribuição de bolsas específicas de programas europeus e dos Estados-Membros, assim como beneficiar de iniciativas de apoio à investigação e ao desenvolvimento. Estes incluem os programas-quadro comunitários.

Procedimento centralizado a nível europeu para os medicamentos órfãos

A ilustração que se seguemostra as etapas do procedimento centralizado na Europa desde o pedido de designação enquanto medicamento órfão até à autorização de introdução no mercado.

Orphan drug Regulatory Process in EU

Page created: 06/02/2012
Page last updated: 07/11/2014
 
 
A voz das pessoas com doenças raras na EuropaEURORDIS A voz internacional das pessoas com doenças raras, Rare Diseases Internacional, é uma iniciativa da EURORDISRare Disease International Reúne doentes, famílias e especialistas para partilhar experiências num fórum multilinguístico. A RareConnect é uma iniciativa da EURORDIS RareConnect An international awareness raising campaign taking place on the last day of February each year, Rare Disease Day is a EURORDIS initiativeRare Disease Day Adira ao maior encontro europeu das partes interessadas no âmbito das doenças raras na Conferência Bienal Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos. A ECRD é uma iniciativa da EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases