Trabalhar em conjunto nos dois lados do Atlântico
Para acelerar o ritmo de desenvolvimento dos medicamentos órfãos
Em 2006 a Eurordis deu início a uma análise comparativa dos medicamentos órfãos designados e comercializados na UE e nos EUA. Os EUA, com o Orphan Drug Act de 1983, começaram mais cedo do que a UE, cujo Regulamento Relativo a Medicamentos Órfãos surgiu apenas em 1999. 
Daí que os EUA apresentem dados e experiência suficientes para se poder proceder a uma análise aprofundada da dinâmica do desenvolvimento dos medicamentos órfãos que possa ser aplicada do lado de cá do Atlântico. Com esse objectivo, a Eurordis contactou o OOPD (Office of Orphan Products Development - Gabinete de Desenvolvimento de Medicamentos Órfãos) da FDA (US Food and Drug Administration - Agência Alimentar e dos Medicamentos dos EUA). O trabalho foi levado a cabo por Fabrizia Bignami (que tem o pelouro do Desenvolvimento Terapêutico na Eurordis), François Faurisson (Consultor para a Investigação Clínica na Eurordis), Tan Nguyen (FDA), Spiros Vamvakas (EMEA1) e dois estudantes da ESSEC (Institut Supérieur de Formation à la Gestion du Personnel), em França. Esta parceria entre a Eurordis, a FDA e a EMEA é uma parceria sem precedentes e abriu caminho para futuras colaborações. Segundo Fabrizia Bignami, «a Europa começou a promover o desenvolvimento de medicamentos órfãos depois dos EUA, mas nós pretendíamos assegurar que não estávamos atrasados em termos de desenvolvimento terapêutico. Decidimos que estava na altura de analisar o desempenho do sistema europeu de medicamentos órfãos desde a sua criação em 1999.» «Também pretendíamos analisar as diferenças nos resultados dos procedimentos de designação entre os sistemas da UE e dos EUA», acrescenta François Faurisson. «Tínhamos em mente que até seriam possíveis algumas sinergias.»
Os dados analisados no estudo incluem, entre outros, comparações entre a UE e os EUA relativamente a:
- Taxa de designações de medicamentos órfãos concedidas e não concedidas (por tipo de produto, área clínica, etc.)
- Razões para conceder ou não os pedidos de designação
- Taxa de autorizações de introdução no mercado concedidas e não concedidas
- Tempo decorrido entre a concessão da designação e a autorização de introdução no mercado
- Países de origem dos promotores (e da respectiva sede) da designação de medicamentos órfãos e da sua autorização de introdução no mercado
Os resultados do estudo foram apresentados durante a 4.ª oficina da Mesa Redonda Empresarial da Eurordis (ERTC), intitulada «Medicamentos comuns para necessidades comuns: a abordagem da UE face à abordagem dos EUA em relação ao desenvolvimento de medicamentos órfãos», que teve lugar em Barcelona em Junho de 2006. Estiveram presentes 45 pessoas (um terço das quais dos EUA), entre as quais se contavam alguns dos membros do Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) da EMEA, representantes da indústria e de organismos reguladores, como Marlene Haffner e Tan Nguyen da FDA e Agnès Saint Raymond da EMEA. «Foi um encontro bastante positivo e construtivo, em que se destacou o espírito de cooperação», afirmou Agnès Saint Raymond na altura. Os resultados desta oficina são especialmente importantes para a comunidade das doenças raras dos dois lados do Atlântico, tendo-se alcançado um acordo sobre a necessidade de uma abordagem a nível mundial - ou pelo menos transatlântica - relativamente ao desenvolvimento dos medicamentos órfãos. Alguns meses mais tarde este processo de harmonização entre o COMP/EMEA e a OOPD/FDA está formalmente na agenda do COMP.
O que se propõe é:
- Harmonizar o formato e o conteúdo dos pedidos de autorização para os medicamentos órfãos na EMEA e na FDA;
- Acelerar a designação paralela (dois pareceres separados) mantendo as especificidades próprias das regulamentações da UE e dos EUA;
- Procurar a convergência entre os requisitos da FDA e da EMEA no que respeita aos Protocolos de Assistência, às autorizações de introdução no mercado e aos estudos posteriores à introdução no mercado.
Os resultados do estudo comparativo e das propostas dele resultantes foram apresentadas no encontro da EPPOSI realizado em Madrid, em Outubro de 2006, e no encontro de Novembro de 2006 do COMP. «Estou bastante confiante que a convergência entre a UE e os EUA no que respeita à designação dos medicamentos órfãos - com um formato único e harmonizado de submissão do pedido e um processo idêntico - possa ser alcançada em 2008», afirma Yann Le Cam, Director Executivo da Eurordis. «Um desenvolvimento deste tipo merece ser celebrado. As partes envolvidas estão empenhadas nesse objectivo. Se vier a ser realidade, a designação paralela será o catalisador de uma maior convergência entre a UE e os EUA em termos das exigências da regulamentação, para um desenvolvimento mais generalizado, com taxas de sucesso mais elevadas e acesso antecipado aos medicamentos órfãos inovadores por parte das pessoas com doenças raras, tanto na Europa como nos EUA.»
1 Agência Europeia de Avaliação dos Medicamentos
Este artigo publicou-se previamente no número de Janeiro de 2007 de nosso boletim informativo.
Autor: Jerome Parisse-Brassens
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Fotos: medications © Anita Patterson Peppers; as outras fotos © Eurordis
