Uma parceria histórica: GSK e a Telethon italiana

Tornar a investigação da terapia genética em tratamento

Já foi considerado um grande avanço para a terapia genética nas doenças raras: a Telethon italiana e a GlaxoSmithKline (GSK) deram início a uma aliança estratégica para investigar e desenvolver novos tratamentos para combater as doenças genéticas raras.

A aliança entre a GSK e a Telethon italiana assinala a primeira vez que uma companhia farmacêutica de âmbito mundial se envolve directamente na área das terapias genéticas aplicadas às doenças raras. É também a primeira vez que a GSK entra numa parceria com uma organização sem fins lucrativos como é a Telethon italiana.

Com base nas disposições do acordo, a Telethon italiana irá receber da GSK um adiantamento de 10 milhões de euros para desenvolver e comercializar uma terapia genética desenvolvida por uma equipa de investigadores financiada pelos donativos da Telethon italiana, graças à generosidade da população italiana. A terapia genética em causa tem o potencial para restaurar a função imunitária de longo prazo e de proteger contra infecções graves nas crianças com Imunodeficiência Combinada Grave com deficiência de Adenosina Desaminase (ADA-SCID), uma das formas de imunodeficiência grave.

Além disso, a GSK irá co-desenvolver com o San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET) outras pistas terapêuticas para tratar as doenças raras seguintes:

• Leucodistrofia metacromática
• Síndrome de Wiskott-Aldrich
• Talassemia beta
• Mucopolissacaridose tipo I (MPS I)
• Leucodistrofia celular globóide
• Doença granulomatosa crónica

De acordo com a GSK e outras fontes, uma terapia para a ADA-SCID pode obter autorização de introdução no mercado dentro de dois anos.

«Este projecto é um excelente exemplo de investigação translacional. Até agora a Telethon tem feito um excelente trabalho ao ter levado o produto desde o processo de designação como medicamento órfão até aos primeiros estudos em doentes. A partir de agora, a GSK irá levá-lo para o nível seguinte, aumentando a produção para além dos estudos clínicos e conduzindo a estratégia ao nível da regulação para obter a autorização de introdução no mercado», explica o Dr. Philippe Monteyne, Chefe de Desenvolvimento e Responsável Clínico Principal da GSK para as Doenças Raras. «Contudo, isto não teria sido possível sem a investigação sólida e de elevada qualidade que foi apoiada pela generosidade dos doadores da Telethon Itália. O rigor científico compensa, seja qual for o estádio de desenvolvimento. As associações de doentes devem apoiar sempre a investigação de qualidade se querem ter a oportunidade de ver a investigação traduzir-se em tratamentos eficazes», afirma a Dra. Fabrizia Bignami, Directora de Investigação e de Desenvolvimento Terapêutico da EURORDIS.

«Esperamos que esta parceria com a GSK promova a imagem da Telethon, uma vez que mantivemos a nossa promessa de desenvolver uma cura para as doenças genéticas», refere Francesca Pasinelli da Fondazione Telethon. «No entanto, ainda é necessário muito trabalho e investimento para fazer avançar o desenvolvimento clínico desta tecnologia nova e promissora. Existem centenas de outras doenças genéticas raras que irão ser estudadas graças às investigações da Telethon italiana e continuaremos a precisar do apoio financeiro dos nossos doadores.»

A terapia genética utilizada no caso da ADA-SCID é particularmente prometedora porque é levada a cabo em células estaminais retiradas da medula óssea do doente. Isto significa que o gene corrigido é transferido para as células estaminais do próprio doente, reduzindo consideravelmente o risco de rejeição imunológica comparativamente com o transplante de medula óssea de um dador.

«Este acordo dá credibilidade à terapia genética e abre caminho a outras aplicações clínicas para uma série de doenças raras que podem ser tratadas com a correcção do gene nas células estaminais da medula óssea», explica o Dr. Serge Braun, Director Científico da Associação Francesa contra as Miopatias (AFM-Telethon). «Desde cedo que a AFM-Téléthon, juntamente com a Telethon italiana, tem estado empenhada em possibilitar que a equipa do HSR-TIGET seja bem-sucedida no seu programa de terapia genética para a imunodeficiência. Em conjunto com a Telethon italiana (Fondazione Telethon), fizemos um convite para a apresentação de projectos e apoiámos o programa directamente. Foi graças a este compromisso de longo prazo que este tipo de programa de investigação e de ensaios clínicos foi capaz de demonstrar a sua eficácia e atrair um interessado proveniente da indústria como é a GSK. As duas associações, francesa e italiana, envidaram esforços concertados para atingir este enorme sucesso.»  

«É importante sublinhar que o apoio financeiro continuado de uma associação como a Telethon italiana permitiu aos investigadores alcançar excelentes resultados clínicos para a ADA-SCID. No entanto, para a fase final de tradução da investigação na produção de um medicamento para os doentes, precisamos da experiência e do conhecimento de uma companhia farmacêutica completamente empenhada nisso», explica Michele Lipucci, representante dos doentes, por parte da EURORDIS, no Comité para as Terapias Avançadas (CAT) da EMA. «Este exemplo pode tornar-se um novo modelo para desenvolver medicamentos de terapias avançadas através de parcerias entre a indústria e as associações sem fins lucrativos.»

Com ele concordam outros activistas da causa das doenças raras. «Precisamos de aprender a forma de trabalhar construtivamente com a indústria farmacêutica. Este acordo é o resultado da estratégia da Telethon de procurar companhias farmacêuticas para traduzir os resultados da investigação em medicamentos eficazes. É uma forma de recompensar os anos de investigação meticulosa, que alcançou resultados espantosos em particular para as crianças com ADA-SCID», defende Simona Bellagambi da UNIAMO, a Federação Italiana para as Doenças Raras. «Esperamos que os 10 milhões de euros iniciais sejam seguidos de outros investimentos para tratar mais pessoas e mais doenças raras».

«Esta é a altura certa para o envolvimento nas doenças raras», afirma o Dr. Philippe Monteyne. «Ao reconhecer a dimensão do desafio, mas também a oportunidade de disponibilizar medicamentos avançados às pessoas com doenças graves e com enormes necessidades médicas não satisfeitas, a GSK criou, em Fevereiro de 2010, uma Unidade dedicada às Doenças Raras. Estamos concentrados em levar urgentemente a investigação das doenças raras para o nível seguinte – partindo do nosso património e do nosso conhecimento para transformar as moléculas em medicamentos mais depressa e com mais eficácia do que até aqui.»

Para mais informações:
Ler o comunicado de imprensa
Ler os comentários do Dr. Serge Braun no blogue da AFM

Ler mais sobre:
Fondazione Telethon
Fondazione San Raffaele
San Rafaelle Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET)
Estratégia da GSK para as Doenças Raras

Este artigo foi originalmente publicado no número de Janeiro de 2011 do boletim informativo da EURORDIS.

Autor: Paloma Tejada
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Fotos: © Fondazione Telethon & INSERM Depardieu, Michel