Rendere più Democratica l’Innovazione nella Ricerca e nello Sviluppo dei Farmaci Orfani

“L’innovazione non è più finalizzata a salvaguardare una ristretta elite, ma è necessaria in ogni aspetto della vita. Non è più limitata al laboratorio o all’azienda e non può essere limitata solo alle aree più ricche. Deve essere estesa a tutto il territorio dell’Unione Europea. Oggi siamo tutti innovatori e il prossimo obiettivo è di costruire non solo una i-conomy ma, piuttosto, una coesa e prosperosa i-society, dove la “i” sta per “innovazione”. Queste sono state le parole di Ms. Máire Geoghegan-Quinn, Commissario Europeo per la Ricerca e l’Innovazione in occasione della presentazione della Lettura di Guglielmo Marconi 2010, l’evento più importante del Consiglio di Lisbona sull’innovazione e la creatività tenutasi a Bruxelles il 5 Marzo. E’ un’idea che molte associazioni di malati hanno messo in pratica per molti anni attraverso il loro coinvolgimento nei network di ricerca internazionali, partecipando nella definizione di protocolli di sperimentazione clinica, rappresentando il punto di vista dei malati a livello politico e promuovendo la propria causa sia a livello europeo che a livello di singolo Stato Membro per politiche più eque ed efficaci che rispecchino le reali necessità dei malati. A questo proposito,  Wouter Boon, un ricercatore nel campo della scienza dell’innovazione presso l’Università di Utrecht in Olanda, osserva: “Nel campo delle malattie rare, le persone che sono più incentivate a progredire e a fare pressione sulle altre persone coinvolte sono gli stessi malati. I recenti progressi nei rinnovati studi europei sull’innovazione per i malati mostrano un chiaro legame tra il livello di innovazione a livello di Paese e il numero di farmaci designati come orfani in quello stesso Paese. Nella sua tesi di dottorato intitolata Dalla ricerca sulle malattie rare allo sviluppo di nuovi farmaci orfani, Harald Heemstra ha analizzato i diversi indicatori del Tabellone dell’Innovazione Europea, osservando che “lo sviluppo dei farmaci orfani è strettamente correlato al livello di innovazione dello sviluppo farmaceutico di ogni singola Nazione”1. (guardate il video).
 
La domanda da fare è quindi: Quale è il ruolo delle organizzazioni dei malati nella nuova “i-conomy” o nella “i-society”? “Le organizzazioni dei malati hanno il potere di influenzare ogni fase del processo di innovazione dei farmaci e hanno dimostrato di saperlo fare negli ultimi due anni”2 scrive Wouter Boon. Mentre il tradizionale sviluppo farmaceutico si trova sotto una pressione crescente, lo sviluppo di farmaci orfani continua a guadagnare interesse, tanto che ad Aprile 2010 la società di consulenza Frost & Sullivan ha usato il termine “evento di nicchia” (in opposizione all’evento di massa), riferendosi proprio ai farmaci orfani, visti come lo strumento per una rapida crescita nei prossimi anni3, una visione condivisa da Harald Heemestra: “Credo davvero che i farmaci orfani siano il futuro. Vediamo sempre più aziende, anche quelle grandi, che oggi si cimentano nell’arena dei farmaci orfani, cambiando l’intero approccio del proprio sviluppo dei farmaci. Questo dovrebbe dare un’enorme spinta allo sviluppo di farmaci orfani nei prossimi dieci anni”. Sottolinea poi come i risultati della ricerca sulle malattie rare abbiano dato benefici anche alla ricerca sulle malattie comuni.
 
Parallelamente alla crescita in questo campo, aumentano anche le opportunità per i gruppi di malati di partecipare al processo di innovazione. Mentre tutti i commentatori ammettono che il processo di sviluppo dei farmaci tradizionali è lento, quello dei farmaci orfani è diverso. Qui, Vouter Boon, afferma che i malati possono essere la fonte dell’innovazione attraverso la condivisione delle loro esperienze di convivenza con una malattia rara, possono aumentare il rapporto costo-beneficio dei processi di ricerca e sviluppo attraverso il loro coinvolgimento nella ricerca e possono essere anche presi come campioni delle tecnologie mediche emergenti nel contesto del dibattito etico4. In aggiunta a tutto questo, il ruolo ricoperto dalle organizzazioni dei  malati nel dare forma alle politiche in atto attraverso iniziative come la recente collaborazione di EURORDIS alla valutazione scientifica del valore clinico dei Farmaci Orfani. In questo contesto Boon scrive circa la necessità di un’interazione tra produttori e consumatori (UPIs) per facilitare la valutazione e i riscontri, al fine di migliorare l’innovazione tra i malati e tutti coloro che sono coinvolti nel processo di ricerca e sviluppo dei farmaci. Per Marlene Haffner, in passato Direttore dell’Ufficio per la Ricerca e lo Sviluppo dei Farmaci Orfani presso la FDA ed ora Direttore Esecutivo degli Affari Regolamentari presso Amgen “si tratta di una partnership e le aziende stanno via via realizzando che i malati conoscono le proprie malattie meglio di chiunque altro e, di conseguenza, assisteremo ad un crescente coinvolgimento dei malati con le aziende”. In altre parole, questo significa sia informare i malati sulle nuove sperimentazioni cliniche, ma anche lavorare con loro per mettere a punto i protocolli sperimentali, progetti ed  obiettivi, la tolleranza e l’accettabilità da parte dei malati, l’identificazione di centri di eccellenza, il coinvolgimento dei malati, l’interpretazione dei risultati. Tuttavia, se da un lato l’innovazione unisce le varie parti interessate, dall’altra fa emergere altre barriere. L’attuale processo regolamentare fa si che “le aziende siano molto limitate nell’identificare i malati e credo che oggi questo rappresenti un collo di bottiglia”, conclude uno dei professionisti dell’industria intervistati per questo articolo. Inoltre, come le associazioni di malati diventano sempre più una parte attiva nel progettare i protocolli di sperimentazione clinica, il carico amministrativo da degli sponsor resta eccessivo.
 
“Quando un nuovo protocollo viene proposto, questo richiede dai sei agli otto mesi per essere approvato, in quanto ne sono coinvolte tante persone e moltissime pratiche. Anche se dobbiamo sempre adoperarci per la sicurezza dei malati, credo che un’autorizzazione centralizzata come quella già esistente per l’Autorizzazione alla commercializzazione, ma adattata alla sperimentazione clinica aiuterebbe molto ad accelerare lo sviluppo”, aggiunge la stessa fonte. Dal punto di vista dei malati, questa idea è la benvenuta, ancor più se questa procedura coinvolge i rappresentanti dei malati e i medici esperti.
 
Mentre una recente indagine di EURORDIS è andata in qualche modo oltre, valutando il coinvolgimento delle associazioni dei malati nella ricerca, sia Boon che Heemstra concordano sull’utilità di indicatori specifici che li aiuterebbero ad analizzare in maniera più autorevole il coinvolgimento delle associazioni dei malati sui processi di innovazione. “Sappiamo che il coinvolgimento dei malati è un beneficio in ogni tipo di sviluppo nell’innovazione e nei processi e sappiamo che è alla base di ogni storia di successo, ma non siamo in grado di quantificare questi dati. Potrebbe anche essere d’aiuto nel raccogliere fondi per le associazioni dei malati”, aggiunge Boon.
 
Guardando al futuro, in un campo dove c’è sempre ottimismo e dove ci sono notevoli storie di successo, rimane ancora da vedere se l’”evento di nicchia” otterrà o meno i risultati attesi. Inoltre, poiché per la maggior parte delle malattie rare l’attività di ricerca è scarsa, se non del tutto inesistente, sia essa in corso o in procinto5 di essere avviata, la domanda rimane come l’innovazione possa mettere in pratica tali indicazioni per raggiungere gli obiettivi desiderati. Una cosa sembra certa: la democratizzazione dell’innovazione è iniziata e EURORDIS sta verificando6 come anche le piccole associazioni di malati per malattie estremamente7 rare si stiano preparando per il giorno in cui prenderanno parte alla creazione di network internazionali, al processo di informazione dei malati attraverso campagne di sensibilizzazione e iniziative di raccolta di fondi per la ricerca. Forse è giunto il momento di ripensare alla stessa innovazione come un qualcosa di più che semplici processi e prodotti. Nelle parole del pensatore Peter Drucker, forse potremmo chiederci come potremmo sviluppare “l’innovazione come cambiamento che crea una nuova dimensione di performance”8.

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nell’edizione di Luglio 2010 della  newsletter di EURORDIS

Author: Denis Costello
Contributors:
Wouter Boon: Department of Innovation Studies, Copernicus Institute for Sustainable Development and Innovation, Faculty of Geo-Sciences, Utrecht University.
Harald Heemstra PhD: Senior Research Consultant, Pharmerit International, A Market Access and Health Technology Assessment company based in Rotterdam, Holland.
Marlene Haffner: Former Office of Orphan Products Development in the FDA, & Executive Director, Regulatory Affairs at Amgen
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: © European Union, 2010 & EURORDIS

 
1http://igitur-archive.library.uu.nl/dissertations/2010-0114-200212/UUindex.html [Visitato il 21 Maggio, 2010] 
2Smits & Boon: Il ruolo degli utenti nello sviluppo dei farmaci orfani. Drug Discovery Today, Volume 13, Numero 7/8, Aprile 2008
3http://www.frost.com/prod/servlet/press-release.pag?docid=197715735 [Ultimo accesso 21 Maggio 2010]
4Smits & Boon: The role of users in innovation in the pharmaceutical industry. Drug Discovery Today, Volume 13, Numbers 7/8, April 2008
5Orpha.net study RD Platform presented March 1 2010 at a EURORDIS workshop in Brussels entitled “Bridging Patients and Researchers to Build the Future Agenda for Rare Disease Research in Europe”, slides available at http://www.eurordis.org/content/european-workshop-rare-disease-research
6Sessione della 5ª Conferenza Europea sulle Malattie Rare Intitolata ‘Centri di eccellenza & Network Europei di Riferimento per le Malattie Ultra Rare 15 Maggio 2010 Cracovia Polonia. http://www.rare-diseases.eu/2010/Third-day-may-15th [Ultimo accesso 21 Maggio 2010]
7Leggete anche l’articolo: http://archive.eurordis.org/article.php3?id_article=2003
8http://www.druckerinstitute.com/Programs.aspx [Ultimo accesso 21 Maggio 2010]