Обеспеченность больных орфанными препаратами

Хорошее лекарство для лечения больных редкими заболеваниями – это лекарство, которое всегда имеется в наличии по доступной цене.

Хорошее лекарство для лечения больных редкими заболеваниями – это лекарство, которое всегда имеется в наличии по доступной цене. Невыполнение любого из этих двух условий значительно снижает практическую ценность препарата. К сожалению, сегодня из-за высокой стоимости разработки и производства орфанных препаратов такая ситуация часто наблюдается во многих европейских странах.

Она возникает под воздействием нескольких факторов. Присвоение лекарственному препарату статуса орфанного, помощь в составлении протоколов исследований и выдача регистрационного удостоверения являются составными частями централизованной процедуры. Вместе с тем, оценка терапевтической ценности препарата, назначение цены и определение размера компенсации компаниям, занимающимся разработкой инновационных лекарственных средств, являются прерогативами отдельных государств, входящих в ЕС.

Переговоры по установлению цены на орфанные препараты

Не во всех государствах ЕС имеются достаточно квалифицированные научные кадры для проведения сложной процедуры оценки терапевтической ценности лекарственных средств. Каждое государство самостоятельно договаривается с фармацевтическими компаниями о ценах на новые препараты. Компании иногда стремятся начать переговоры с государством, предлагающим самую высокую цену, которую они впоследствии используют в качестве базовой при проведении переговоров с другими странами.

Государства, входящие в ЕС, стараются по мере возможности оттянуть начало переговоров, так как после появления препарата в продаже им придется за него платить. Хотя на первый взгляд кажется, что определенную выгоду из такой ситуации могут извлечь обе стороны, на самом деле это не так.

В итоге государство платит завышенные цены за необходимые для лечения препараты, а компании теряют часть своего десятилетнего периода эксклюзивного права на их выпуск, так как переговоры по установлению цены иногда длятся до 4-х лет.

EURORDIS заявила о недопустимости такой ситуации уже в своем первом отчете по итогам исследования, проведенного в 2004 году с целью изучения доступности орфанных препаратов, который она представила Комитету по вопросам прозрачности при Комиссии Евросоюза. Результаты исследования также нашли отражение в подготовленном Комиссией отчете по итогам пятилетнего применения законодательства по орфанным препаратам.

Всего EURORDIS провела 3 исследования по изучению обеспеченности пациентов орфанными препаратами:

Улучшение обеспеченности пациентов орфанными препаратами

EURORDIS постоянно работает над выявлением основных препятствий на пути обеспечения пациентов орфанными препаратами и предлагает конкретные меры по их преодолению.

Первые шаги в этом направлении были сделаны EURORDIS и другими заинтересованными сторонами на заседании Рабочей группы по ценообразованию, которое состоялось в рамках Фармацевтического форума ЕС в 2007 году (см. Основополагающие принципы Фармацевтического форума ЕС по вопросам улучшения обеспеченности граждан ЕС необходимыми орфанными препаратами).

Участники совещания назвали проблемы, связанные с ценообразованием и выплатой компенсаций, в качестве основных препятствий для обеспечения пациентов орфанными препаратами. Национальные органы здравоохранения зачастую неохотно идут на выплату компенсаций компаниям, производящим дорогостоящие орфанные препараты, которые необходимы для непрерывного лечения пациентов в течение всей их жизни. Тем не менее, существуют и другие факторы, влияющие на уровень обеспеченности орфанными препаратами:

  • Приоритетность выделения бюджетных средств на лечение редких заболеваний и приобретение орфанных препаратов (или отсутствие таковой)
  • Способность органов здравоохранения отслеживать и контролировать ситуацию с использованием орфанных препаратов для создания возможностей по управлению выделенными бюджетными средствами, несмотря на высокие цены.

Установление цены и определение размеров компенсаций: поиски решений

Для оценки количества новых орфанных препаратов, которые могут быть зарегистрированы в ближайшее десятилетие, EURORDIS проанализировала ситуацию с учетом опыта США, накопленного после принятия там Закона об орфанных препаратах. Проведение такого анализа стало ответом на высказываемые опасения по поводу возможного наводнения рынка новыми орфанными препаратами и их стоимости для общества. (Подробности в заявлении EURORDIS «Орфанные препараты: поиски решений по обеспечению лучшего будущего для 30 миллионов пациентов в странах Европы»).).

Окончательный вывод, прозвучавший в итоговом документе Фармацевтического форума с участием представителей высшего руководства стран ЕС, имел следующую формулировку: «Директива ЕС по орфанным препаратам № 141/2000 способствовала активизации исследований в области редких заболеваний и разработки орфанных медицинских препаратов в странах ЕС. Вместе с тем, справедливое и своевременное предоставление официально одобренных орфанных препаратов всем нуждающимся в них пациентам остается серьезной проблемой, а уровень обеспеченности препаратами и возможности по их применению сильно отличаются в зависимости от страны и региона проживания пациентов».

Самой важной мерой, единогласно одобренной и рекомендованной представителями правительств, фармацевтической промышленности и группами пациентов, принимавшими участие в Фармацевтическом форуме EU – является разработка единой формы отчета о проведении научной оценки добавленной стоимости орфанных препаратов с учетом их клинической ценности. Этот отчет будет использоваться государствами-членами ЕС для обоснования и ускорения реализации решений о размере компенсаций, выплачиваемых фармацевтическим компаниям.

EURORDIS провела несколько опросов в целях изучения реальной доступности орфанных медицинских препаратов (ОМП) в странах ЕС и выявления требующих решения проблем.
EURORDIS все активнее занимается поиском решений проблем, связанных с образованием цен на ОМП, обеспечением их доступности для пациентов и возмещением расходов на их производство и приобретение. Мы участвуем в обсуждении этих проблем в рамках различных европейских платформ и форумов, организуемых с привлечением всех  заинтересованных сторон.
Руководство Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), Комитет по орфанным препаратам (COMP), Еврокомиссия и занимающиеся разработкой ОМП рабочие группы фармацевтических лабораторий совместно с  EURORDIS и другими группами пациентов внесли свой вклад в принятие и публикацию программных документов, направленных на обеспечение пациентам своевременного доступа к одобренным ОПМ во всех странах Евросоюза. Ряд семинаров, проведенных в рамках организуемых EURORDIS круглых столов с участием представителей фармацевтических компаний, был посвящен изучению ситуации с обеспечением доступности орфанных препаратов и обсуждению путей формирования эффективного и приемлемого для всех заинтересованных сторон механизма информационного обмена по вопросам оценки добавленной стоимости орфанных препаратов с учетом их клинической ценности  (CAVOMP).

 

ШАГИ ПО УСИЛЕНИЮ ЕВРОПЕЙСКОГО СОТРУДНИЧЕСТВА

В 2010 году компания Ernst & Young по поручению Европейской комиссии провела исследование, направленное на изучение целесообразности и осуществимости создания механизма  информационного обмена по вопросам оценки добавленной стоимости орфанных медицинских препаратов (ОМП) с учетом их клинической ценности (CAVOMP). Результаты исследования и предлагаемые варианты действий были рассмотрены в ходе заседаний Комитета экспертов ЕС по редким заболеваниям (EUCERD) в 2011 году.
Основываясь на данных, полученных в ходе проведенного компанией Ernst & Young исследования, EUCERD уже более года занимается разработкой наиболее оптимального механизма для организации и поддержания процесса информационного обмена по вопросам CAVOMP на международном (в рамках ЕС) и национальном уровнях. Заседания EUCERD проводятся с широким участием всех заинтересованных сторон, включая экспертов, а также представителей 27 государств-членов Европейского сообщества, стран Европейской экономической зоны, фармацевтической промышленности и EURORDIS.

Итогом этой работы стало принятие Рекомендаций для Европейской комиссии и государств-членов ЕС в отношении организации  информационного обмена  по вопросам CAVOMP. Принятие этого документа стало еще одним важным шагом по оптимизации процесса разработки и регистрации орфанных медицинских препаратов, предназначенных для лечения пациентов с редкими гетерогенными тяжело протекающими и опасными для жизни заболеваниями.  Ознакомьтесь с текстом “ Рекомендаций EUCERD для Европейской комиссии и государств-членов ЕС по повышению качества информированных решений, принимаемых на основании оценки добавленной стоимости орфанных препаратов с учетом их клинической ценности (CAVOMP) ”.

Page created: 18/04/2012
Page last updated: 06/10/2014
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Созданная по инициативе EURORDIS сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Созданная по инициативе EURORDIS социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases