Присвоение препарату статуса орфанного

Первым шагом в процессе разработки лекарственного средства для лечения редкого заболевания является получение для него статуса орфанного медицинского препарата.

Лекарственные средства, предназначенные для лечения редких заболеваний, могут получить статус «орфанного препарата» при условии соответствия определенным критериям, которые в обобщенном виде можно представить следующим образом:

  • Препарат предназначен для лечения заболеваний с коэффициентом распространенности, не превышающим 5 случаев на 10000 человек в пределах Евросоюза.
  • Болезнь, для лечения которой предполагается использовать препарат, представляет прямую угрозу для жизни больных, значительно подрывает их здоровье или носит серьезный и хронический характер./li>
  • Препарат предназначен для пациентов с заболеванием, для которого в ЕС не существует официально признанных удовлетворительных методов диагностики, профилактики и лечения. При наличии официально признанного метода лечения разработчики должны доказать, что предлагаемый ими продукт имеет значительные преимущества по сравнению с лекарством, уже имеющим статус орфанного препарата.

Комитет по орфанным препаратам

Находящийся в Лондоне Комитет по орфанным препаратам (COMP), являющийся структурным подразделением Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) дает заключения о целесообразности присвоения медицинским препаратам статуса орфанных.

Окончательное решение принимается Европейской Комиссией. Комитет COMP был создан в соответствии с Директивой ЕС по орфанным/«сиротским» препаратам для рассмотрения поступающих из стран ЕС заявок о предоставлении лекарственным препаратам статуса орфанных.

Присвоение лекарственным средствам статуса орфанных препаратов на любом этапе разработки

Статус орфанного препарата присваивается лекарственному средству на любом этапе разработки, при условии, что разработчики смогут представить надлежащее научное обоснование, оправдывающее его применение для лечения редких заболеваний.

Препарат может получить статус орфанного как на этапе доклинического изучения его биологического воздействия (до проведения испытаний на людях), так и на этапе проведения клинических испытаний с участием пациентов.

Присвоение лекарственному средству статуса орфанного препарата не означает, что теперь его можно применять для лечения соответствующего редкого заболевания. Для этого производителю необходимо получить регистрационное удостоверение (сертификат), подтверждающее соответствие нового лекарства применимым требованиям по эффективности, безопасности и качеству.

Представитель EURORDIS занимает пост вице-председателя Комитета по орфанным препаратам. Кроме того, с момента создания Комитета в 2000 году, два из трех мест, предназначенных для представителей организаций пациентов, также принадлежат EURORDIS.

Подробную информацию о принятом в Европе порядке подачи и рассмотрения заявок на присвоение лекарствам статуса орфанных препаратов можно найти на сайте EMA website ema.europa.eu

Полный список орфанных препаратов, имеющих соответствующее регистрационное удостоверение европейского образца, можно найти на сайте: ec.europa.eu

Page created: 18/04/2012
Page last updated: 07/11/2014
 
 
Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе The voice of rare disease patients in EuropeEURORDIS Созданная по инициативе EURORDIS сеть организаций, представляющих интересы пациентов с редкими заболеваниями их разных стран мираRare Disease International Созданная по инициативе EURORDIS социальная сеть RareConnect предоставляет пациентам, их семьям и специалистам многоязычную платформу для обмена информацией и опытом RareConnect День больных редкими заболеваниями – международная кампания по привлечению внимания к проблеме редких заболеваний, которая по инициативе EURORDIS ежегодно проводится в последний день февраляRare Disease Day Приняв участие в Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (EUCERD), которая по инициативе EURORDIS проводится каждые два года, вы получите возможность побывать на самом представительном европейском форуме по проблемам редких заболеваний.European Conference on Rare Diseases