Die Website der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA)

Die Europäische Arzneimittel-Agentur ist mitverantwortlich hinsichtlich der Definition, welche Patientengruppen Compassionate-Use-Programme nutzen können

Die Europäische Arzneimittel-Agentur ist mitverantwortlich hinsichtlich der Definition, welche Patientengruppen Compassionate-Use-Programme nutzen können.

Allerdings kann die EMA nur um eine Stellungnahme zu den Folgenden gebeten werden: in biotechnologischen Verfahren hergestellte Produkte, Arzneimittel für neuartige Therapien, Arzneimittel, die einen neuen Wirkstoff enthalten und bei: 1) HIV, 2) Krebs, 3) neurodegenerativen Erkrankungen, 4) Diabetes, 5) Autoimmunkrankheiten & 6) Infektionskrankheiten indiziert sind sowie bei Arzneimitteln für seltene Krankheiten.

Jeder EU-Mitgliedsstaat kann eine Stellungnahme des Sachverständigenausschusses der EMA, dem Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) beantragen. Basierend auf den verfügbaren Informationen zu Wirksamkeit und Sicherheit kann der CHMP entscheiden, ob Compassionate Use für ein neues Produkt, für welches klinische Studien laufen, relevant ist oder nicht, und für welche Patienten.

Die Stellungnahme des CHMPs ist nicht bindend. Die Mitgliedsstaaten sind nicht verpflichtet, dieser Stellungnahme zu folgen. Der CHMP beschäftigt sich nicht mit dem organisatorischen Teil eines Compassionate-Use-Programms. Dieser wird durch jeden Mitgliedsstaat einzeln reguliert.

Trotzdem sollte ein Mitgliedsstaat die EMA informieren, wenn er ein Compassionate-Use-Programm autorisiert.

Die EMA-Website bietet einige Informationen zu CUPs, einschließlich eines F&A-Dokumentes, hier:
 

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000293.jsp&mid=WC0b01ac058007e691

 

Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen KrankheitenRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases