Eine bessere Zukunft by Design: Aufruf für ein politisches Rahmenwerk der EU für seltene Erkrankungen

Über 250 Experten erstellten Empfehlungen zur Politik für seltene Erkrankungen über die nächsten zehn Jahre

  • Die zweijährige prospektive Studie zur Politik für seltene Erkrankungen, unterstützt durch EU-Institutionen, endet mit einem Aufruf für ein neues politisches Rahmenwerk der EU für seltene Erkrankungen
  • Acht Empfehlungen beschreiben den Strategieplan für seltene Erkrankungen bis 2030; über Diagnosestellung, Zugang zu Behandlungen, Daten, Forschung und integrierte Versorgung
  • Wir müssen den erreichten Fortschritt anerkennen und „diese Dynamik aufrechterhalten“, um die nicht erfüllten Bedürfnisse der Menschen mit einer seltenen Erkrankung abzudecken

 

23. Februar 2021, Brüssel - Anlässlich des Tags der Seltenen Erkrankungen 2021 nehmen 1000 Interessenvertreter an der abschließenden Konferenz zur prospektiven Studie Rare 2030 teil, deren Schlussfolgerungen eine Aktualisierung des politischen Rahmenwerks der EU für seltene Erkrankungen anzeigen.

EURORDIS-Rare Diseases Europe zusammen mit dem Rare-2030-Konsortium mit über 250 Experten aus dem Bereich fordern heute auf einer Online-Konferenz ein neues politisches Rahmenwerk der EU für seltene Erkrankungen zum Abschluss der zweijährigen prospektiven Studie Rare 2030, ein durch EU-Institutionen initiiertes und gefördertes Projekt.

Die Rare-2030-Plenarkonferenz, „The future of rare diseases starts today” - „Die Zukunft seltener Erkrankungen startet heute“, findet im Vorfeld des Tags der Seltenen Erkrankungen statt und führt über 1000 Teilnehmer zusammen, um die langerwarteten Empfehlungen der prospektiven Studie Rare 2030 zu präsentieren. Prominente EU-politische Entscheidungsträger wie Stella Kyraki, Kommissarin für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit, und der französische Gesundheitsminister, Olivier Véran, referieren auf der Konferenz.

Ein neues politisches Rahmenwerk der EU für seltene Erkrankungen

Obwohl bereits große Fortschritte für Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa gemacht wurden, seit Verabschiedung der Empfehlung des Rates für eine EU-Maßnahme im Bereich seltener Erkrankungen in 2009, spüren 30 Millionen Menschen weiterhin die Folgen von nicht erfüllten Bedürfnissen und die aktuellen Politiken eignen sich nicht mehr für ihren Zweck.

Für Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa:

  • Dauert es durchschnittlich immer noch vier Jahre bis zur Diagnose 
  • Nur 6 % haben Zugang zu einer Behandlung für ihre Erkrankung
  • 52 % der Patienten und Betreuungspersonen sagen, ihre Erkrankung hat schwerwiegende bis sehr schwerwiegende Auswirkungen auf ihr tägliches Leben

Ein neues politisches Rahmenwerk der EU für seltene Erkrankungen ist erforderlich, um den Fortschritt des letzten Jahrzehnts zu überbrücken und Neuerungen entsprechend der Bedürfnisse von Patienten einzuführen. Es ist entscheidend, dass dieses Rahmenwerk:

  • eine abgestimmte Strategie für Forschung, Digitales, Gesundheitsversorgung, soziale Sicherheit zusammenführt und bereits vorhandene Rechtsvorschriften ergänzt;
  • die Umsetzung nationaler Pläne für seltene Erkrankungen mit den gleichen messbaren Zielen anleitet;
  • weitere Investitionen im Bereich der seltenen Erkrankungen auf europäischer und nationaler Ebene fördert, damit wir diese Dynamik beibehalten können.

Die COVID-19-Pandemie zeigt drastisch die Vulnerabilität unserer Gesundheitssysteme und der Gemeinschaft von Patienten mit seltenen Erkrankungen. Sie machte es offensichtlich, dass wir zwar nicht für die Zukunft planen, uns aber auf sie vorbereiten können. Gewonnene Erkenntnisse müssen angewandt werden, um die Auswirkungen auf die bereits schutzbedürftigen Populationen mit seltenen Erkrankungen zu bestimmen und zu beheben. Gleichzeitig sollte diese positive Dynamik, die sich aus dieser Krise hinsichtlich der rapiden Straffung von Verfahren, Zusammenarbeit in der Forschung und Regulierungstätigkeit ergab, genutzt werden.

Yann Le Cam, Geschäftsführer , EURORDIS-Rare Diseases Europe, kommentierte

Wir müssen Europas Fokus bezüglich seltener Erkrankungen für die nächste Dekade jetzt zurücksetzen: Wir brauchen ein politisches Rahmenwerk in Europa, das auf die heutigen Realitäten abgestimmt ist, um Kompetenz zu verankern und Politiken in Einklang mit neuen Technologien, Werten und Infrastrukturen zu bringen.

Europas Anstrengungen seit 2009 zeigen, wie viel Fortschritt erreicht werden kann, wenn nationale Pläne und Strategien für seltene Erkrankungen über Ländergrenzen hinweg koordiniert und auf EU-Ebene integriert werden. Wir dürfen diese Dynamik jetzt nicht verlieren. Die Rare-2030-Empfehlungen weisen uns in die erforderliche Richtung.“

Messbare Ziele für seltene Erkrankungen

Die Rare-2030-Empfehlungen bieten einen Strategieplan für ein neues Rahmenwerk für seltene Erkrankungen, indem sie erstmals messbare Ziele etablieren. Entsprechend den nachhaltigen Entwicklungszielen der UN, geben derartige Ziele eine gemeinsame Richtung für alle EU-Mitgliedstaaten vor beim Herbeiführen konkreter Veränderungen für all ihre Bürger mit einer seltenen Erkrankung.

Falls ein neues Rahmenwerk für seltene Erkrankungen von EU-Institutionen und den Regierungen der Mitgliedstaaten implementiert wird, hoffen die Rare-2030-Empfehlungen, dass bis 2030:

  • alle Menschen, die von einer bekannten seltenen Erkrankung betroffen sind, innerhalb von sechs Monaten nach der medizinischen Auffälligkeit eine Diagnose erhalten;
  • 1000 neue Therapien verfügbar und drei- bis fünfmal günstiger sein werden;
  • der Grad an psychologischer, sozialer und wirtschaftlicher Vulnerabilität von Menschen mit einer seltenen Erkrankung und deren Familien um ein Drittel vermindert sein wird.

Der heute veröffentlichte Bericht, „Empfehlungen der prospektiven Studie Rare 2030: The future of rare diseases starts today“ - „Die Zukunft seltener Erkrankungen startet heute“, formuliert acht übergreifende Empfehlungen für die Bereiche Diagnose, Behandlung, Daten, Forschung und integrierte Versorgung, die jeweils von messbaren Zielen zur Fortschrittsbeurteilung in Europa begleitet werden.

Robert Madelin, Chairman of FIPRA International; Direktor von GD Sante 2004-2010 und Rare 2030 Research Advisor, kommentierte:

„Die Sorgfalt und der Umfang des zugrundeliegenden Prozesses der Rare-2030-Anstrengungen produzierten diese hochwertige Vision, wie sie auf diesen Seiten beschrieben wird.

Diese vorgeschlagene konkrete Verlagerung politischer Schwerpunkte kann gesellschaftsweiten Gemeinnutzen erschließen. Falls wir diese Vision erfüllen, werden nicht nur alle Menschen mit einer seltenen Erkrankung, ihre Familien, Arbeitgeber und Gemeinschaften davon profitieren, sondern sie wird entscheidende Verbesserungen in der Gesundheitsversorgung über seltene Erkrankungen hinaus mit sich bringen.“

Prospektive Studie Rare 2030: eine bessere Zukunft by Design

Über 230 von Europas engagiertesten Meinungsführern im Bereich der seltenen Erkrankungen und darüber hinaus kamen zusammen in dieser partizipatorischen und iterativen prospektiven Studie in vier Phasen, um über die optimale Zukunft für Menschen mit einer seltenen Erkrankung zu entscheiden, die heute mit den Empfehlungen und Zielen für die Gemeinschaft von Patienten mit seltenen Erkrankungen abschließt.

Auf der Rare-2030-Plenarkonferenz werden über 1000 Teilnehmer diese Empfehlungen verabschieden; mit der Teilnahme und Unterstützung einiger führender EU-Politiker, u. a. Stella Kyriakides (EU-Kommissarin für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit), Olivier Véran (Minister für Solidarität und Gesundheit, Frankreich), Jan Blatný (Minister für Gesundheit, Tschechische Republik) und mehrere Abgeordnete des Europäischen Parlaments.

Rebecca Skarberg, europäische Patientenvertreterin und Mitglied des Rare-2030-Sachverständigengremiums sagte:

„Bedarfsorientierte Innovation ebenso wie eine gemeinsame Verantwortung führen zu einer Zukunft, in der keiner mit einer seltenen Erkrankung zurückgelassen wird. Unsere Lebensqualität wird durch mehr definiert als nur genetische Schreibfehler und Symptome. Es geht außerdem um Gemeinschaft, Unabhängigkeit, Bestärkung und Ausschöpfung Ihres vollen Potenzials.

Rare 2030 gibt uns die Empfehlungen, basierend auf unserer bevorzugten Zukunft, damit wir bis 2030 alles für eine bestmögliche Lebensqualität fundieren können.“

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Lesen Sie die Empfehlungen in voller Länge hier


Weitere Informationen über die Rare-2030-Empfehlungen

Acht Empfehlungen: ein Strategieplan für ein aktualisiertes politisches Rahmenwerk

1. Ein politisches Rahmenwerk der EU, das die Umsetzung einheitlicher nationaler Pläne und Strategien anleitet, die regelmäßig durch ein Komitee, bestehend aus verschiedenen Interessenvertretern, überprüft und beurteilt werden.

2. Frühzeitigere, schnellere und akkuratere Diagnosestellung seltener Erkrankungen durch bessere und konsequentere Anwendung harmonisierter Standards und Programme in ganz Europa, neuer Technologien und innovativer Ansätze, die von den Bedürfnissen der Patienten angetrieben werden.

3. Ein höchst spezialisiertes Ökosystem des Gesundheitswesens, mit politischer, finanzieller und technischer Unterstützung auf europäischer und nationaler Ebene, das keinen mit einer seltenen Erkrankung in Unsicherheit lässt hinsichtlich Diagnosestellung, Versorgung und Behandlung.

4. Gewährleisten der Integration von Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Gesellschafts- und Wirtschaftssysteme durch die Umsetzung europäischer und nationaler Maßnahmen, die ihre sozialen Rechte anerkennen.

5. Eine Kultur, die maßgebliches Mitwirken, sinnvolles Einbeziehen und bedeutsame führende Rollen von Menschen mit einer seltenen Erkrankung in öffentlichen und privaten Sektoren fördert.

6. Erhalten der Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen als eine Priorität - für Grundlagen-, klinische, translationale und soziale Forschung.

7. Optimale Nutzung von Daten zur Verbesserung der Gesundheit und des Wohlbefindens von Menschen mit einer seltenen Erkrankung.

8. Verbesserung der Verfügbarkeit, Zugänglichkeit und Bezahlbarkeit von Behandlungen für seltene Erkrankungen, durch das Anwerben von Investitionen sowie länderübergreifendes Fördern von Innovationen und Zusammenarbeit, um den Ungleichheiten wirksam zu begegnen.



Über die prospektive Studie Rare 2030

Rare 2030 ist eine prospektive Studie, die die Beiträge von über 230 Patienten, Ärzten und wichtigen Meinungsführern sammelte, um Politikempfehlungen zur Verbesserung der Politik und folglich der Zukunft von Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa vorzuschlagen. Dieses zweijährige Projekt wurde mitfinanziert von dem PPPA-Programm der EU (Pilot Projects and Preparatory Actions Programme) (2014- 2020).

Es folgte einem perspektivischen Prozess in vier Phasen:

1) Zusammentragen des bereits bestehenden Wissensreservoirs
2) Ermitteln der Trends , die sich in der nächsten Dekade wahrscheinlich auf seltene Erkrankungen auswirken werden.
3) Vorbereiten von vier potenziellen Szenarien basierend auf den Trends, die bis 2030 stattfinden könnten, Auswahl von „Investition für soziale Gerechtigkeit“ als bevorzugtes Szenario, priorisieren von patientenbedarfsorientierter Innovation und Zusammenarbeit.
4) Entwicklung der Politikempfehlungen basierend auf dem bevorzugten Szenario

EURORDIS-Rare Diseases Europe koordinierte die Studie mit neun Partnern und einem Expertengremium aus über 230 Mitgliedern, die zur Entwicklung dieser Empfehlungen beitrugen.



Über die Rare-2030-Plenarkonferenz: „The future of rare diseases starts today“ - „Die Zukunft von seltenen Erkrankungen beginnt heute“

Die Rare-2030-Plenarkonferenz „The future of rare diseases starts today“ - „Die Zukunft von seltenen Erkrankungen beginnt heute“ kennzeichnet das Ende dieser prospektiven Studie und wird Anlass geben, die Politikempfehlungen der Rare-2030-Studie für ein neues politisches Rahmenwerk in Beisein von hochrangigen Referenten, wie Parlamentsabgeordneter, Frédérique Ries, und EU-Kommissarin für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit, Stella Kyriakides, zu präsentieren.

Page created: 23/02/2021
Page last updated: 24/02/2021
 
 
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