Ihr Arzt sollte zuerst das Unternehmen kontaktieren und herausfinden, ob das Arzneimittel für Compassionate Use verfügbar ist.

Dieses Verfahren wird angewandt, falls die Compassionate-Use-Anwendung für dieses Arzneimittel noch nicht zuvor beantragt wurde

Ihr Arzt weiß vielleicht, dass ein neues Arzneimittel für Ihre Krankheit gerade in klinischen Studien getestet wird. Aufgrund der Kriterien zur Teilnahme an diesen Studien und aufgrund Ihres Gesundheitszustandes kann Ihr Arzt befinden, dass es das Beste für Sie wäre, eine experimentelle Behandlung auf Compassionate-Use-Basis zu erhalten.

Auch Patienten selbst können ein CUP initiieren: Sie können Ihren Arzt informieren, dass ein neues Produkt eine vielversprechende Alternative sein könnte. Falls es die Voraussetzungen erfüllt, könnte es auch bei noch unvollständiger Bewertung für ein CUP zugelassen werden. Dies ist oft der Fall, wenn die Patientenvertreter mit den Unternehmen, die die Arzneimittel für ihre Krankheiten entwickeln, zusammenarbeiten und gut über die laufenden Forschungsarbeiten informiert sind.

Ihr Arzt kann dann die zuständige nationale Behörde kontaktieren und erfragen, ob es bereits ein Compassionate-Use Programm für dieses Arzneimittel für Ihre Krankheit gibt. Falls dies nicht der Fall ist, muss jemand den Dialog mit dem Unternehmen, das das Arzneimittel entwickelt, aufnehmen: Es ist häufig der behandelnde Arzt, der beim Unternehmen nachfragt, ob und wie die Behandlung auf Compassionate-Use-Basis verfügbar gemacht werden könnte.

  • Das Unternehmen berechnet, welche Chargenmenge hergestellt wird (es muss eine kommerzielle Chargenmenge sein, d. h. es handelt sich nicht mehr um ein Vorproduktionsprodukt, das in kleinen Mengen in einem Labor hergestellt wird, sondern um Produktchargen mit der gleichen Qualität wie die Chargen, die auf den Markt gebracht werden, falls die Marktzulassung genehmigt wird). Somit müssen die Produktionsstätten aktiv und validiert sein. Hierzu gibt es Ausnahmen, d. h. einige fortschrittliche Behandlungen oder für Ultra-Compassionate-Use Anwendungen).
     
  • Dann ermittelt das Unternehmen, welche Mengen des Produktes für die aktuellen und zukünftigen klinischen Studien benötigt werden und sichert etwas Vorrat für die Teilnehmer der Studien, die Zugang zu dem Produkt nach Abschluss der klinischen Studie beantragen könnten, falls sie die Behandlung fortsetzen möchten oder falls sie Zugang zu diesem Produkt erhalten möchten, da sie während der klinischen Studie ein Placebo oder eine vergleichbare Behandlung erhielten.
     
  • Die übrig bleibenden Produktmengen können einem Compassionate-Use-Programm zugewiesen werden. Basierend auf der durchschnittlichen täglich verabreichten Dosierung schätzt das Unternehmen, wie viele Patienten auf Compassionate-Use-Basis behandelt werden könnten, und entscheidet, wie viele Behandlungen den verschiedenen Ländern zugewiesen werden könnten.
     
  • Die Entscheidung, ein Compassionate-Use-Programm durchzuführen, basiert nicht nur auf der Verfügbarkeit bestimmter Bestände, sondern es ist eine strategische Entscheidung. Nicht alle Unternehmen sind bereit, die Bedürfnisse von Patienten, die neue Optionen am meisten brauchen, zu erfüllen. Zum Beispiel mag das Unternehmen befürchten, dass das Produkt Patienten, bei denen die Krankheit bereits am weitesten fortgeschritten ist, keinen großen Nutzen bringen wird: Falls die Sterbewahrscheinlichkeit für den nächsten Monat bereits hoch ist, kann es sein, dass ein schwach aktives Produkt die Überlebenschancen nicht verbessern wird und dass das Programm dem Produkt einen schlechten „Ruf“ verleihen kann.
     
  • Falls sich das Unternehmen dazu entscheidet, ein Produkt für ein Compassionate-Use-Programm bereitzustellen, könnte das Unternehmen dem Arzt antworten: „Wir können eine Behandlung für X Patienten in Ihrem Land bereitstellen, von diesen Behandlungen können wir Ihnen Y zuweisen.“
     
  • Das Unternehmen kontaktiert dann die nationale Behörde und reicht ein Dossier für den Antrag auf Zulassung eines Compassionate-Use-Programms ein (manchmal reicht der behandelnde Arzt diesen Antrag ein und dann kontaktiert die zuständige nationale Behörde das relevante Unternehmen).
     
  • Dies bedeutet gewöhnlich, dass die Regulierungsbehörde über eine Einfuhrgenehmigung für ein noch nicht zugelassenes Produkt entscheiden muss.

 

Beispiel
Gesamtproduktion/Jahr Von 250 bis zu 1000 kg
Durchschnittliche Dosierung / Patient 1mg / Tag
Maximale Anzahl der an klinischen Studien teilnehmenden Patienten 600

 

simulation of the calculation of the amount of product available for a Compassionate Use Programme over the next four years when production capacity is largely increased

Simulation der Berechnung der für ein Compassionate-Use-Programm über einen Zeitraum von vier Jahren verfügbaren Produktionskapazitäten, welche während dieser Zeit erheblich gesteigert wurden. Diese Informationen sind wichtig für die Regulierungsbehörden und ebenso für Patientenorganisationen, die mit Unternehmen im Dialog stehen, um zu erfahren, wann ein CUP beginnen könnte.

  • Jahr 0: Besprechung des CUP-Beginns. Produktionskapazität: 250 kg oder genug zur Behandlung von 685 Patienten für ein Jahr. In dieser Phase nehmen 200 Patienten an klinischen Studien teil und erhalten das Arzneimittel (oder 73 kg). Deshalb stehen 612 kg zur Verfügung, die aber noch nicht eingesetzt werden (entspricht 485 Behandlungen). Sie werden auf Lager gehalten für die neuen Teilnehmer der klinischen Studien, die im folgenden Jahr aufgenommen werden. Aktuell sind keine Patienten im CUP aufgenommen, da es noch nicht begonnen hat.

  • Jahr 1: Unveränderte Produktionskapazität (250 kg). Mit dieser Produktion und den verfügbaren Beständen vom Vorjahr erhalten insgesamt 600 Patienten das Produkt im Rahmen von klinischen Studien, 330 nehmen an einem CUP teil und es besteht ausreichend Lagerbestand für die Behandlung von 240 Patienten im folgenden Jahr.

  • Jahr 2: Produktion erhöht auf 500 kg. Mit dieser Produktion und den verfügbaren Beständen aus dem vorangegangenen Jahr erhalten insgesamt 900 Patienten das Produkt im Rahmen von klinischen Studien oder Folgestudien, 90 neue Patienten können in ein CUP aufgenommen werden (mit insgesamt 420 CUP-Patienten) und es besteht ausreichend Lagerbestand für die Behandlung von 290 Patienten im folgenden Jahr.

  • Jahr 3: Die Produktion bleibt unverändert bei 500 kg. Mit dieser Produktion und den verfügbaren Beständen aus den vorangegangenen Jahren erhalten insgesamt 1100 Patienten das Produkt im Rahmen von klinischen Studien oder Folgestudien, 140 neue Patienten können in ein CUP aufgenommen werden (mit insgesamt 560 CUP-Patienten) und es wird kein Lagerbestand für das folgenden Jahr gehalten. Dies bedeutet, dass das Jahr 3 das schwierigste Jahr ist. Alles, was hergestellt oder in den vorangegangenen Jahren auf Lager gelegt wurde, wird eingesetzt, das heißt, es gibt keinen verbleibenden oder vorgetragenen Lagerbestand.

  • Jahr 4: Produktion erhöht sich auf 1 Tonne. Mit dieser Produktion und den verfügbaren Beständen aus den vorangegangenen Jahren erhalten insgesamt 1200 Patienten das Produkt im Rahmen von klinischen Studien oder Folgestudien, 140 neue Patienten können in ein CUP aufgenommen werden (mit insgesamt 700 CUP-Patienten) und es besteht ausreichend Lagerbestand für die Behandlung von 839 Patienten im folgenden Jahr. Falls mehr als 140 neue Patienten in das CUP aufgenommen werden möchten, ist dies nun möglich: Alle klinischen Studien sind jetzt abgeschlossen und alle Studienteilnehmer erhalten jetzt eine Behandlung im Rahmen der Folgephase. Alle verbleibenden Bestände können jetzt dem CUP zugewiesen werden.
     

Dies ist der allgemeine Rahmen. Manchmal reden Patientenorganisationen zuerst mit der nationalen Behörde und fragen: „Was halten Sie von einem CUP für dieses Produkt? Wir denken, es wird dringend benötigt.“ Die Agentur bewertet die Bedürfnisse und das Produkt und kann sich dafür entscheiden, ein CUP zu genehmigen. Dann informiert die Agentur alle zuständigen Ärzte, dass das CUP offen ist.

Literaturhinweise: Beispiel eines Antragsformulars für ein Compassionate-Use-Programm (von der französischen Agentur, auf Englisch).

 

Antragsformular der A.T.U
http://ansm.sante.fr/content/download/40609/529101/version/3/file/ATU-en-France_EAHP-Mars2012.pdf

 

Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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