Neue EURORDIS-Umfrage über den Zugang zu Orphan-Medikamenten für Patienten in Europa

drugsIm September 2010 untersuchte EURORDIS gemeinsam mit 10 Nationalen Allianzen für seltene Krankheiten, wie im realen Leben in Europa Patienten Zugang zu Orphan-Medikamenten (OD) haben. Durch diese gemeinsame Anstrengung sollte die Frage geklärt werden, ob alle die Orphan-Medikamente, die seit Erlass der EU-Verordnung über Orphan-Medizinprodukte im Jahr 2000 die Marktzulassung erhielten, für die Patienten mit seltenen Krankheiten im eigenen Land wirklich zugänglich sind.

 

Die hierfür erforderlichen Informationen sammelten die nationalen Allianzen, indem sie im eigenen Land ihre Mitglieder , kompetente nationale Autoritäten, pharmazeutische Unternehmen, Versicherungsgesellschaften und Mediziner befragten. EURORDIS stellte den gemeinsamen Fragebogen zur Verfügung, sammelte die Daten, führte die statistischen Analysen durch und informierte die Teilnehmer über die Ergebnisse. Alle 20 Mitglieder des Rates der Nationalen Allianzen waren zur Teilnahme an der gemeinsamen Arbeit eingeladen worden, und 10 sagten zu (Belgien, Dänemark, Frankreich, Griechenland, Ungarn, Italien, Niederlande, Rumänien, Spanien und Schweden).

 

In der Umfrage wurde der Zugang zu 60 Orphan-Medikamenten mit Marktzulassung in Europa analysiert. Von den 600 Umfragebögen (60 Medikamente x 10 Länder) kamen 480 zurück. Die Bevölkerung der 10 teilnehmenden Länder repräsentiert insgesamt 256 Millionen Menschen, und der Anteil der Menschen in der Umfrage, für die Orphan-Medikamente Bedeutung haben, beträgt nach der Häufigkeit der Krankheiten etwa 2,1 Millionen.

 

Erstes bemerkenswertes Ergebnis der Umfrage war die Feststellung, dass die Patienten-organisationen als eigentlich logischste Informationsquelle Probleme hatten, vergleichbare Daten für die einzelnen Länder und Produkte zu liefern. Wenig aufschlussreich waren besonders die Preisinformationen, da viele Patienten die offiziellen Preise in ihren Ländern oder die von ihrem Gesundheitssystem aktuell gezahlten Preise nicht kennen.

 

Simona Bellagambi„Damit wir uns für einen europaweit gleichen Zugang zu ODs einsetzen können, benötigten wir zuvor diese Art der Umfrage zur zuverlässigen Dokumentation der gegenwärtigen Lage. Als ich angefangen hatte, Informationen über Preise und Verfügbarkeit der ODs zusammenzutragen, wurde mir schnell klar, welch schwierige Aufgabe das ist. Selbst in den Verbänden sind eindeutige Informationen und Daten selten“, erklärt Simona Bellagambi von UNIAMO. „Ich musste erst lernen, dass es verschiedene und komplizierte Mechanismen gibt, über die man den endgültigen Preis erfährt. Dank der Umfrage realisierte ich, dass es in Italien große Unterschiede zwischen den von der Italienischen Arzneimittelagentur festgelegten Preisen und den vom Nationalen Gesundheitssystem übernommenen Kosten gibt.“

 

Es war ein Schlüsselbefund der Umfrage, dass die Nationalen Allianzen von 22% aller erfragten ODs nicht wussten, ob sie verfügbar sind und dass sie in 8% der Fälle definitiv angaben, dass sie nicht verfügbar sind. „Es haben also 10 von 100, möglicherweise sogar 30 von 100 Patienten europaweit keinen Zugang zu Medikamenten, die nicht nur gekennzeichnet wurden, sondern auch die Marktzulassung für Europa erhielten, Medikamente also, für deren Entwicklung die Gesellschaft besondere Vergünstigungen und Fördermittel bereitstellte“, sagt EURORDIS’ CEO Yann Le Cam. „Das ist nicht akzeptabel und mit Geist und Text der EU-Verordnung über Orphan-Medizinprodukte nicht vereinbar.“

 

Ein weiterer wichtiger Befund ist der Anteil der in den einzelnen Ländern verfügbaren ODs: In Frankreich, den Niederlanden und Dänemark sind 90% der 60 zugelassenen ODs erhältlich, während in Spanien, Griechenland und Rumänien nur ein Drittel der zugelassenen ODs auf dem Markt zu finden ist. Dazwischen liegen als Gruppe mit etwa zwei Dritteln verfügbarer ODs Italien, Ungarn und Belgien. Die schwedischen Daten waren nicht vollständig genug und konnten deshalb nicht verwertet werden.

 

In Hinblick auf die Verfügbarkeit von ODs in verschiedenen Krankheitsgruppen wurde der höchste Anteil bei Stoffwechselkrankheiten (64%) und seltenen Krebsformen (59%) gefunden. Ganz anders sieht es in Kardiologie, Neurologie und Hämatologie aus: Dort sind die in diesen Krankheitsgruppen verschriebenen ODs sehr viel weniger verfügbar. „Es gibt offenbar in keinem der Länder ein Problem, ODs zur Behandlung von Stoffwechselkrankheiten zu beziehen, wodurch auch die Möglichkeit nachgewiesen ist, ODs in allen EU-Ländern verfügbar zu machen. Voraussetzung dazu ist allerdings, dass sich Patienten, medizinische Spezialisten und Expertenzentren besser organisieren und den Zugang zu neuen Therapien schon im Vorfeld in Angriff nehmen“, argumentiert Yann Le Cam.

 

„In einigen Ländern scheint der Prozentsatz der Patienten, die Zugang zu ODs haben, höher zu sein als der Prozentsatz der verfügbaren ODs. Auf den ersten Blick erscheint das wie eine gute Nachricht. Aber bei näherem Hinsehen erkennen wir, dass Medikamente zur Behandlung der selteneren Krankheiten nicht verfügbar sind. Weniger Menschen sind betroffen, aber die Situation für den Einzelnen ist dramatisch“, erläutert Dr. Faurisson, Clinical Research Advisor bei EURORDIS. „Es zeigt sich in der ganzen Studie, dass die Patienten umso schlechter mit Orphan-Medikamenten versorgt sind, je seltener ihre Krankheit und je kleiner ihr Land ist.“

 

Ein weiteres Ergebnis der Umfrage: Die schon am längsten auf dem Markt befindlichen Orphan-Medikamente sind nicht gleichzeitig auch in größerem Umfang verfügbar. „Obwohl die vierte EURORDIS-Umfrage aus dem Jahr 2007 über die Verfügbarkeit von Orphan-Medikamenten die Hoffnung genährt hatte, Orphan-Medikamente würden in mehr und mehr Ländern zunehmend besser verfügbar sein, hat die Umfrage von 2010 leider gezeigt, dass sich der Anstieg der Verfügbarkeit nach den ersten beiden Jahren nicht weiter fortgesetzt hat“, stellt Dr. Faurisson fest.

 

In der Umfrage ging es auch um die Preisgestaltung in jedem der teilnehmenden Länder. Dabei kam als erstes heraus, dass die offiziellen Preise in allen Ländern unterschiedlich sind, und das z.T. erheblich. Noch wichtiger ist jedoch der Befund, dass der offizielle Preis von den realen Kosten verschieden sein kann. Diese Kostenunterschiede erschweren den Vergleich zwischen den Ländern und die Beurteilung der finanziellen Belastung der Versicherungen durch die ODs. „Eines ist klar: In einigen Ländern können die Regierungen für ihre Bevölkerung bessere Preise verhandeln als andere“, sagt Dr. Faurisson. „Sicher ist es in Europa möglich, Großhändler aus billigeren Ländern und deren Re-Import in teurere Länder zu umgehen und gleichzeitig zu vermeiden, dass Patienten und Gesellschaft in Ländern mit geringerem Verhandlungsgeschick mehr zahlen müssen.“  

 

EURORDIS Survey on Patients’ Access to Orphan Drugs in Europe


Dieser Artikel wurde zuerst in der März 2011 -Ausgabe des EURORDIS-Newsletter veröffentlicht.

Autor: Paloma Tejada
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos: © EURORDIS & Wikimedia Commons

Page created: 26/02/2011
Page last updated: 14/08/2015
 
 
Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen KrankheitenRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases