Osteogenesis imperfecta in Rumänien

Aredia'Off-label'-Nutzung, Verfügbarkeit und Kostenerstattung von Medikamenten sind drei Probleme, mit denen sich Patienten mit seltenen Krankheiten oft auseinandersetzen müssen. Im Fall der Patienten mit OI (Osteogenesis imperfecta) kommen diese Probleme gleich im Bündel und schaffen dadurch noch größere Hürden. Rumänien ist hierfür ein sprechendes Beispiel.
 

Die OI, auch Glasknochenkrankheit genannt, ist bei den Patienten verantwortlich für eine unterschiedlich schwer ausgeprägte Brüchigkeit der Knochen. Schon kleinste Traumen können für Frakturen und Verformungen ausreichen. Vor mehreren Jahren bereits war gezeigt worden, dass Bisphosphonate eine günstige Wirkung bei Kindern haben können, die unter OI leiden1. Diese Kinder erleiden im Jahr zwischen 10 bis 100 Frakturen, und durch Bisphosphonate wird diese Zahl dramatisch verringert. Pamidronat (ein Medikament aus der Klasse der Bisphosphonate) ist in Europa für die Behandlung einer moderat bis schwer ausgeprägten Paget-Krankheit zugelassen, und zusammen mit zytostatischer Therapie für die Behandlung osteolytischer Knochenmetastasen bei Brustkrebs und osteolytischer Läsionen beim Multiplen Myelom. Pamidronat wird auf der Basis einer 'Off-label'-Nutzung  sehr häufig auch Kindern mit OI verschrieben. Bis Anfang 2006 konnte Pamidronat (Aredia®) in Rumänien von jedem Hausarzt verschrieben werden. Es war in den Apotheken ohne Gebühren erhältlich, und es wurde den Patienten in den Krankenhäusern infundiert. Im März 2006 aber strich der Nationale Krankenkassenverband beim Rumänischen Gesundheitsministerium (NHIH) Aredia® von der Liste der freien Medikamente. Jetzt war es nur noch für Krankenhäuser zugänglich. "Als wir die Behörden fragten, warum es zu dieser Maßnahme gekommen war", berichtet Florin Dananau, Vater eines jungen Mädchens mit OI, "da sagten sie, weil das Medikament nur in Krankenhäusern infundiert werden dürfe und dass deshalb niemand das Medikament außerhalb einer medizinischer Einrichtung erhalten solle." Die Kosten des Medikaments sind so hoch, dass es sich Patienten in Rumänien, wo das durchschnittliche Monatseinkommen bei 200 Euro liegt, nicht leisten können. Florin Dananau beschloss, dem Löwen in den Rachen zu greifen. So schaffte er es, ein Treffen mit Repräsentanten des NHIH zu arrangieren. Und er richtete eine Beschwerde an das Gesundheitsministerium und nahm Verbindung mit der Osteogenesis Imperfecta-Föderation Europa (OIFE) auf. Tatsächlich setzte daraufhin das NHIH Aredia® wieder auf die Liste der freien Medikamente, und der Krankenkassenverband Bukarest (BHIH) verpflichtete sich, für ein mit OI vertrautes Bukarester Krankenhaus (Kinderklinik 'Grigore Alexandrescu') die Finanzmittel bereitzuhalten, die für die Behandlung der Kinder mit Aredia notwendig sind. "Alle Kinder mit OI, auch die neuen Fälle, sind seither behandelt worden", sagt Florin Dananau. Ein großartiges Beispiel für die Wirkung, die Patienten im Gesundheitssystem entfalten können, wenn sie handeln!

Carlos patient | malade | paciente | paziente | Patient |Ute Wallentin, die Präsidentin der OIFE, hatte Eurordis um Hilfe gebeten. Seit der Annahme der EU-Verordnung für 'Orphan'-Medizinprodukte im Jahr 1999 hat sich Eurordis dafür eingesetzt, dass 'Orphan'-Medikamente für alle Patienten mit seltenen Krankheiten in Europa verfügbar und erschwinglich sind. Eurordis führt deshalb auch regelmäßig Erhebungen durch, um die Verfügbarkeit dieser Medikamente für Patienten in Europa vergleichend zu erfassen. Dabei zeigte sich, dass die Situation für die Patienten in den neuen Mitgliedstaaten und in den Kandidaten-Staaten besonders schwierig ist. Deshalb schrieb Eurordis einen Brief an den Gesundheitsminister Rumäniens mit der Bitte, dass Aredia®  für alle Patienten zugänglich gemacht wird und dass die Kosten erstattet werden.

Trotzdem ist die Situation der Patienten mit OI in Rumänien immer noch besorgniserregend. "Wir wissen nicht, ob das BHIH im Jahr 2007 die notwendigen Mittel wirklich bereitstellen wird", sagt Florin Dananau. "Es gibt in Rumänien nur sehr wenige andere Krankenhäuser, die erfahrenes Personal und das Medikament haben. Über den allgemeinen Mangel an Kenntnis über OI will ich dabei gar nicht erst sprechen." Ute Wallentin ergänzt: "Die Situation der Patienten ist auch in anderen Ländern nicht viel besser. Gegen Ende 2006 mussten wir zu unserem Kummer erfahren, dass Erwachsene mit OI in Belgien keinen Zugang zu freier Behandlung mehr hatten. Und Kinder mit OI in Deutschland laufen Gefahr, ebenfalls den Zugang zur Behandlung zu verlieren, wenn es zu den geplanten Kürzungen des Budgets kommt. Auch in Portugal und Frankreich ist die Situation schwierig!"
 
Michel Petrucciani, musician| musicien | Músico |Musicista |Músico | MusikerDie Lage wird noch dadurch erschwert, dass das Medikament auf der Grundlage einer 'Off-label'-Nutzung verschrieben wird. Um die Hürden zu überwinden, mit denen die Patienten mit OI beim Zugang zu dem Medikament konfrontiert sind, schlägt Eurordis eine mögliche Strategie vor: Firmen, die ein Interesse an der Entwicklung von Bisphosphonaten für OI haben, sollen eine Kennzeichnung als 'Orphan'-Medikament anstreben. Durch eine solche Kennzeichnung wird anerkannt, dass Bisphosphonate einen potentiellen Nutzen für die Behandlung der OI haben. Gleichzeitig ergeben sich Vorteile, wie z.B. ein 10-jähriges exklusives Vermarktungsrecht und kostenfreier Zugang zur Protokoll-Assistenz (fachliche Unterstützung bei klinischen Studien). Solche Vorteile sind bei Krankheiten mit nur sehr wenigen Patienten außerordentlich wertvoll. Und wenn schließlich die Marktzulassung erteilt wurde, erleichtert der EU-weite Status als 'Orphan'-Medikament, die Eintragung in die nationalen Listen erstattungsfähiger Medikamente. Bis dahin können die Patienten aber schon von der 'Off-label'-Nutzung profitieren, selbst wenn das Problem des freien Zugangs zunächst noch weiterbesteht. Es gibt keinen besseren Weg vorwärts, als Erfahrungen auszutauschen und gemeinsam für freien Zugang zu 'Orphan'-Medikamenten in ganz Europa zu kämpfen.


1Pamidronate Treatment of Severe Osteogenesis Imperfecta in Children under 3 Years of Age (H. Plotkin, F. Rauch, N. J. Bishop et al. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism Vol. 85, No. 5 2000); Beneficial effect of long term intravenous bisphosphonate treatment of osteogenesis imperfecta (E. Åström and S Söderhäll. Arch. Dis. Child. 2002;86;356-364); Cyclic administration of pamidronate in children with severe osteogenesis imperfecta (F. Glorieux, N. Bishop, H. Plotkin. N Engl J Med 339 :947-52, 1998)


Dieser Beitrag erschien in der Marzausgabe 2007 unseres Rundbriefs
Autor:  Jerome Parisse-Brassens
Übersetzer: Ulrich Langenbeck
Fotos: Patient © Carlos/www.osteogenesis.info; Rumänien © http://europa.eu

Page created: 31/08/2010
Page last updated: 17/10/2012
 
 
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