Zehn Tipps für die Industrie für die Planung eines CUPs

Nicht alle Unternehmen organisieren ihre Compassionate-Use-Programme gleich.  Nachfolgend einige Tipps basierend auf unserer Erfahrung.

  • Tipp 1: Treffen Sie sich mit Patientenvertretern und Ärzten, bevor Sie wichtige Ergebnisse von klinischen Studien auf wissenschaftlichen Konferenzen oder in Pressemitteilungen präsentieren. Die Veröffentlichung vielversprechender Ergebnisse für ein neues Produkt zur Behandlung einer schweren oder lebensbedrohenden Krankheit wird unvermeidlich großes Interesse in der Patientengemeinschaft auslösen. Anfragen, das Arzneimittel auf Compassionate-Use-Basis einzusetzen, könnten dieser Veröffentlichung folgen, und das Unternehmen muss auf diese Nachfrage vorbereitet sein. Öffentliche Kommunikation ist eine unternehmerische Verantwortung und die Folgen sollten zuvor bedacht werden. Durch einen frühzeitigen Dialog mit Patienten und Ärzten können Sie erklären: erstens, zu welchem Zeitpunkt Sie denken, dass die Produktionskapazität ausreichend für ein Compassionate-Use-Programm ist, für wie viele Patienten, und wie es sich zukünftig entwickeln könnte; zweitens, welche Aufnahmekriterien Sie in Betracht ziehen; drittens, wie das Programm bei zu hoher Nachfrage eingebremst werden kann; viertens, was mit dem Programm und mit Patienten, die die Behandlung fortsetzen möchten, bei Ablehnung der Marktzulassung geschieht etc.

  • Tipp 2: Ein Compassionate-Use-Programme ist ein lebensrettendes Instrument. Patientenvertreter, die im Dialog mit einem Antragsteller auf Marktzulassung stehen, betreiben diese Förderarbeit nicht für ihre eigene Gesundheit, sondern für alle Patienten. Informationen zu Compassionate Use können nicht vertraulich sein. Der Zugang zu einem Compassionate-Use-Programm hat auf Basis völliger Gleichberechtigung zu erfolgen. Niemand sollte aufgrund von mangelnden Informationen von einem Compassionate-Use-Programm ausgeschlossen werden. Das Gleichgewicht zwischen dem Verbot der Werbung für Compassionate-Use-Programme und der Notwendigkeit der Sicherung eines gerechten Zugangs zu einem Programm muss respektiert werden, was mit Regulierungsbehörden, Patientenvertretern und Ärzten diskutiert werden muss.

  • Tipp 3: Akzeptieren Sie teilnehmende Patienten mit allen Begleiterkrankungen und Beeinträchtigungen. Selbst wenn der Patient einen schweren Leber- oder Nierenschaden hat, entscheiden der Patient und der behandelnde Arzt, ob er an einem Compassionate-Use-Programm teilnimmt. Keinem Unternehmen sollte ein Vorwurf dafür gemacht werden, ein potenziell schädliches Produkt auf Compassionate-Use-Basis zugänglich zu machen. Die Einwilligungserklärung erläutert alle Risiken, obwohl das Einbringen einer freien und informierten Einwilligung in einer Compassionate-Use-Situation fragwürdig ist. Auch schwangere Frauen und Patienten, von denen erwartet wird, dass sie die Behandlung schlecht einhalten, sollten Zugang erhalten. Erfassen Sie in jedem Fall Daten zur Vervollständigung Ihres Dossiers für Ihren Zulassungsantrag.

  • Tipp 4: Die Geschäftsleitung eines Unternehmens bzw. Mitglieder seiner Aufsichtsgremien können Zugang zu dem Arzneimittel, welches das Unternehmen entwickelt, auf Compassionate-Use-Basis für sich selbst, einen Angehörigen oder einen Freund beantragen. Es sollte keine Sonderrechte geben; alle Patienten sollten ohne Differenzierung nach sozialem Status, Herkunft, Geschlecht, Alter, Bildung, sexueller Ausrichtung gleichberechtigt sein.

  • Tipp 5: Nutzen Sie Compassionate Use nicht als Belohnung für Prüfärzte, die viele Patienten für Ihre klinischen Studien rekrutieren. In einer stark durch den Wettbewerb geprägten Welt kann ein Unternehmen versucht sein, die Gunst von Ärzten zu gewinnen, in dem es ihnen Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis bietet, falls es ihnen möglich ist, viele Patienten in eine Studie aufzunehmen. Dieses Vorgehen ist nicht offiziell, aber es wird praktiziert. Es wird jedoch nicht empfohlen, da es ungleichen Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis schafft.

  • Tipp 6: Erfassen Sie so viele Informationen wie möglich über die CUPs, die Sie durchführen. Diese Daten können das Toxizitätsprofil des Produktes sein, die Erkennung von unerwünschten Arzneimittelwirkungen, die nicht von den an den klinischen Studien teilnehmenden Patienten gemeldet wurden oder die Auswertung der Auswirkung der Maßnahmen zur Risikominderung, falls ein Risikomanagementplan vorhanden ist. Sie können auch Indikatoren für die Wirksamkeit liefern: Der prozentuale Anteil erneuter Verschreibungen ist ein Indikator. Bei einer Behandlung auf Compassionate-Use-Basis verschreibt der betreuende Arzt das Produkt vielleicht nicht erneut, falls es dem betroffenen Patienten keinen Nutzen bringt. Falls das Produkt dem Patienten jedoch hilft, wird das Rezept wahrscheinlich erneuert.

  • Tipp 7: Falls die Nachfrage zu hoch ist, schlagen Sie keine biomedizinischen Kriterien zur Auswahl der bedürftigsten Patienten vor. Diese Kriterien fallen eventuell willkürlich aus, werden wahrscheinlich nicht akzeptiert und auch nicht eingehalten. Erstellen Sie stattdessen eine Warteliste. Wählen Sie eine angemessene Wartezeit (z. B.  5 Wochen), überwachen Sie die Produktkapazitäten (die Nachfrage ist selten in allen Ländern die gleiche, einige der Produktkapazitäten können von Ländern mit geringer Nachfrage an Länder mit hoher Nachfrage übertragen werden) und teilen Sie den Patientenvertretern und den Ärzten regelmäßig die durchschnittliche Wartezeit in den einzelnen Ländern mit.

  • Tipp 8: Wenn das CUP läuft, treffen Sie sich in regelmäßigen Abständen mit den Patientenvertretern und Ärzten zur Besprechung von nötigen Modifikationen. Die Tatsache, dass Standorte nicht ausgewählt werden können (Jeder Antrag muss für alle Patienten, die die Nutzungskriterien für das Arzneimittel erfüllen, anerkannt werden.) und die Tatsache, dass das Fachzentren-Konzept noch nicht in allen Mitgliedsstaaten etabliert ist, erschweren die logistischen Bemühungen und Kosten (das Prinzip des gleichberechtigten Zugangs und der Nichtdiskriminierung gegen Patienten).

  • Tipp 9: Falls Sie eine Marktzulassung erhalten, hören Sie nicht sofort mit dem CUP auf, sondern warten Sie, bis Ihre zuständige Gesundheitsbehörde Entscheidungen zu Preis- und Kostenerstattung sowie Abdeckung getroffen hat, damit auf Compassionate-Use-Basis behandelte Patienten ihre Therapie nicht unterbrechen müssen. Sie könnten sich entschließen, keine neuen Patienten in das CUP zu rekrutieren und das Arzneimittel nur denjenigen Patienten bereitzustellen, die bereits vor der Marktzulassung an dem Programm teilnahmen. Auf jeden Fall sollten Sie bereits wissen, wie Sie das Programm unabhängig von regulatorischen Entscheidungen beenden möchten.

  • Tipp 10: Kommunizieren Sie eindeutig, was mit dem CUP passiert, falls Ihnen die Marktzulassung nicht genehmigt wird oder falls Sie Ihren Antrag auf Marktzulassung für einen bestimmten Zeitraum zurückziehen, bevor Sie zu einem späteren Zeitpunkt einen neuen Antrag stellen.

Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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