Eurordis - Rare Disease Europe

Die erste IRDiRC-Konferenz treibt die internationale Forschungszusammenarbeit für seltene Krankheiten weiter voran

Das Internationale Forschungskonsortium für Seltene Erkrankungen (IRDiRC) wurde im April 2011 als Initiative der Europäischen Kommission und des US-amerikanischen Gesundheitsinstituts zur Förderung der internationalen Kollaboration im Bereich seltener Krankheiten ins Leben gerufen. Das IRDiRC bringt Forscher und Organisationen, die in die Forschung für seltene Krankheiten zur Erreichung von zwei wichtigen Zielen investieren, zusammen: Bereitstellung von 200 neuen Therapien für seltene Krankheiten und die Entwicklung von neuen Diagnosemitteln für die meisten seltenen Krankheiten bis 2020.

Die erste IRDiRC-Konferenz fand vom 16. bis 17. April 2013 in Dublin, Irland, statt. Sie wurde von der Europäische Kommission zusammen mit der irischen Präsidentschaft des Rats der Europäischen Union organisiert. Die Konferenz brachte über 400 Interessenvertreter aus dem Bereich seltener Krankheiten von überall in der Welt zusammen. Sie begann mit einer Plenarsitzung zu den Chancen und Herausforderungen von internationalen Partnerschaften und Kollaborationen in der Forschung für seltene Krankheiten und teilte sich dann in drei konkrete Themen auf: Therapien, Diagnostik und interdisziplinäre Ansätze. Die Erfahrungen und Ansichten von Patienten zogen sich durch die gesamte Agenda.

Avril Daly (Vizepräsidentin von EURORDIS und Präsidentin der Organisation für Genetische und Seltene Erkrankungen, Irland) präsentierte die Perspektive von Patienten während der Diagnostiksitzung The Depth of Rare Diseases. Diese untersucht die Auswirkungen von nicht diagnostizierten Krankheiten auf die Versorgung von Patienten und betrachtete Initiativen zur Diagnose von 3000+ seltenen Konditionen, für welche bis jetzt noch keine Ursachen gefunden wurden. Avril illustrierte den Weg der patientengeführten Forschung, von der Diagnosestellung bis hin zur Entwicklung von Heilmethoden und präsentierte vergangene und aktuelle Herausforderungen von Forschungsprojekten für Netzhauterkrankungen in Irland.

Dr. Maria Mavris, Leiterin des Arzneimittelentwicklungsprogramms bei EURODIS, präsentierte die Patientenperspektive in der Sitzung Facing the Challenges, welche die ethischen, wirtschaftlichen und politischen Fragen zur IRDiRC-Forschung, einschließlich Zufallsbefunde und Datenaustausch, betrachtete. Maria zeigte, wie Patienten sich Herausforderungen durch ihre enge Beteiligung an allen Phasen der Forschung und der Therapieentwicklung stellten.

In der Sitzung zu Regulatory Dialogue to Optimise Orphan Drug Development, rief Yann Le Cam, EURORDIS-Geschäftsführer, Zulassungsbehörden dazu auf, eine Erklärung über die Regelungsflexibilität für die Zulassung von Orphan-Arzneimitteln zu verabschieden: „Transatlantische Regulierungsbehörden müssen eine Politik anwenden, die eindeutig flexiblere Wege für die Entwicklung von Orphan-Medizinprodukten definiert. Dies ist entscheidend für die Beschleunigung des Patientenzugangs zu Therapien.“

Einige Elemente wurden als kritisch für die Erreichung der IRDiRC-Ziele identifiziert: Dialog zwischen allen Interessenvertreter in allen Phasen der klinischen und wissenschaftlichen Entwicklung; Flexibilität – von Zulassungsbehörden und anderen Akteuren; Datenaustausch; finanzielle und Forschungszusammenarbeit. Die erste IRDiRC-Konferenz schuf Momentum und weckte Enthusiasmus. Mögliche Kollaborationen zwischen Interessenvertretern werden bereits erforscht.

Übersetzer: Peggy Strachan