EUCERD-Empfehlungen für Patientenregister für seltene Krankheiten unterstützen Interoperabilität
Juni 2013
Der EU-Sachverständigenausschuss für seltene Krankheiten (EUCERD) bewilligte auf seiner achten Tagung Anfang Juni 2013 eine Reihe an Kernempfehlungen für Patientenregister für seltene Krankheiten und zur Datenerhebung. Register für Patienten mit seltenen Krankheiten sind ein wertvolles Instrument zur Wissenserweiterung über seltene Krankheiten und zur Unterstützung von Grundlagenforschung, klinischer und epidemiologischer Forschung sowie für die Anwendungsbeobachtung von Orphan-Medizinprodukten und Arzneimitteln mit zulassungsüberschreitender Anwendung. Für Menschen, die mit seltenen Krankheiten leben, sowie für die zuständigen nationalen Behörden sind Register wesentlich für die Unterstützung der Planung von Gesundheitsversorgung und sozialen Dienstleistungen.
Die EUCERD-Empfehlungen fordern internationale Interoperabilität von Registern und Datenbanken zur Bündelung und zum Austausch von Wissen und Daten. Für seltene Krankheiten gibt es nur fragmentiertes Wissen, Experten und Patienten sind verstreut und Forschungsarbeiten werden verdoppelt. Weltweite Interoperabilität würde die Bündelung von Daten ausreichend ermöglichen, um „ausreichende, statistisch signifikante Zahlen für die klinische Forschung und Zwecke der öffentlichen Gesundheit zu erreichen.“ Die Anwendung von internationalen Codes und Nomenklaturen sowie ein Minimum an gemeinsamen Datensätzen und Richtlinien für bewährte Praktiken würden die Interoperabilität verbessern und den Nutzwert von Registern und Datenbank erhöhen.
Die Einbeziehung aller Interessenvertreter, einschließlich Patienten, politischen Entscheidungsträgern, Forschern, Ärzten und Vertretern der Industrie bei Entwurf, Erhaltung und Regulierung von Registern ist notwendig. Erhobene Daten müssen zum Nutzen der öffentlichen Gesundheit und der Forschung verfügbar gemacht werden und Regulierungszwecken anpassbar sein, einschließlich Anwendungsbeobachtung von Behandlungen und realen Beobachtungsstudien. Letztendlich müssen Register und Datenbanken finanziell tragbar sein.
Eine der Veröffentlichungen, auf welchen die EUCERD-Empfehlungen basieren, ist die Gemeinsame Erklärung zu den 10 Grundprinzipien für Patientenregister für seltene Krankheiten herausgegeben von EURORDIS in Zusammenarbeit mit der Kanadische Organisation für Seltene Krankheiten (CORD) und der US-amerikanische Organisation für Seltene Krankheiten (NORD). Andere Veröffentlichungen umfassen Berichte von vorangegangenen Seminaren des EUCERDs. Dazu gehören auch das von der EUCERD-Joint-Action organisierte Herbst-2012-Seminar sowie das gemeinsam mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) organisierte Herbst-2011-Seminar mit dem Titel Einer öffentlichen Partnerschaft für Register im Bereich seltener Krankheiten entgegen, dessen Fokus die Perspektive von Patientenvertretern war.
Andere wichtige Quellen für die EUCERD-Empfehlungen sind die Ergebnisse der von EURORDIS für Patienten durchgeführten EPIRARE-Umfragen über Register für seltene Krankheiten – 4000 Antworten von Patienten und Eltern – sowie die SSI-Umfrage (Istituto Superiore di Sanità) für Registerleiter als Teil der Referenzplattform für Patientenregister für seltene Krankheiten (ein dreijährigen EPIRARE Projekt).
Übersetzer: Peggy Strachan