Am Scheideweg für die Verbesserung des Patientenzugangs zu Behandlungen: aus der Vergangenheit lernen, in Richtung Zukunft schauen

ePAG-Patientenvertreter debattieren

Die Europäische Kommission wird bis Ende 2020 eine neue Arzneimittelstrategie vorschlagen. Ziel ist eine Veränderung der Art und Weise, wie Behandlungen europaweit erneuert, entwickelt und bereitgestellt werden.

Zugang zu Arzneimitteln ist ein brennendes Thema für Menschen mit einer seltenen Erkrankung: Die überwiegende Mehrheit von ihnen erhält nur verzögert oder keinen Zugang zu den benötigten Arzneimitteln, falls es diese Arzneimittel überhaupt gibt.

Laut einer kürzlich von Rare Barometer durchgeführten Umfrage mit über 7500 Teilnehmern aus ganz Europa und weltweit erhielten 69 % der Patienten mit seltenen Erkrankungen zwar eine Behandlung für ihre seltene Erkrankung, aber nur 5 % bekamen eine transformative Behandlung, die für die gesamte Europäische Union zugelassen war.[1] Wie beschrieben in unserem Positionspapier von 2018 - Breaking the Access Deadlock - Den Zugangsstillstand durchbrechen, verdienen Menschen mit seltenen Erkrankungen Zugang zu qualitativ gleicher Behandlung wie die Allgemeinbevölkerung.

Die Schaffung einer neuen Rechtsvorschrift auf europäischer Ebene präsentiert eine Chance zum Überdenken des Zugangs zu Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen: Wie können wir über den erreichten Fortschritt der letzten 20 Jahre Bilanz ziehen und gleichzeitig in einem Tempo fortschreiten, mit dem niemand zurückgelassen wird?

Was haben wir bis jetzt erreicht?

Während der letzten zwei Jahrzehnte widmeten EURORDIS und ihre Mitgliedspatientenorganisationen einen Großteil ihrer Förderarbeiten der Verbesserung des Patientenzugangs zu Arzneimitteln.

Verordnung für Orphan-Medizinprodukte: ein neues Ökosystem für die Entwicklung von Behandlungen

Die EU-Verordnung über Orphan-Medizinprodukte veränderte das Leben vieler Menschen mit seltenen Erkrankungen, mit 181 neu zugelassenen Orphan-Behandlungen und 2.286 Orphan-Designationen.

Dies erfüllt weiterhin erfolgreich seine primäre Zielsetzung – Anwerben von Investitionen in die Entwicklung von Behandlungen für lebensbedrohende bzw. beeinträchtigende Erkrankungen für Millionen Menschen, die aktuell ohne bzw. ohne ausreichende Behandlungsoptionen leben.

Grenzübergreifende Zusammenarbeit für den Antrieb von Innovationen

Dank grenzübergreifender Zusammenarbeit und der Unterstützung von europäischen Institutionen konnte bereits viel für Patienten mit seltenen Erkrankungen erreicht werden. Europäische Referenznetzwerke schafften eine klare Struktur zum Austausch von Wissen und Behandlungsrichtlinien sowie bei der Gründung von Fachzentren für die Bereitstellung von transformativen Therapien. Das Europäische gemeinsame Programm für seltene Erkrankungen (EJP RD - European Joint Programme on Rare Diseases) erweiterte diese Netzwerke durch die Schaffung eines umfangreichen, nachhaltigen Ökosystems, das einen wechselseitigen Kreislauf zwischen Forschung, Gesundheitsversorgung und medizinischer Innovation ermöglicht.

Patienten mit seltenen Erkrankungen sitzen mit am Tisch für medizinische Entwicklungen

Weiterhin wurden Patientenvertreter im Bereich der seltenen Erkrankungen zu Hauptakteuren bei der Entwicklung und Zulassung von Behandlungen. Die EURORDIS Open Academy spielt eine entscheidende Rolle bei der Befähigung von Patienten, indem sie ihnen Wissen und Fähigkeiten für einen aktiven Dialog mit Regulierungsbehörden und Unternehmen bereitstellt.

Nick Sireau, Geschäftsführer und Vorstandsvorsitzender, AKU, ist einer von über 400 Absolventen der EURORDIS-Sommerschule aus 40 Ländern während der letzten 13 Jahre. Er begleitete kürzlich diesen Prozess für eine positive Einschätzung der Europäischen Arzneimittel-Agentur hinsichtlich der ersten wirksamen Behandlungsmethode für AKU. Er kommentierte:

„EURORDIS bot großartige Unterstützung für unsere Lobbyarbeit während dieser 17-jährigen Reise, die letztendlich zur Zustimmung der Europäischen Arzneimittel-Agentur zu einer Behandlung für AKU führte.

Die EURORDIS-Sommerschule im Juni 2011 war ein besonderer Höhepunkt, da sie mir den Regulierungsprozess offenbarte und die Entwicklung unserer Strategie mit definierte.“

Welche Herausforderungen verbleiben?

Jedoch bleibt der Zugriff auf zugelassene Behandlungsmethoden schwer und dringender Handlungsbedarf besteht weiterhin.

Wir sehen immer wieder Fälle, in denen Patienten und Familien nicht auf ein Arzneimittel zugreifen können, obwohl das gleiche Arzneimittel in einem Nachbarland verfügbar ist. Dies war eine Zugangsbarriere für 22 % der Teilnehmer einer Umfrage von Rare Barometer.[1] Dieses ungleiche Zugangstempo für Patienten darf sich nicht fortsetzen.

Darüber hinaus bietet uns unsere tägliche Erfahrung unzählige Beispiele an Situationen, für die der Preis eines neuen Orphan-Arzneimittels sich als der Stolperstein erweist, über den sich Hersteller und Kostenträger nicht entscheiden können; mit potenziell dramatischen Folgen für die Patienten, die Zugang zu Therapien benötigen.

Dieser Kreislauf wiederholt sich jedes Mal, wenn spannende neue wissenschaftliche Entwicklungen bei Diagnose und Behandlung neue Therapien erhoffen lassen, nur um von den hohen Kosten abgebremst zu werden. Was wiederum die Verfügbarkeit für Patienten verzögert. Rare Impact beurteilte die Herausforderungen und schlägt Lösungen für den Zugang zu diesen transformativen Behandlungen für seltene Erkrankungen in ganz Europa vor. Die entsprechenden Länderberichte sind jetzt verfügbar.

Was erwarten wir von der europäischen Arzneimittelstrategie?

2018 beschrieben wir unsere Ambition, bis 2025 drei- bis fünfmal mehr neue Therapien für seltene Erkrankungen pro Jahr, drei- bis fünfmal kostengünstiger als heute zu erreichen. Unsere Grundsatzidee bleibt bestehen: Wie können wir mehr und bessere Behandlungen für Menschen mit seltenen Erkrankungen erreichen?

Nächstes Jahr präsentieren wir unsere endgültigen Empfehlungen der prospektiven Studie Rare 2030 zu den möglichen zukünftigen Szenarien für seltene Erkrankungen. Letztendlich sollen die Ergebnisse der Studie als Grundlage für Empfehlungen zur Politik für eine bessere Zukunft für Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa eingesetzt werden. Wenig überraschend ist Zugang zu Behandlungen ein wesentlicher Schwerpunkt. Interessenvertreter aus dem Bereich waren an der Entwicklung dieser Vision beteiligt. Jetzt müssen sie gemeinsam Verantwortung für ihre Bereitstellung übernehmen.

Um diese Veränderung voranzutreiben, muss die neue Arzneimittelstrategie in Europa zwei Hauptthemen ansprechen: die große Ungleichheit hinsichtlich der Schnelligkeit des Zugangs sowie Investition in Forschung für eine schnellere Entwicklung neuer Behandlungsmethoden.

Yann Le Cam, Geschäftsführer von EURORDIS, kommentierte:

„Es ist völlig inakzeptabel, dass es nur eine Handvoll transformativer Behandlungen für Menschen mit seltenen Erkrankungen gibt. Patienten in ganz Europa sollten nicht mit den Folgen eines fragmentierten Systems leben müssen, das über 28 separate Märkte besteht und das den effektiven Zugang zu Arzneimitteln hindert.

Wir glauben, ein neues Ökosystem ist möglich; ein Rahmenwerk basierend auf einen globalen Innovationsansatz für nicht erfüllte medizinische Bedürfnisse und Nachhaltigkeit für Gesundheitssysteme sowie finanzielle Anreize für Industrie und Investoren.

Die Chance, die uns eine neue europäische Arzneimittelstrategie bietet, darf nicht verpasst werden. Die EU sollte es sich zum Vorsatz machen, weltführend in der Gesundheitsindustrie zu werden, insbesondere im Bereich der seltenen Erkrankungen, der bereits heute führend bei der Behandlungsinnovation ist.“

[1]Umfrage von Rare Barometer, über die Erfahrungen von Patienten, die eine seltene Erkrankung haben, mit Behandlungen (2019); Ergebnisse wurden auf der Europäischen Konferenz über Seltene Erkrankungen und Orphan-Produkte 2020 präsentiert, Daten auf Anfrage erhältlich

 

 


Jenny Steele, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 13/10/2020
Page last updated: 14/10/2020
 
 
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