ECRD 2014 Berlin: Zusammensetzen der Teile des Puzzles seltene Krankheiten
Mai 2014
Die 7. Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte ECRD 2014 Berlin führte vom 8. bis 10. Mai in Berlin über 750 Interessenvertreter – Patientenvertreter, Beschäftigte des Gesundheitswesens, Wissenschaftler, Vertreter der Industrie, politische Entscheidungsträger, Regulierungsbehörden und Träger – aus über 40 Ländern in der lebendigen Stadt Berlin zusammen. Die zweijährliche ECRD ist eine einzigartige Plattform für alle seltenen Krankheiten, alle europäischen Länder, alle Interessenvertreter zum Debattieren und Lenken der Politik für seltene Krankheiten. Wie immer informierte die Konferenz über den aktuellsten Stand und die Trends im Bereich der seltenen Krankheiten, einschließlich Initiativen und Errungenschaften. Mit einem großartigen Zusammengehörigkeits- und Verantwortungsgefühl tauschten die internationalen Teilnehmer ihre Erfahrungen und Ideen rege aus und erweckten „die Teile des Puzzles seltene Krankheiten“ zum Leben
Die Teile des Puzzles seltene Krankheiten
Die 7. ECRD-Konferenz betrachtete, wie die Teile des Puzzles seltene Krankheiten, die während der letzten 20 Jahre identifiziert wurden, zusammengesetzt werden können und fasste sie in sechs übergeordneten Konferenzthemen zusammen: Verbesserung der Gesundheitsversorgung; Wissensgenerierung und -verbreitung; Forschung von der Entdeckung zum Patienten; aktueller Stand und innovative Praktiken im Bereich Orphan-Produkte; neue Konzepte und zukünftige Richtlinien für die Behandlung von seltenen Krankheiten und über medizinische Versorgung hinaus. Während dieser reichhaltigen und intensiven zwei Tage wurden verschiedene Elemente dieser 6 zentralen Themen in 36 themenspezifischen Seminaren präsentiert, diskutiert und debattiert. Die Entscheidung, an welchem Seminar man teilnehmen sollte, fiel sicherlich schwer.
Die ECRD 2014 Berlin Eröffnungssitzung begann mit Reden von Avril Daly (Fighting Blindness Ireland) und Jytte Lyngvig (DIA), gefolgt von programmatischen Reden von Annette Widmann-Mauz (Parlamentarische Staatssekretärin, Bundesministerium für Gesundheit, Deutschland) Christoph Nachtigäller (ACHSE), Irene Norstedt (Europäische Kommission) und Lesley Greene, (CLIMB). Die nationalen Strategien wurden mit einer Präsentation des im August 2013 verabschiedeten deutschen Aktionsplans hervorgehoben.
Die Plenarsitzung weckte das Interesse der Teilnehmer mit einer speziellen tonangebenden Vier-Minuten-Präsentation zur Geschichte, dem Fortschritt und dem Stand der europäischen Bewegung für Patienten mit seltenen Krankheiten. Sie unterstrich das kontinuierlichen Engagement aller Teilnehmer, besseren Zugang zu Behandlungen, Ressourcen und Informationen für Menschen mit seltenen Krankheiten in Europa und darüberhinaus zu schaffen. Moderiert von Durhane Wong Rieger (CORD) und mit einer Präsentation von John F Ryan (Europäische Kommission), zog die Plenarsitzung Bilanz über die Auswirkungen der EU-Ratsempfehlung zu Maßnahmen im Bereich der seltenen Krankheiten und gab einen Überblick über die künftigen Herausforderungen. Es wurde bekräftigt, dass der regulatorische Rahmen für seltene Krankheiten für Europa gut entwickelt ist. Die jetzige Herausforderung besteht darin, sicherzustellen, dass aktuelle und zukünftige politische Maßnahmen und Initiativen vorhandene Regelwerke soweit wie möglich optimieren.
Während mehr Länder Strategien für seltene Krankheiten entwickeln und umsetzen, arbeiten Interessenvertreter hart an der Entwicklung von Ressourcen, die diese Strategien verkörpern, einschließlich der Fachzentren und Europäischen Referenznetzwerke für seltene Krankheiten. Es gab gut besuchte Seminare zu den Themen bewährte Vorgehensweisen für die Entwicklung, den Betrieb, die Bezeichnung und die Beurteilung von Fachzentren und europäischen Referenznetzwerken. Da Agenturen auf europäischer Ebene seltenen Krankheiten in ihren Finanzierungsstrategien Priorität einräumen und die Industrie zunehmend mehr Behandlungen für seltene Krankheiten in die Entwicklungspipeline aufnimmt, zogen die Seminare über die Initiativen zur Sicherstellung des Patientenzugangs zu Behandlungen für seltene Krankheiten, sobald diese verfügbar sind, auch viele Konferenzbesucher an. Themenspezifische Seminare zu Programmen für den progressiven Patientenzugang, Patientenbeteiligung bei der Einschätzung von medizinischen Chancen und Risiken, Mechanismus für den koordinierten Zugang und Rahmenwerk für mehr Transparenz bei der Preisfestlegung, verwaltete Markteintrittsvereinbarungen und weitere neue Ideen für den nachhaltigen Zugang zu Orphan-Arzneimitteln waren gut besucht und die Debatten waren reichhaltig und tiefgründig. Patienten und Patientenvertreter spielten in allen Seminaren eine wichtige Rolle und teilten ihre Erfahrungen, Herausforderungen und Bedürfnisse mit den Teilnehmern. In einigen Seminaren zeigten informelle Handzeichen eine ausgewogene Repräsentanz aller Interessenvertretergruppen unter den Teilnehmern. Im Seminar zur Entwicklung von Orphan-Arzneimitteln, zum Beispiel, konnten die anwesenden Vertreter aus Industrie und Wissenschaft die Patientenperspektive hören und aufnehmen, da teilnehmende Patienten sich gegen den Einsatz von Placebos in Studien für fortschreitende seltene Krankheiten, bei denen Eile geboten ist, aussprachen.
ECRD: Eine Quelle der Bestärkung für Alle
Als ein Ort für alle Interessenvertreter zum Austausch ihrer Bedürfnisse, Erfahrungen und Herausforderungen bestärkte die ECRD 2014 Berlin ihre Teilnehmer durch die Förderung von Wissen und Verständnis zu neuen Initiativen, wie der Mechanismus für den Zugang zu Behandlungen, die Kodierung von seltenen Krankheiten in Gesundheitssystemen, die Register für seltene Krankheiten, die Rolle der Medien bei der Förderung des Bereichs der seltenen Krankheiten, die Rolle von Patienten bei der Entwicklung von Behandlungen, Arzneimittelversorgungsengpässe, die Deckung von nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen, die Herausforderungen für Patienten mit seltenen Krankheiten sowie die Förderung von Selbstständigkeit und Unabhängigkeit. Wie Elizabeth Vroom (United Parent Projects MD, Netherlands) während des Seminars How to Shape a Better Framework for Orphan Drug Development: EMA/FDA Collaboration – Gestaltung eines besseren Rahmenwerks für die Entwicklung von Orphan-Medikamenten: Zusammenarbeit zwischen EMA und FDA, aufzeigte, durchschreiten alle Interessenvertreter für seltene Krankheiten – Patienten, Wissenschaftler, Vertreter der Industrie, Beschäftigte des Gesundheitswesens, Regulierungsbehörden und Träger – eine Erfahrungskurve. Wir lernen aus den gewonnenen Erfahrungen und wir lernen voneinander.
Viele der hervorragenden Präsentationen der Konferenz sind jetzt online verfügbar. Zu den vielen anerkannten Amtsträgern und Referenten auf der ECRD 2014 Berlin gehörten Stefan Schreck, Leiter der Einheit für Gesundheitsinformation der GD Gesundheit und Verbraucher, Europäische Kommission; Irene Norstedt, Leiterin der Einheit für individualisierte Medizin, GD Forschung, Europäische Kommission; Paul Lasko, Vorsitzender des Internationalen Forschungskonsortiums für Seltene Erkrankungen (IRDiRC); Jordi Llinares Garcia von der Europäische Arzneimittel-Agentur und Greet Musch, Generaldirektorin für den Bereich Vorabgenehmigung – der belgischen Bundesagentur für Arznei- und Gesundheitsmittel.
Wie immer wurden die wichtigsten Sitzungen der ECRD 2014 Berlin simultan ins Französische, Deutsche, Polnische, Russische und Spanische gedolmetscht. Weiterhin beliebt auf der ECRD 2014 Berlin waren die jetzt online verfügbaren 200 zum Betrachten und Erörtern ausgestellten Poster; die vielzähligen informellen Netzwerkmöglichkeiten während der gesamten Veranstaltung; die kostenfrei verfügbare Anwendung für iPhones und Androids mit vollständigem Zugang zum Konferenzprogramm und zu den Postern; die Twitter-Wand, auf welcher die #ECRDBerlin-Tweeds des laufenden Twitter-Chats auf einem großen Monitor im Konferenzfoyer live angezeigt wurden und die Fotos der ungarischen Rett-Syndrom Stiftung und des EURORDIS-Fotowettbewerbs, die während der gesamten Veranstaltung auf einem Monitor angezeigt wurden.
Die nächste ECRD findet 2016 in Edinburgh statt. – Wir hoffen, dass Sie auch teilnehmen können.
Unterdessen laden wir Sie in unsere Fotogallerie zur der ECRD 2014 Berlin ein.
Übersetzer: Peggy Strachan