Ein neues politisches Rahmenwerk der EU: acht Empfehlungen, damit keiner mit einer seltenen Erkrankung zurückgelassen wird

Ein neues politisches Rahmenwerk ist die einzige Option sicherzustellen, dass der für die 30 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa bereits erreichte Fortschritt in den nächsten zehn Jahren nicht dem Glück oder Zufall überlassen wird. 

Die acht Rare-2030-Empfehlungen beschreiben einen Strategieplan für seltene Erkrankungen für die nächsten zehn Jahre, damit keiner zurückgelassen wird. Sie sind das Ergebnis einer zweijährigen partizipatorischen, von EURORDIS-Rare Diseases Europe durchgeführten, prospektiven Studie. 

Obwohl in der letzten Dekade große Fortschritte gemacht wurden und seltene Erkrankungen jetzt als eine Priorität des öffentlichen Gesundheitswesens und im Bereich der Menschenrechte anerkannt werden, bleiben große Herausforderungen für Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa bestehen.

• Nur 6 % haben Zugang zu einer Behandlung für ihre Erkrankung.
• 52 % der Patienten und Betreuungspersonen sagen, ihre Erkrankung hat schwerwiegende bis sehr schwerwiegende Auswirkungen auf ihr tägliches Leben.

COVID-19 verschärfte die Vulnerabilität von Menschen mit einer seltenen Erkrankung. Die Pandemie demonstrierte die Notwendigkeit widerstandsfähigerer Gesundheitssysteme und was durch internationale Forschungszusammenarbeit sowie rapide Straffung der Verfahren und Regulierungstätigkeiten erreicht werden kann. 

Maßnahmen der einzelnen Mitgliedstaaten oder legislative Änderungen nur in spezifischen Bereichen reichen nicht aus. Wir brauchen eine neue gemeinsame europäische Strategie für seltene Erkrankungen, um die entsprechenden Verpflichtungen der Mitgliedstaaten unter einen gemeinsamen Schirm zu bringen und einen Schritt nach vorne in die Welt nach COVID zu markieren. 

Wir haben die seltene Gelegenheit, Politik mit wissenschaftlichen, technologischen und gesellschaftlichen Veränderungen in Einklang zu bringen. Nur durch die Umsetzung neuer nationaler Pläne und Politiken, die für diese Dekade ausgelegt und auf die EU-Strategie abgestimmt sind, können wir aktiv das bevorzugte Zukunftsszenario erreichen; eine Zukunft, die patientengeführte Innovationen und soziale Gerechtigkeit priorisiert. Die nationalen Pläne und Politiken sollten uns außerdem auf die Mängel anderer möglicher Szenarien vorbereiten, in denen Innovationen durch Profitstreben angetrieben oder Gewinne der Einzelnen über Solidarität priorisiert werden könnten.

„Wir müssen mit messbaren Zielen für die nicht erfüllten Bedürfnisse neue Anreize für Europas Strategie für seltene Erkrankungen schaffen. Wir müssen unsere Strategie erneuern, damit der gleichberechtigte Zugang zu Gesundheitsversorgung zur Priorität und zu einem ausgeprägten Wert Europas wird. Wir müssen unsere Anstrengungen für Forschung, Digitalisierung, Gesundheitsversorgung und soziale Sicherheit koordinieren, um die Synergien der europäischen Zusammenarbeit erfolgreich zu nutzen” - Terkel Andersen, Vorstandsvorsitzender, EURORDIS-Rare Diseases Europe.

Die Rare-2030-Empfehlungen

Die vorgeschlagenen Empfehlungen sind abgestimmt auf Europas Verpflichtung zur Erfüllung der Nachhaltigen Entwicklungsziele (SDGs) bis 2030, die 2015 von allen UN-Mitgliedstaaten verabschiedet wurden. Die Empfehlungen beziehen sich auf verbesserte Diagnosestellung, Behandlung, Versorgung, Forschung, Datenmanagement sowie europäische und nationale Infrastrukturen.

Sie fördern innovative Konzepte und Modelle zur Unterstützung von Forschung, Entwicklung und Zugang zu kostengünstigen Arzneimitteln und finanzierbarer Gesundheitsversorgung und erreichen universelle Gesundheitsversorgung (UHC). Sie präsentieren erstmalig messbare Ziele, auf die alle Länder in Europa hinarbeiten sollten.

Die prospektive Studie Rare 2030

Während der letzten zwei Jahre führte EURORDIS die prospektive Studie Rare 2030 durch. Über 250 Experten sowie fast 4000 Patienten und Patientenvertreter nahmen teil an dieser vierstufigen Studie: 

• Zusammentragen des Wissensreservoirs
• Ermitteln der Trends und Trendbrüche
• Vorbereiten potenzieller Szenarien
• Ausarbeiten der Politikempfehlungen

Diese partizipatorische und iterative Multi-Stakeholder-Studie einigte sich auf eine durch Gleichberechtigung definierte Zukunft: eine Zukunft, in der der Geburtsort sich nicht auf den Zugang zur besten Diagnosestellung, Gesundheitsversorgung und Behandlung auswirkt; eine Zukunft mit bedürfnisgerechten Innovationen entlang des Patientenpfades; eine Zukunft, in der jede Person mit einer seltenen Erkrankung von der Gesellschaft geschätzt wird.

Lesen Sie die Empfehlungen und nutzen Sie sie als Grundlage für Ihre Lobbyarbeit.

• Lesen Sie den vollständigen Bericht
• Lesen Sie die abschließende Pressemitteilung zu den Rare-2030-Empfehlungen

Aber ob diese Empfehlungen umgesetzt werden, liegt nicht nur in den Händen politischer Entscheidungsträger. Wir alle müssen uns dafür einsetzen, dass der Aufruf für ein neues politisches Rahmenwerk, inspiriert durch diese Empfehlungen, gehört wird. Sie möchten mitwirken? Wenden Sie sich bitte an jenny.steele@eurordis.org für weitere Informationen.

Stanislav Ostapenko, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge