Klinische Studien patientenorientierter gestalten

Seminar des EURORDIS' Runden Tisches von Unternehmen

Das jüngste Seminar des EURORDIS' Runden Tisches von Unternehmen zählte über 100 Teilnehmer, die debattierten, wie klinische Forschung durch patientenberichtete Ergebnisse und patientenorientierte Ergebnismessungen patientenorientierter werden kann.

Klinische Studien patientenorientierter zu gestalten, bedeutet, dass ihre Auslegung so relevant wie möglich für Patienten sein sollte. So generieren klinische Studien am effizientesten Beweise, dass eine Therapie Leben verbessert.

Was sind patientenorientierte Ergebnismessungen?

Zur Ermittlung der klinischen Sicherheit und Wirksamkeit eines Arzneimittels, müssen die Ergebnisse von klinischen Studien entsprechende 'Ergebnismessungen', auch 'Endpunkt' oder 'Ergebnisse genannt', reflektieren.

Klinische Studien messen nicht immer Ergebnisse, die Patienten als wichtig oder relevant ansehen. Dies kann potentiell zur Entwicklung eines Arzneimittels führen, das die Bedürfnisse von Patienten nicht vollständig erfüllt.

Patientenberichtete Ergebnisse (PROs - patient-reported outcomes) beinhalten die Erfassung von direkt durch Patienten bereitgestellten Daten bezüglich ihres Gesundheitszustandes. Diese Daten sind oft qualitativ anstatt quantitativ (im Gegensatz zu den quantitativen Daten, die oft während klinischer Studien, wie zum Beispiel anhand von Bluttestergebnissen, erfasst werden).

Diese Daten werden dann für patientenorientierte Ergebnismessungen (PCOMs - patient-centred outcome measures) angewandt. PCOMs legen fest, was in klinischen Studien gemessen oder gemeldet werden sollte. Ziel ist die Entscheidung, ob die fragliche Therapie das Leben von Patienten verbessern würde oder nicht. Viele Studien, insbesondere für seltene Krankheiten, umfassen keine standardisierten Ergebnismessungen. Unzureichende Aufmerksamkeit bei der Auswahl der Ergebnisse von klinischen Studien verschwendet erhobene Daten und Forschungsanstrengungen. Auch führt dies zu Unwirtschaftlichkeiten in der Arzneimittelentwicklung und in regulatorischen Prüfungsprozessen.

Mit PCOMs sollten Patienten, deren Familien und Pfleger zum Mittelpunkt der Entscheidungen für die wichtigsten Kriterien (Ergebnisse klinischer Studien) von Medizinabschätzungen werden, anstatt diese Abschätzungen nur den Klinikern zu überlassen.

Das Seminar

Seminar des EURORDIS' Runden Tisches von Unternehmen (ERTC) diente als Forum zur Debatte zwischen allen anwesenden Interessengruppen (Regulierungsbehörden, pharmazeutische und biotechnische Unternehmen, Patientenvertreter und Forschungsinstitute) mit dem Ziel, einer gemeinsamen Verständigung über PROs und PCOMs.

Es ist an die Arbeit des Internationalen Forschungskonsortium für Seltene Erkrankungen (IRDiRC) angepasst, welches Empfehlungen zur Betonung der Wichtigkeit von PCOMs und PROs veröffentlicht hat. Diese Empfehlungen führten zur Schaffung einer Arbeitsgruppe, deren Sachverständige prüfen, welche Maßnahmen insbesondere für seltene Krankheiten getroffen werden müssen.

Die folgenden Schlussfolgerungen wurden auf dem ERTC-Seminar gezogen:

  • Unternehmen, Forscher und Regulierungsbehörden sollten zur Entwicklung von allgemein standardisierbaren PCOMS/PROs zusammenarbeiten. Die Entwicklung standardisierter Kernsätze an PCOMs würde die Qualität von klinischen Studien bzw. Versuchen verbessern.

  • Es besteht Bedarf an einer klaren Übereinstimmung der Definition für PCOMs und PROs, die von allen Interessenvertretern akzeptiert wird. Erste Schritte zur Definition dieser Konzepte wurden unternommen. Lesen Sie das Vorbereitungsdokument der IRDiRC für das Seminar über PCOMs.

  • Die Seminarteilnehmer debattierten die Herausforderungen bezüglich PROs und PCOMs, einschließlich: der Kosten der Erhebung von qualitativen Daten von Patienten; der Tatsache, dass von Patienten bereitgestellte qualitative Daten subjektiv sein können und deren Messung schwerer ist als bei quantitativen Daten; und der Tatsache, dass, da die Populationen für seltene Krankheiten sehr klein sind, weniger Patienten an der Entwicklung von PROs/PCOMs teilnehmen können.

Für Informationen bezüglich des nächsten, vom 24. bis 25. Februar 2016 stattfindenden ERTC-Treffens mit dem Titel 'Multi-stakeholder Symposium on Improving Patient Access to Rare Disease Therapies' senden Sie bitte eine E-Mails an anne-mary.bodin@eurordis.org


Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Übersetzer: Peggy Strachan

Page created: 04/11/2015
Page last updated: 03/11/2015
 
 
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