Überarbeitung des pharmazeutischen Rahmenwerks der EU für gleichberechtigten Zugang zu Therapien für seltene Erkrankungen

Trotz wissenschaftlicher Fortschritte in den letzten Jahren erhalten viele Menschen mit seltenen Erkrankungen immer noch keinen Zugang zu wirksamen Therapien und Heilung. Die Überarbeitung der pharmazeutischen Gesetzgebung der EU ist eine gute Gelegenheit, den Bedürfnissen der Menschen mit einer seltenen Erkrankung wirksam zu begegnen, weitere Forschung anzutreiben und einen gleichberechtigten Zugang zu Orphan-Arzneimitteln zu gewährleisten.

In den letzten Jahren wurden bereits große Fortschritte im Bereich der seltenen Erkrankungen erreicht. Seit 2000 führten fast 2400 Orphan-Designationen zur Zulassung von 199 Orphan-Medizinprodukten in der Europäischen Union. Neue Arzneimittel und Behandlungen verbesserten die durchschnittliche Lebenserwartung und die Lebensqualität von Millionen Menschen, die von einer seltenen Erkrankung betroffen sind.

Jedoch ist für viele Menschen mit einer seltenen Erkrankung aufgrund fehlender Behandlungen der Zugang zu Therapien oft schwierig und manchmal unmöglich. Trotz der großen Fortschritte in der Forschung haben 31 % der Patienten mit einer seltenen Erkrankung noch nie eine Behandlung für ihre Erkrankung erhalten. Nur 3 % gaben an, sie bekamen eine Behandlung zur Prävention der klinischen Manifestationen ihrer seltenen Erkrankung und 5% erhielten heilende Behandlungen, die sich unmittelbar auf ihre Erkrankung bezogen. Insgesamt meldeten über 90 % der Patienten aktuell nicht erfüllte Bedürfnisse.

Menschen mit seltenen Erkrankungen und ihre Betreuungspersonen fühlen sich oft isoliert, nicht ausreichend unterstützt und sehen sich mit finanziellen Herausforderungen konfrontiert, wenn sie auf spezialisierte medizinische Dienstleistungen zugreifen möchten. 2019 hatten mindesten 20 % der Menschen mit einer seltenen Erkrankung Schwierigkeiten beim Erhalt der erforderlichen Behandlung, da sie am Wohnort der Patienten nicht verfügbar war. 12 % gaben an, sie konnten nicht für die benötigte Behandlung bezahlen und erhielten keine Unterstützung für Anreise und Behandlung in einem anderen Land.

Überdenken der pharmazeutischen Rechtsvorschrift

Gleichberechtigung sollte eine Ausgangsbasis für Gesundheitspolitik insgesamt werden, ob auf nationaler oder auf europäischer Ebene. Dies bildet das Grundprinzip des Positionspapiers von EURORDIS über den gleichberechtigten Zugang zu Therapien für seltene Erkrankungen (2018), auf das unsere Beiträge zur Überarbeitung der Rechtsvorschriften für pädiatrische und Orphan-Medizinprodukte aufbauen. 

Es ist auch eine der Leitideen der kürzlich veröffentlichten Rare-2030-Empfehlungen, ein Ergebnis einer zweijährigen prospektiven Studie, die von EURORDIS und über 250 Experten aus der gesamten Gemeinschaft von Patienten mit seltenen Erkrankungen durchgeführt wurde. Insbesondere die Schlussfolgerungen weisen den Weg zur Verbesserung des Zugangs zu kostengünstiger und verfügbarer Behandlung sowie zunehmender Investition in Innovation und Forschung für neue Orphan-Arzneimittel. Dies würde führen zu:

  • 1000 neue Therapien verfügbar bis 2030, entsprechend der IRDiRC-Vision;
  • Zugelassene Behandlung für 500 separate seltene Erkrankungen, was 50 % der Gesamtbevölkerung von Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa abdeckt;
  • Heilende, stabilisierende und symptomatische Behandlungen für 200 der 400 häufigsten seltenen Erkrankungen, die über 90 % der Population mit einer seltenen Erkrankung abdecken;
  • Verfügbare heilende oder transformative Behandlungen für mindestens 100 seltene Erkrankungen aus der Gruppe, die weniger als eine Person in 100.000 betreffen und
  • Insgesamt drei- bis fünfmal kostengünstigere und verfügbare Therapien für seltene Erkrankungen.

„Die aus der COVID-19-Pandemie gewonnenen Erkenntnisse zeigen, dass Europa seine Ambition, weltführend in Sachen Gesundheit zu werden, erfüllen und dies als eine Investition anstatt als Kosten betrachten muss. Die Überarbeitung der EU-Verordnungen über Orphan-Medizinprodukte und der zukünftigen EU-Pharmastrategie bietet Europa eine einzigartige Gelegenheit, Investition in die Forschung für seltene Erkrankungen und Innovation - wo es den größten Mehrwert bringt - zu fördern und den Weg für eine neue Generation an höchst innovativen Behandlungen zu zementieren. Nur durch Entwicklung potenziell heilender und transformativer Behandlungen, Verringerung der Verzögerungen und Gewährleistung des gleichberechtigten Zugangs zu Therapien können wir sicherstellen, dass wir wirklich keinen mit einer seltenen Erkrankung zurücklassen”, – sagt Yann Le Cam, Geschäftsführer von EURORDIS-Rare Disease Europe.

Bei der Entwicklung von Rechtsvorschriften, die unser Handeln für die nächsten 20 Jahre gestalten, muss sich Europa damit befassen, was für Menschen mit einer seltenen Erkrankung funktioniert und was nicht. Wir wissen die Bewertung und einige der für die Verordnungen über pädiatrische und Orphan-Medizinprodukte vorgeschlagenen Optionen zu schätzen, dennoch sind wir überzeugt, es müssen noch weitere Bereiche adressiert werden. 

Damit Europa seine Position als globaler Führer halten kann, fordert EURORDIS:

  • Politische Anstrengungen, die die seltensten Erkrankungen abdecken und nicht nur ein paar Erkrankungsbereichen nutzen; 
  • Priorisierung von Forschung entsprechend der nicht erfüllten Bedürfnisse und nicht nur dem bereits vorhandenen Wissen über eine Beeinträchtigung, die Verfügbarkeit von bestehenden Behandlungen oder die Schwere der Erkrankung und ihrer Prävalenz; 
  • Ein einheitlicher, koordinierter und personenorientierter Ansatz für die Entwicklung von und den Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen in Europa, der zu mehr Investition in Forschung und Produktentwicklung führt und nachhaltige Verbesserungen für den Patientenzugang und die Gesundheitsüberwachung schafft;
  • Ein eindeutiger Bezug auf die vorgeschlagenen Initiativen, bereitgestellt in der Pharmastrategie, insbesondere hinsichtlich der Zusammenarbeit bei Zugang und Preis, wo Europa einen konkreten Mehrwert erreichen kann.

Erkenntnisse aus der Pandemie

Die globale Pandemie führte zu einer beispiellosen internationalen Reaktion und gemeinsamen Anstrengungen wissenschaftlicher, Patienten-, Regierungs- und regulatorischer Behörden, um die COVID-19-Pandemie zu bewältigen. Das Coronavirus demonstrierte die Wichtigkeit der europäischen Zusammenarbeit in Forschung und Innovation und der Notwendigkeit für koordinierte grenzübergreifende Verwaltung. In diesen schwierigen Zeiten stellte Europa, vereint für ein gemeinsames Ziel, Zusammenarbeit vor Wettbewerb sowie öffentliche Sicherheit vor Profit und bot bedeutende regulatorische Flexibilität, um die gewünschten Ergebnisse zu erreichen. Die gleichen Strategien und Ansätze, die für COVID-19 eingesetzt wurden, können für die Förderung von Investitionen und Forschung für die Gewährleistung eines gleichberechtigten Zugangs zu Therapien für Menschen mit einer seltenen Erkrankung eingesetzt werden.

„Die COVID-19-Pandemie zeigte, gleichberechtigter Zugang zu Arzneimitteln in ganz Europa, für den sich Patientengruppen schon lange einsetzen, ist jetzt möglich. Die Folgenabschätzung in der Anfangsphase des pharmazeutischen Rahmenwerks der EU bietet eine Chance, EU-weite Koordination zu fördern und sicherzustellen, dass keiner mit einer seltenen Erkrankung ohne Behandlung zurückgelassen wird“, – fügte Simone Boselli, EURORDIS Public Affairs Director, hinzu.

Wir haben die einzigartige Möglichkeit, das rechtliche Pharmarahmenwerk der EU neu zu überdenken und eine bessere Zukunft für Menschen mit einer seltenen Erkrankung aufzubauen. Mit der bevorstehenden Bewertung und Überarbeitung der allgemeinen pharmazeutischen Gesetzgebung befinden wir uns an einem Kreuzweg und können die zukünftige Gesetzgebung durch die Anwendung der während der COVID-19-Pandemie hart erworbenen Erkenntnisse positiv für unsere Patientengemeinschaft beeinflussen.

EURORDIS und ihre Gemeinschaft halten sich bereit, Beiträge für Lösungen, die wahrhaft patientengeführt sind und die nicht erfüllten Bedürfnisse von Patienten abdecken, zu leisten.

EURORDIS drängt Patientenorganisationen und andere Interessenvertreter, bis zum 27. April 2021 ihre Meinung zum Fahrplan der Europäischen Kommission zur Bewertung der allgemeinen pharmazeutischen Gesetzgebung mitzuteilen. EURORDIS entwickelt einen gemeinsamen Standpunkt basierend auf den Ansichten ihrer Mitglieder, um die Forschung und Entwicklung von Orphan-Arzneimitteln zu stipulieren und gleichberechtigten Zugang zu Therapien für seltene Erkrankungen in ganz Europa zu fördern.  

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an Simone Boselli unter simone.boselli@eurordis.org.

 


Stanislav Ostapenko, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 14/04/2021
Page last updated: 16/04/2021
 
 
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