Concept paper: Improving Access to Orphan Drugs (11th ERTC Workshop)

 

It has been acknowledged over recent years that, while the EU Orphan Drugs Regulation 141/2000 has stimulated research and development of orphan medicinal products in the EU, equitable and timely access to approved Orphan Drugs for rare diseases patients remains an issue. As underlined by the final conclusions and recommendations on Pricing & Reimbursement of the EU High Level Pharmaceutical Forum, “Effective market access and utilisation vary strongly between and within Member States”.

To address this issue, several policy documents have recently called for an increased cooperation between EU level authorities and Member States in order to improve access to Orphan Drugs for people living with rare diseases.

 
 
Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen KrankheitenRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases