Early access to medicines in Europe: Compassionate use to become a reality

EURORDIS has published a position arguing for compassionate use programmes for medicines to be made more widely available to those patients in need of urgent help.

At the moment the length of time needed to fully develop a medicine is too long for some patients. A compassionate use programme which takes places before the authorisation process has been carried out can offer a hope of treatment to those patients who are willing to take a higher risk with a non-tested product. Allowing early access to these promising new treatments, before their efficacy and safety have been fully established, can save lives.

At the moment not all countries benefit from a compassionate use programme, and different patients can access them at different times depending on where they live. EURORDIS proposes different policy ideas to help counteract this and offers recommendations to patients’ organisations, industry, member states and European authorities.

The Paper also takes ethical principles into consideration: namely the need for equal access for all patients to the treatment; transparency of the programme for the patients and general public; and a clear definition of who will benefit from the programme.

Please find the annexes for the Position Paper here.

 

 
 
Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen KrankheitenRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases