Orphan Drug Regulation

In response to an EU working document reviewing five years of application of the Regulation on Orphan Medicinal Products, Eurordis welcomes the successful development of 24 orphan drugs and agrees with the main conclusions of the report. Eurordis proposes several actions to improve implementation of the Regulation in the two areas identified as needing progress:

1. Access to authorised orphan drugs

  • EU Committee to help assess Therapeutic Added Value (TAV) and determine a reference price for each orphan drug
  • Open compassionate use programmes.

 

2. Effectiveness of incentives

  • European Parliament public hearing on orphan drugs
  • Written recommendations addressed by the Commission to Member States.

 
 
Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen KrankheitenRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases