Diez consejos para la industria a la hora de planificar un PUC

No todas las compañías organizan el uso compasivo de la misma forma. A continuación se describen unos consejos basados en nuestra experiencia

  • Consejo 1: reunirse con los representantes de pacientes antes de comunicar los resultados de importantes ensayos clínicos en conferencias científicas o mediante notas de prensa. Comunicar resultados esperanzadores de unos medicamentos para tratar una enfermedad grave o que ponga en riesgo la vida creará inevitablemente  mucha expectación entre los pacientes. Después podría venir la petición para obtener el medicamento de uso compasivo y la compañía necesita anticiparse a la demanda. La comunicación es una responsabilidad corporativa, y deben anticiparse todas las consecuencias.  Entablando un primer diálogo con los pacientes y clínicos, puedes explicar 1/ cuando crees que la capacidad de producción puede autorizarte a abrir un programa de uso compasivo, para cuántos pacientes, cómo puede evolucionar en el futuro, 2/ qué criterios de inclusión tienes en mente,  3/ si la demanda es muy alta, a qué ritmo crees que puede ir el programa, 4/ si la solicitud de autorización de comercialización es rechazada, qué ocurrirá con el programa y con los pacientes que deseen seguir con el tratamiento, etc.

  • Consejo 2: un Programa de Uso Compasivo es una herramienta que ayuda a salvar vidas. Los representantes de pacientes que participan en el diálogo con el solicitante de la autorización de comercialización no abogan por su propia salud, si no por la de todos los pacientes. La información sobre el uso compasivo no puede ser confidencial. La igualdad en el acceso a un Programa de Uso Compasivo ha de ser completa. Nadie debe ser excluido de un Programa de Uso Compasivo por falta de información. Hay un equilibrio que respetar entre la prohibición de publicación de los Programas de Uso Compasivo y la necesidad de garantizar la igualdad en el acceso a un programa, que necesita ser debatido con los reguladores, representantes de pacientes y médicos.

  • Consejo 3: aceptar la participación de pacientes de todo tipo de enfermedades asociadas y discapacidades. Incluso si un paciente sufre una grave discapacidad renal o hepática, es el propio paciente y el médico quienes deciden si participar o no en un Programa de Uso Compasivo. No debe culparse a ninguna compañía por dar acceso un medicamento potencialmente dañino en uso compasivo. El consentimiento firmado es para explicar todos los riesgos, aunque obtener el consentimiento libre e informado en una situación de uso compasivo es cuestionable. En este mismo sentido, deben tener acceso las mujeres embarazadas, o aquellos pacientes que no lleven bien el tratamiento. En todos los casos, recoge datos; esto puede ayudar a completar tu expediente de solicitud.

  • Consejo 4: la dirección de la compañía o los miembros del consejo de administración pueden solicitar el acceso a un medicamento que esté desarrollando la compañía por uso compasivo, para ellos mismos, un familiar o un amigo. No debe haber privilegios; todos los pacientes deben ser considerados iguales, sin distinción de clase social, origen sexo, edad, educación, orientación sexual.

  • Consejo 5: abstente de recurrir al uso compasivo como premio a los investigadores clínicos que reclutan un gran número de pacientes en tus ensayos clínicos. En un mundo muy competitivo, una compañía puede estar tentada a ganar favores de los médicos  ofreciéndoles el acceso al medicamento a través del uso compasivo si consiguen reclutar a un gran número de pacientes. Esta práctica no es oficial pero existe y no se recomienda, ya que crea desigualdad en el acceso al medicamento a través del uso compasivo.

  • Consejo 6: recopila toda la información posible del PUC que diriges; los datos pueden ser sobre el perfil de toxicidad del medicamento, detectando nuevos acontecimientos adversos no vistos en pacientes que participan en ensayos clínicos, o evaluando el impacto de las medidas de reducción de riesgo si hay un plan de gestión de riesgo. También puede proporcionar indicaciones sobre la eficacia: el porcentaje de recetas renovadas es un indicador. Cuando es de uso compasivo, si no hay beneficio para el paciente, entonces su médico puede no renovar la receta. Por el contrario, si el paciente parece obtener un beneficio, es probable que se renueve la receta.

  • Consejo 7: si la demanda es muy alta, no propone criterios biomédicos para seleccionar los pacientes con mayor necesidad. Estos criterios pueden terminar siendo arbitrarios, probablemente no serán aceptados ni se cumplirán. En cambio, crea una lista de espera, establece un tiempo razonable de espera (p. ej. cinco semanas), supervisa el suministro del medicamento (la demanda no suele ser la misma en todos los países, y se puede transferir el suministro de un país donde la demanda es baja a otro cuando con una demanda alta), y ponte en comunicación periódicamente con los representantes de pacientes y médicos sobre el tiempo media de espera por país.

  • Consejo 8: cuando se lleva a cabo un PUC, reúnete en distintos momentos con representantes de los pacientes y médicos para hablar sobre las adaptaciones necesarias. El hecho de que los sitios no se pueden seleccionar (cualquier petición tiene que ser respetada para cualquier paciente que cumpla los criterios para utilizar el medicamento), y también porque el concepto de Centro Especializado no está todavía establecido en todos los estados miembros, se añade a los esfuerzos logísticos y a los costes (principio de acceso equitativo y no discriminación de los pacientes).

  • Consejo 9: si obtienes la autorización de comercialización, no detengas el PUC inmediatamente, espera hasta que el sistema sanitario tome la decisión sobre el precio y el reembolso, para que los pacientes tratados en el CUP no interrumpan el tratamiento. Puedes decidir no incluir a nuevos pacientes en el PUC y continuar proporcionando el medicamento sólo aquellos que entraron en el programa antes de la autorización de comercialización. En cualquier caso, deberás ser claro de cómo tienes pensado terminar el programa, cualquiera que sea la decisión.

  • Consejo 10: debe quedar claro lo que ocurrirá al PUC si no se concede la autorización de comercialización, o si retiras la solicitud de autorización durante un cierto tiempo, antes de presentar una nueva más adelante. 

Page created: 31/01/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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