Diseñando un futuro mejor: propuesta de un nuevo marco político europeo para las enfermedades raras

Más de 250 expertos han presentado recomendaciones para la próxima década en relación a la política de enfermedades raras

  • El estudio prospectivo de dos años sobre la política de enfermedades raras respaldado por las instituciones de la UE concluye con la convocatoria de un nuevo marco político europeo para las enfermedades raras
  • Ocho recomendaciones establecen la hoja de ruta para las enfermedades raras hasta 2030, a través del diagnóstico, el acceso a los tratamientos, los datos, la investigación y la atención integrada
  • Sin dejar de reconocer el progreso que se ha logrado, invita a "no perder el impulso" para atender las necesidades insatisfechas de las personas que viven con una enfermedad rara

23 febrero 2021, Bruselas - Para conmemorar el Día de las Enfermedades Raras 2021, 1000 personas participan en la conferencia de clausura del Estudio Prospectivo Rare 2030 cuyas conclusiones señalan un renovado marco político de la UE para las enfermedades raras.

EURORDIS-Rare Diseases Europe, junto con el consorcio Rare 2030 formado por más de 250 expertos del campo, piden un nuevo marco para la política europea de enfermedades raras en una conferencia online hoy que concluye el Estudio Prospectivo Rare 2030 de dos años, un proyecto iniciado y fundado por las Instituciones Europeas.

La Conferencia plenaria Rare 2030, “El futuro de las enfermedades raras comienza hoy”, celebrada en la antesala de la decimocuarta edición del Día de las Enfermedades Raras, reúne a más de 1000 participantes para presentar las tan esperadas recomendaciones del Estudio Prospectivo Rare 2030. Destacados responsables políticos de la UE, incluida la Comisaria de Salud y Seguridad Alimentaria Stella Kyrakiades y el Ministro de Sanidad francés Olivier Véranvan a participar en la conferencia.

Un nuevo marco político europeo para las enfermedades raras

Si bien ha habido un gran progreso para las personas que viven con una enfermedad rara en Europa desde la adopción de la Recomendación del Consejo sobre la acción europea en el ámbito de las enfermedades raras en 2009, la realidad es que para 30 millones de personas en Europa siguen existiendo necesidades insatisfechas y las políticas actuales ya no son útiles.

Para las personas que viven con una enfermedad rara en Europa:

  • Todavía se necesitan de media cuatro años para recibir un diagnóstico
  • Solo el 6% tiene acceso a un tratamiento para su enfermedad
  • El 52% de los pacientes y cuidadores dicen que su enfermedad tiene un impacto severo o muy severo en la vida diaria

Es necesario un nuevo marco político europeo para las enfermedades raras que permita aprovechar los progresos logrados en la última década pero también introducir las innovaciones demandadas por las necesidades de los pacientes. Fundamentalmente, este marco:

  • Reuniría una nueva estrategia coordinada a través de la investigación, atención médica digital y el bienestar social que complementa las legislaciones existentes;
  • Guiaría la implementación de planes nacionales para enfermedades raras con los mismos objetivos cuantificables;
  • Fomentaría la inversión continua en el campo de las enfermedades raras tanto a nivel europeo como nacional para garantizar que no perdamos impulso.

La pandemia de la COVID-19 ha puesto de relieve la vulnerabilidad de nuestros sistemas de salud y la comunidad de enfermedades raras. Ha demostrado que, si bien no podemos planificar el futuro, podemos prepararnos para ello. Debemos aprender de esta experiencia para definir y corregir el impacto en poblaciones con enfermedades raras ya vulnerables, mientras se capitaliza el impulso positivo que la crisis ha creado en términos de agilización rápida de procedimientos, colaboraciones de investigación y actividad reguladora.

Yann Le Cam, Chief Executive Officer, EURORDIS-Rare Diseases Europe, señala

Es hora de restablecer el enfoque europeo de las enfermedades raras durante la próxima década: necesitamos un marco político en Europa adaptado a la realidad actual, para incorporar la excelencia y alinear las políticas con las nuevas tecnologías, valores e infraestructuras.
Los esfuerzos de Europa desde 2009 han demostrado cuánto se puede avanzar cuando los planes y estrategias nacionales para las enfermedades raras se coordinan entre países y se integran a nivel de la UE. No podemos perder impulso ahora: las recomendaciones Rare 2030 marcan la dirección en la que debemos ir.”

Metas cuantificables para enfermedades raras

Las recomendaciones Rare 2030 ofrecen una hoja de ruta para un nuevo marco de enfermedades raras mediante el establecimiento de objetivos cuantificables por primera vez. En consonancia con los Objetivos de Desarrollo Sostenible de la ONU, dichos objetivos establecen una dirección común para todos los Estados miembros de la UE enfocados a realizar cambios tangibles para todos sus ciudadanos que viven con una enfermedad rara.

Si las instituciones de la UE y los gobiernos de los Estados miembros implementan un nuevo marco para las enfermedades raras, las recomendaciones de Rare 2030 esperan que para 2030:

  • Todas las personas afectadas por una enfermedad rara conocida serán diagnosticadas dentro de los seis meses posteriores a la consulta médica;
  • 1000 nuevas terapias estarán disponibles y serán entre 3 y 5 veces más asequibles;
  • El nivel de vulnerabilidad psicológica, social y económica de las personas con una enfermedad rara y sus familias se reducirá en un tercio.

El informe publicado hoy, “Recomendaciones del Estudio Prospectivo Rare 2030: El futuro de las enfermedades raras comienza hoy” presenta  ocho recomendaciones globales a través del diagnóstico, el tratamiento, los datos, la investigación y la atención integrada, cada uno acompañado de objetivos cuantificables para supervisar el progreso realizado en Europa.

Robert Madelin, Presidente del FIPRA International; Director del DG Sante 2004-2010 y Consejero de Investigación de Rare 2030, indica:

“E s el rigor y la amplitud del proceso subyacente del esfuerzo Rare 2030 lo que ha producido la visión de alta calidad establecida en estas páginas.  

Los verdaderos cambios en las políticas planteadas pueden desbloquear el bien público en toda la sociedad. Si podemos cumplir con esta visión, será en beneficio no sólo de los millones de personas que viven con una enfermedad rara, sus familias, empleadores y comunidades. También traerá consigo mejoras cruciales en la atención médica más allá de las enfermedades raras.”

Estudio Prospectivo Rare 2030: diseñando un futuro mejor

Más de 230 líderes de opinión en el campo de las enfermedades raras en Europa y otros campos, se han reunido en el estudio participativo e iterativo de prospectiva con el objetivo de decidir el mejor futuro para las personas que viven con una enfermedad rara, concluyendo hoy con las recomendaciones y objetivos de la comunidad de enfermedades raras.

La Conferencia plenaria Rare 2030 pondrá de manifiesto que más de 1000 participantes apoyan las recomendaciones, con la participación y el apoyo de algunos líderes políticos europeos, incluyendo a Stella Kyriakides (Comisaria europea para la Salud y la Seguridad Alimentaria), Olivier Véran (Ministro de Solidaridad y Salud, Francia), Jan Blatný (Ministro de Sanidad, República checa) y varios miembros del Parlamento europeo.

Rebecca Skarberg, Defensora del paciente europeo y miembro del Panel de expertos de Rare 2030 señala:

“Una innovación basada en las necesidades, pero también una responsabilidad conjunta, conducirá a un futuro que no deje atrás a nadie que viva con una enfermedad rara. Nuestra calidad de vida se define por algo más que errores genéticos y síntomas. También se trata de comunidad, independencia, empoderamiento y realización de su potencial.

Rare 2030 ha proporcionado las recomendaciones basadas en el futuro que queremos que nos permita vivir mejor en 2030.”

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Más detalles sobre las Recomendaciones Rare 2030

Ocho recomendaciones: una hoja de ruta para un nuevo marco político

1. Un marco político europeo que oriente la implementación de planes y estrategias nacionales consistentes, monitorizados y evaluados por un órgano multilateral periódicamente.

2. Un diagnóstico más temprano, más rápido y más preciso de las enfermedades raras mediante un uso mejor y más coherente de estándares y programas armonizados en toda Europa, nuevas tecnologías y enfoques innovadores impulsados por las necesidades de los pacientes.

3. Un ecosistema sanitario altamente especializado, con apoyo político, financiero y técnico a nivel europeo y nacional, que no deja a ninguna persona que vive con una enfermedad rara en la incertidumbre sobre su diagnóstico, atención o tratamiento.

4. Una garantía de integración de las personas que viven con una enfermedad rara en las sociedades y economías mediante la implementación de acciones europeas y nacionales que reconozcan sus derechos sociales.

5. Una cultura que fomente la participación significativa, el compromiso y el liderazgo de las personas que viven con una enfermedad rara tanto en el sector público como en el privado.

6. La investigación de enfermedades raras se mantiene como una prioridad - a través de la investigación básica, clínica, traslacional y social.

7. Datos utilizados al máximo para mejorar la salud y el bienestar de las personas que viven con una enfermedad rara.

8. Mejorar la disponibilidad, accesibilidad y asequibilidad de los tratamientos de enfermedades raras, mediante la captación de inversiones, el fomento de la innovación y la colaboración entre países, para abordar las desigualdades.



Acerca del Estudio Prospectivo Rare 2030

Rare 2030 es un estudio prospectivo que reunió las aportaciones de más de 230 pacientes, profesionales y líderes de opinión clave para proponer recomendaciones que mejorarán la política actual y nos llevarán a un futuro mejor para las personas que viven con una enfermedad rara en Europa. Un proyecto bienal cofinanciado por el Programa de Proyectos Piloto y Acciones Preparatorias de la Unión Europea (2014-2020).

Siguió un proceso de cuatro etapas utilizando la prospectiva:

1) Estableciendo la base de conocimientos
2) Identificando fenómenos que puedan afectar a las enfermedades raras durante la próxima década
3) Preparando cuatro escenarios potenciales basados en las tendencias que podrían desarrollarse en 2030, y decidiendo el escenario preferido “Inversión para la justicia social”, priorizando la innovación y la colaboración impulsadas por las necesidades del paciente
4) Desarrollando recomendaciones basadas en el escenario preferido.

El estudio ha sido liderado por EURORDIS-Rare Diseases Europe junto a nueve socios y un panel de expertos de más de 230 personas que han contribuido al desarrollo de las recomendaciones.



Sobre la Conferencia plenaria Rare 2030: El futuro de las enfermedades raras comienza hoy

La Conferencia plenaria Rare 2030 “El futuro de las enfermedades raras comienza hoy” marca el final de este estudio de prospectiva de dos años y será la ocasión para presentar las recomendaciones de Rare 2030 para un nuevo marco político en presencia de ponentes de alto nivel, como el miembro del Parlamento FrédériqueRies, y la Comisaria europea para la Salud y la Seguridad alimentaria Stella Kyriakides.

Page created: 23/02/2021
Page last updated: 24/02/2021
 
 
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