¿Hay reservas ilimitadas de un medicamento para utilizarse como uso compasivo?

Una compañía que desarrolla un nuevo medicamento primero produce las cantidades necesarias del producto para los ensayos clínicos (de unos cientos a unos miles de pacientes, producción piloto). Cuando el producto esté autorizado, la compañía necesita fabricar el suficiente producto para satisfacer la demanda de una población mayor (lotes comerciales). Entre estas dos etapas, puede variar el tamaño del Programa de Uso Compasivo.

Las capacidades de producción de un medicamento varían con el tiempo. Cuando el producto se prueba por primera vez en el laboratorio o con animales, sólo se necesitan pequeñas cantidades (generalmente de unos pocos gramos a unos pocos kilogramos).

Cuando el producto se prueba en humanos, los primeros ensayos clínicos están limitados en tamaño (normalmente hasta unos pocos cientos de pacientes). Por lo tanto, la cantidad de producto sigue siendo limitada. Cuando se obtienen resultados tempranos, la compañía los analiza y puede decidir si las posibilidades que tiene el medicamento de ser seguro y eficaz son altas; por lo tanto deciden poner en marcha ensayos confirmatorios más amplios y preparar la solicitud de autorización de comercialización. A esto se denomina la decisión a favor o en contra. En este punto, la compañía necesita producir más cantidad de medicamento, ya que los ensayos confirmativos pueden reclutar a miles de pacientes.

Como consecuencia, existe una fase donde se dispone de mayor cantidad de medicamento. Antes de esto, la compañía puede estar muy limitada si es alta la demanda de uso compasivo. Después de esto, la producción puede aumentar y cuando las autoridades conceden la autorización para el uso compasivo la compañía podrá atender la demanda. Pero existe un periodo que comienza con la decisión a favor o en contra cuando no es seguro que se puedan atender todas las demandas, ya que lleva un tiempo construir un lugar de fabricación y validar la calidad de la producción.

Cuando hay una gran demanda

 

En enero de 1996, las personas con VIH se enteraron de que un nuevo medicamento para el VIH era más efectivo que los tratamientos existentes, y que combinando los distintos medicamentos podría aumentar la supervivencia por primera vez desde el comienzo de la epidemia. Inmediatamente, los representantes de pacientes solicitaron un programa de uso compasivo a nivel mundial, y decenas de miles de pacientes esperaron para recibir en la siguientes semanas el llamado Tratamiento antirretrovírivo altamente activo.   

Pero los fabricantes no podían satisfacer la demanda de una manera inmediata: en Francia, por ejemplo, solo había suficiente ritonavir para tratar a 100 de los posibles 18.000 pacientes. Es decir, el medicamento tardaría de tres a seis meses en llegar en la cantidad suficiente, y muchos pacientes morirían.

El Consejo Nacional sobre el SIDA recomendó seleccionar a los pacientes al azar. "Como los pacientes serán seleccionados al azar por un ordenador, no habrá una preferencia afectiva consciente o inconsciente ni presión.  El sorteo exonerará a los médicos de la responsabilidad de elección y preservará la confianza de los pacientes en sus médicos. Se realizará un sorteo cada vez que haya disponible más dosis del medicamento, con el ánimo de incluir a todos los pacientes.”

 

Page created: 31/01/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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