Implicación de los defensores de los pacientes

Los defensores de los pacientes están implicados de manera activa en el desarrollo de los medicamentos huérfanos y asuntos reguladores.

Participan en el trabajo de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) como miembros de los siguiente comités científicos y grupo de trabajo:

• Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) desde 2000
• Grupo de Trabajo de Paciente y Consumidores (PCWP) desde 2006
• Comité pediátrico (PDCO) desde 2008

• Comité de Terapias Avanzadas (CAT) desde 2009

Hay tres representantes de pacientes en el Comité de Medicamentos y Productos Huérfanos (COMP) y, hasta la fecha, la vicepresidencia siempre ha estado ocupada por un representante de pacientes.

Los representantes de pacientes en los comités científicos de la EMA son permanentes y miembros de pleno derecho con los mismos derechos de voto.

Los pacientes de enfermedades raras también son reclamados como expertos en el desarrollo de productos relacionados con su enfermedad, p.ej. en el proceso de protocolos de asistencia con el Grupo de trabajo de consejo científico (SAWP, siglas en ingles) y los Grupos Asesores Científicos.

Con relación al papel regulador, las actividades de los representantes de pacientes (defensores) en el marco del desarrollo terapéutico incluyen:

• Promover el desarrollo de medicamentos
• Asegurar una clara información a los pacientes
• Intentar alcanzar el acceso igualitario a tratamientos a nivel europeo y nacional

La "EURORDIS Summer School" (Escuela de Verano) anual organizada por EURORDIS, tiene por objeto apoyar a los representantes de pacientes en la EMA y formar a otros defensores de pacientes para participar en el proceso de desarrollo de medicamentos.

La Escuela de Verano da una visión general de los ensayos clínicos, desarrollo de medicamentos y procesos reguladores.

Nuestro trabajo ha permitido a los representantes de enfermedades raras participar en actividades relacionadas con el proceso de desarrollo de medicamentos.