Mejorando el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos en Europa

map of Europe showing orphan drug availability | carte de l'Europe | mapa de Europa | cartina dell'Europa | Diagramm von EuropaUn buen medicamento para pacientes con enfermedades raras es un medicamento que está disponible en el país donde reside el paciente y que además es asequible. Si uno de los requisitos no se cumple, el medicamento es de poca utilidad. Desgraciadamente, por razones de coste, esto ocurre con bastante frecuencia hoy en Europa. Una encuesta (2004) sobre la disponibilidad de doce medicamentos huérfanos que habían recibido la autorización de mercado en la UE muestra que un año después Dinamarca era el único país donde estaban disponibles los doce medicamentos. Este número varía en gran parte en otros países, con los nuevos estados miembros y Luxemburgo en último lugar con menos de cuatro productos disponibles. Con bastante frecuencia, cuando los productos están disponibles, los pacientes no pueden pagarlo. En Bélgica, por ejemplo, Busilvex, un tratamiento usado con anterioridad al trasplante convencional de células progenitoras hematopoyéticas, cuesta más de 4.400 euros y no es reembolsable. 'Esta situación no es sólo injusta porque el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos dependa del país en el que vivan, sino también es poco ética', argumenta Yann le Cam, CEO de Eurordis.  'Los reglamentos europeos que benefician a los pacientes existen, pero no se aplican' El retraso legal para poner un medicamento huérfano en el mercado de la UE es de 180 días [Consejo Directivo de 21/12/1998]. Sin embargo, el retraso pro medio es actualmente de 189 días, y algunos medicamentos en algunos estados miembros tardan hasta 700 días en ser puestos en el mercado. 'Esto significa que los medicamentos huérfanos no están disponibles a los pacientes dentro de tiempo legal. También significa que se hacen disponibles en un marco temporal y bajo condiciones de acceso que son peores que para otros medicamentos,' dice Yann le Cam. Y lo peor de todo, significa que los pacientes no pueden acceder a medicamentos que les produciría un beneficio; como consecuencia, sus vidas están amenazadas.

Euros Existen diversos factores que contribuyen a esta terrible situación. La designación de un medicamento huérfano, el protocolo de asistencia y la autorización de mercado son procesos centralizados, pero la evaluación de valor terapéutico, precio y reembolso de esto innovadores productos sigue siendo responsabilidad de cada país miembro. En el caso de la evaluación del valor terapéutico, los estados miembros no tienen la experiencia para poder hacerlo. Cada estado negocia el precio por separado con las compañías farmacéuticas. Hay una tendencia por parte de las compañías a empezar a negociar con estados miembros que les conceden el precio más alto, que después se utiliza como precio de referencia en las negociaciones con otros países. Los estado miembros retrasan las negociaciones lo más posible para evitar tener que hacer disponible el medicamento y pagarlo. Aunque la situación parece favorecer tanto a las compañías farmacéuticas como a los estados miembros, no es así. Los estados miembros acaban pagando precios más altos por los medicamentos, y las compañías pierden parte de la exclusividad de mercado por diez años a causa de las negociaciones que llegan hasta los cuatro años.

Eurordis lleva denunciando esta situación desde la primera encuesta sobre la disponibilidad de medicamentos huérfanos, que se presentó al Comité de Transparencia de la Comisión en 2004 y que se menciona en el informe de la Comisión sobre los cinco años de la Legislación de los Medicamentos Huérfanos. Para mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos, Eurordis sugiere establecer un grupo de trabajo de la UE sobre la transparencia de los medicamentos huérfanos formado por voluntarios de los países miembros, quien tendría experiencia en evaluar el valor terapéutico añadido de cada medicamento huérfano y negociar un precio de referencia en la UE con el titular de la autorización de mercado. El grupo empezaría a trabajar justo después de que el CHMP1 de su opinión, sin la necesidad de esperar a la decisión de la Comisión. Proporcionaría una opinión que todos los estados miembros podrían utilizar inmediatamente para las negociaciones de precio y reembolso. Los beneficios de los estados miembros serían un precio negociado más bajo y el respeto al retraso legal de disponibilidad de un medicamento huérfano; para las compañías farmacéuticas significaría un rendimiento de la inversión más rápido y más visibilidad y previsibilidad de los rendimientos; para los pacientes (y este es el punto) los medicamentos huérfanos estarían disponibles antes. La propuesta fue presentada a la Comisión, el COMP2 y la industria.

graph showing orphan drug availability by country | graphique montrant la disponibilité de médicaments orphelines par pays | gráfico que demuestra la disponibilidad de los medicamentos huérfanos | grafico che mostra la disponibilità dei farmaci orfani | gráfico que mostra a disponibilidade de medicamentos orfãos | Diagramm, welches die Verwendbarkeit der Arzneimittel für seltene Krankheiten zeigt

¿Qué hay después? Se están llevando a cabo debates con algunos países miembros; la propuesta se presentará pronto al Comité de Evaluación Médico (MEDEV3); y se llevarán a cabo debates con federaciones de la industria farmacéutica y la Comisión Europea. El objetivo de Eurordis es obtener el acuerdo de unos pocos estados miembros para que avance la propuesta: una propuesta que es flexible y permanece abierta a sugerencias, siempre que el acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos sea el objetivo central y final.


1Comité de Medicamentos para Uso Humano (EMEA)
2Comité de Medicamentos Huérfanos (EMEA
3El MEDEV es un comité informal de expertos belgas que representan a organizaciones de seguros sociales y a organismos nacionales responsables de la evaluación y reembolso de las medicinas.


Este artículo apareció previamente en el número de abril de 2005 de nuestro boletín de noticias.


Autor: Jerome Parisse-Brassens
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos : © European Community, 2006
Gráficos: © Eurordis

Page created: 19/08/2009
Page last updated: 13/04/2012
 
 
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