Osteogénesis imperfecta - Rumania

ArediaUso Off-label (fuera de lo indicado), disponibilidad y reembolso son tres temas que con frecuencia se encuentran los pacientes de enfermedades raras. En el caso de los pacientes de OI (Osteogénesis Imperfecta), estos problemas crean un obstáculo aún mayor, del que Rumania aporta una reveladora ilustración.

La OI, también llamada Enfermedad de los Huesos de Cristal, es responsable de varios grados de fragilidad ósea en pacientes, y un mínimo trauma es suficiente para provocar fracturas y deformidades óseas. Se demostró que los bifosfonatos pueden tener efectos beneficiosos para los niños que padecen OI1 (quienes pueden tener de 10 a 100 fracturas al año) al reducir de manera espectacular el número de fracturas. El Pamidronate (de la clase de los bifosfonatos) está comercializado en Europa para el tratamiento de la enfermedad (moderada y severa) de Paget y, junto con la terapia antineoplásica, para el tratamiento de metástasis osteolíticas del cáncer de mama y lesiones osteolíticas del Mieloma múltiple. El Pamidronate se administra a los niños con OI como medicamento off-label. En Rumania, hasta principios de 2006, el Pamidronate (Aredia®) lo podía prescribir cualquier médico de familia; estaba disponible en farmacias, sin cargo alguno, y se administraba a pacientes por infusión en hospitales. Sin embargo, en marzo de 2006, el NHIH (siglas en inglés para la Casa Nacional de Seguros Sanitarios, Ministerio Rumano de Salud) retiró Aredia® de la lista de medicamentos gratuitos y decidió que sólo estaría disponible en los hospitales. ‘Así que preguntamos a las autoridades porqué habían hecho esto,' dice Florin Dananau, padre de una joven con OI, ‘dijeron que porque el medicamento sólo podía administrarse por infusión en los hospitales, y que nadie debía obtener el medicamento fuera de las instalaciones sanitarias.' El coste del medicamento es tan elevado que los pacientes rumanos, con un salario medio mensual de 200 euros, no pueden permitírselo. Florin Dananau se hizo de tripas corazón y decidió organizar una reunión con representantes del NHIH; también presentó una queja al Ministerio de Salud y se puso en contacto con OIFE (Federación Europea de Osteogénesis Imperfecta). La respuesta del NHIH fue reintroducir Aredia® en la lista de medicamentos gratuitos; la Casa de la Seguridad Social de Bucarest (BHIH) se comprometió a proporcionar los fondos necesarios al hospital para los niños de Bucarest con OI (Hospital Infantil Grigore Alexandrescu) y poder comprar el medicamento que hay que administrar a los niños con OI. ‘Desde entonces, todos los niños con OI, incluso los casos nuevos, han sido tratados,' comenta Florin Dananau. ¡Un gran ejemplo del impacto que pueden tener los pacientes sobre el sistema sanitario cuando actúan!

Carlos patient | malade | paciente | paziente | Patient |Ute Wallentin, Presidente de OIFE, había pedido ayuda a Eurordis. Desde  la aprobación en 1999 del Reglamento de Medicamentos Huérfanos en la UE, Eurordis lleva abogando por la disponibilidad y asequibilidad de medicamentos huérfanos por parte de todos los pacientes de enfermedades raras de Europa; dirige una encuesta con regularidad para evaluar y comparar la disponibilidad de los medicamentos huérfanos por parte de los pacientes de la UE, que indica que la situación de los pacientes es especialmente difícil en los estados miembros nuevos y en los candidatos a serlo. Eurordis escribió una carta al Ministro de Sanidad rumano pidiendo que Aredia® estuviera disponible para todos los pacientes y se reembolsara su importe.

Sin embargo, a fecha de hoy, la situación de los pacientes con OI en Rumania es preocupante. ‘No sabemos si BHIH nos proporcionará los fondos necesarios en 2007,' dice Florin Dananau. ‘También hay pocos hospitales en Rumania que cuentan con personal especializado y la medicación que hay que administrar a los pacientes. ¡Y sin mencionar la falta de conocimiento de la OI!' ‘Pero la situación de los pacientes con OI es igual de mala en otros países,' comenta Ute Wallentin. ‘A finales de 2006 nos entristecimos al saber que los adultos con OI de Bélgica habían perdido el acceso gratuito a los medicamentos. Y los niños de OI de Alemania corren peligro de perder el acceso a los medicamentos si los recortes planificados del presupuesto se hacen efectivos. ¡Países como Portugal o Francia también se enfrentan a una difícil situación!'

Michel Petrucciani, musician| musicien | Músico |Musicista |Músico | MusikerEl hecho de que el medicamento se administre como off-label (fuera de lo indicado) hace peor las cosas. Una posible estrategia propuesta por Eurordis para salvar las barreras que tienen los pacientes con OI para acceder a los medicamentos es que las compañías farmacéuticas interesadas en desarrollar bifosfanatos para la OI busquen la designación de Medicamento Huérfano. La designación es un reconocimiento del potencial beneficio de los bifosfonatos en el tratamiento de la OI; proporciona ventajas como la exclusividad de mercado de 10 años y acceso sin coste alguno a la asistencia del protocolo; y una vez que se tiene la autorización de mercado, la situación del medicamento huérfano a nivel de UE facilita la inscripción del medicamento en la lista nacional de reembolso. De mientras, los pacientes pueden beneficiarse del uso off-label del medicamento, incluso si permanece aún el tema del libre acceso. El mejor camino hacia el futuro es compartir experiencias y luchar juntos por el libre acceso de medicamentos huérfanos a nivel europeo.


1Tratamiento con Pamidronate de Osteogénesis Imperfecta Severa en Niños menores de 3 años (H. Plotkin, F. Rauch, N. J. Bishop et al. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism Vol. 85, No. 5 2000); Efecto beneficioso del tratamiento a largo plazo de la osteogénesis imperfecta con bifosfanato intravenoso (E Åström and S Söderhäll. Arch. Dis. Child. 2002;86;356-364); Administración cíclica de pamidronate en niños con osteogénesis imperfecta severa (F. Glorieux, N. Bishop, H. Plotkin. N Engl J Med 339 :947-52, 1998)


Este artículo apareció previamente en el número de marzo de 2007 de nuestro boletín de noticias.
Autor: Jerome Parisse-Brassens
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: paciente © Carlos/ www.ostegeonesis.info; Rumania © http://europa.eu

Page created: 31/08/2010
Page last updated: 17/10/2012
 
 
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