Tu médico puede contactar primero con la compañía para comprobar si el medicamento está disponible para uso compasivo

Este es el proceso a seguir cuando nadie más ha solicitado antes el medicamento de uso compasivo

Puede que tu médico sea consciente de que se están llevando a cabo ensayos clínicos para probar un nuevo medicamento para tu enfermedad. Por los criterios de participación en los ensayos clínicos y tu estado de salud, tu médico puede pensar que lo mejor en tu caso es recibir el tratamiento experimental de uso compasivo.  

Los pacientes también pueden iniciar un PUC: pueden informar a su médico de que un nuevo medicamento puede ser una alternativa prometedora. Aunque no esté totalmente evaluada, si cumple las condiciones, podría reunir las condiciones para un PUC. Esto suele ocurrir cuando los defensores de pacientes trabajan con las compañías que desarrollan los medicamentos para la enfermedad y están bien informados de la investigación que hay en marcha.  

Tu médico puede entonces contactar con la autoridad competente nacional y preguntar si existe ya este medicamento de uso compasivo para tu enfermedad. Si no hay ninguno, alguien debe iniciar los debates con la compañía que desarrolla el medicamento: suele ser el médico el que contacta con la compañía para preguntar si un tratamiento podría estar disponible como uso compasivo y cómo.

  • La compañía calcula cuánto medicamento fabrica (tiene que ser un bloque comercial, es decir, no un producto piloto producido en pequeñas cantidades en un laboratorio si no lotes de producto de la misma calidad que los lotes que se pondrán en el mercado, en el caso de obtener la autorización de comercialización. Por lo tanto los lugares de fabricación tienen que estar activos y validados. Pero hay excepciones, p. ej. algunas terapias avanzadas para uso ultra-compasivo).

  • Después la compañía calcula cuánto producto necesita para los ensayos clínicos actuales y futuros, y garantiza el abastecimiento a los participantes del ensayo, quienes podrán solicitar el acceso al medicamento cuando el ensayo clínico haya terminado, si desean continuar recibiendo el tratamiento, o empezar a recibirlo si estaban en la rama placebo o tratados en régimen de comparación.

  • El medicamento que queda puede ser asignado a un Programa de Uso Compasivo. Basándose en la dosis diaria media, la compañía estima cuantos pacientes pueden ser tratados en uso compasivo y decidir cuántos tratamientos pueden asignarse en distintos países.

  • La decisión de organizar un programa de uso compasivo no está basado sólo en la disponibilidad de una determinada existencia. Es una decisión de estrategia. No todas las compañías desean satisfacer la demanda de pacientes con gran necesidad de nuevas opciones. Por ejemplo, la compañía podría temer que los pacientes más avanzados no se beneficien del medicamento: si el riesgo de muerte en el mes siguiente es alto, entonces un medicamento poco activo podría no ayudar a aumentar la supervivencia y el programa podría conferir una pobre “reputación” al medicamento.

  • Si la compañía decide hacer disponible un medicamento para uso compasivo, la compañía puede responder al médico: “Podemos proporcionar tratamiento a X pacientes en su país, y una partea usted”.

  • La compañía entonces contacta con las autoridades nacionales y envía un dossier para obtener la autorización de un Programa de Uso Compasivo (a veces depende del médico si lo solicita y son entonces las autoridades nacionales las que contactan con la compañía en cuestión).

  • Esto normalmente significa que son las autoridades reguladoras las que tienen que decidir la autorización de importación de un medicamento aún no autorizado. 

 

Ejemplo
Producción total/ año De 250 a 1000 kg
Dosis  / paciente 1mg / día
o 365 mg / año
Máximo número de pacientes participantes en ensayos clínicos 600

 

simulation of the calculation of the amount of product available for a Compassionate Use Programme over the next four years when production capacity is largely increased

La Figura 2 es una simulación del cálculo de la cantidad de medicamento disponible para el Programa de Uso Compasivo durante los próximos cuatro años cuando la capacidad de producción aumente en gran medida. Esta información es importante para las autoridades reguladoras y también para las organizaciones de pacientes que debaten con la compañía sobre cuándo puede empezar un PUC.

  • Año 0: Debates para iniciar un PUC. Capacidad de producción: 250 kg o suficiente tratamiento para 685 pacientes durante un año. En esta fase reciben el medicamento  200 pacientes en los ensayos clínicos (o 73 kg). Por tanto, hay 612 kg disponibles pero no se utilizan (lo que representa 485 tratamientos). Están almacenadas para los nuevos participantes en los ensayos clínicos que participarán al año siguiente. No participan los pacientes en el PUC ya que no ha comenzado.
     
  • Año 1: Capacidad de producción sin cambios (250 kg). Con esta producción y el almacenamiento disponible del año anterior, un total de 600 pacientes reciben el medicamento en los ensayos clínicos, 330 participan en un PUC, y queda almacenado el suficiente tratamiento para 240 pacientes para el siguiente año.
     
  • Año 2: La producción aumenta hasta 500 kg. Con esta producción y el almacenado del año anterior, un total de 900 reciben el medicamento en los ensayos clínicos o de continuación, 90 nuevos pacientes pueden participar en el PUC (número total en PUC: 420 pacientes), y se almacena el tratamiento suficiente para 290 pacientes para el siguiente año.
     
  • Año 3: La producción se mantiene al mismo nivel, 500 kg. Con la producción y el almacenamiento disponible de años anteriores, un total de 1100 reciben el medicamento en los ensayos clínicos o de continuación, 140 nuevos pacientes pueden participar en el PUC (número total en el PUC de 560 pacientes), y no se almacena más tratamiento para el año siguiente. Esto quiere decir que el año 3 es el más complicado; todo lo que se produce o que se ha almacenado en años anteriores es utilizado, sin quedar nada almacenado.
     
  • Año 4: La producción aumenta hasta 1 tonelada. Con esta producción y el almacenamiento de años anteriores, un total de 1200 reciben los tratamientos en los ensayos clínicos o de continuación, 140 nuevos pacientes pueden participar en el PUC (número total en el PUC: 700 pacientes), y queda suficiente tratamiento almacenado para 839 pacientes para el siguiente año. Si más de 140 nuevos pacientes solicitan la participación en le PUC, esto es posible: todos los ensayos clínicos han acabado, y todos los voluntarios de los ensayos están recibiendo el tratamiento en la fase de continuación. Todo el remanente puede ser destinado al PUC.
     

Este es el marco general, a veces la organización de pacientes habla primero con las autoridades nacionales para preguntarles "¿Cuál es su opinión sobre un PUC para este producto? Creemos que resulta muy necesario". La agencia evalúa las necesidades y el medicamento, y puede decidir autorizar el PUC, y después la agencia informa a todos los médicos pertinentes de que el PUC está abierto.

Lectura complementaria: ejemplo de un formulario de solicitud para crear un programa de uso compasivo (de la Agencia francesa, en inglés).

 

De Enviar una solicitud A.T.U
http://ansm.sante.fr/Activites/Autorisations-Temporaires-d-Utilisation-ATU/ATU-Avis-aux-demandeurs-formulaires/(offset)/6

 

Page created: 31/01/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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