Firma la Carta Abierta a los Futuros Responsables Políticos de la UE
mayo 2024
Como resultado y basado en los objetivos de las sesiones planificadas del 12º ECRD, se ha redactado una Carta Abierta dirigida a la Comisión Europea, instando a los futuros líderes europeos a priorizar la salud en las políticas futuras, establecer un Plan de Acción Europeo Integral para Enfermedades Raras y abordar de inmediato las necesidades críticas de la comunidad de enfermedades raras a través de medidas accionables en los próximos programas de trabajo.
Nosotros, la comunidad de Enfermedades Raras, comprometidos a mejorar los resultados de salud y la calidad de vida de los 30 millones de personas que viven con una enfermedad rara en Europa y sus familias, nos reunimos en la 12ª Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ECRD 2024) para dar forma, discutir y proponer demandas políticas claras y orientadas a objetivos con impactos de gran alcance en las políticas nacionales y de la UE para enfermedades raras.
Hacemos un llamado a los próximos líderes europeos para:
- Mantener la salud en la vanguardia de las futuras políticas y programas.
- Desarrollar un Plan de Acción Europeo Integral para Enfermedades Raras que abarque diversas áreas políticas y agilice los esfuerzos existentes con objetivos claros y medibles.
- Abordar de inmediato las necesidades más apremiantes de la población con enfermedades raras integrando las acciones «al alcance» que hemos identificado colectivamente dentro de los programas de trabajo de los próximos años.
Con las elecciones europeas aproximándose y un nuevo mandato para el Parlamento Europeo y la Comisión Europea en el horizonte, abogamos por mantener la salud en la vanguardia del futuro liderazgo de la UE, subrayado por una asignación presupuestaria sustancial para la salud bajo el Marco Financiero Plurianual 2028-2035. La salud no debe ser sacrificada, y todos debemos trabajar juntos para proteger y asegurar una Unión Europea de Salud fuerte y resiliente, que vaya más allá de la preparación ante crisis. Construir una política de enfermedades raras a prueba de futuro para Europa significa construir el motor de una Unión Europea de Salud inclusiva que impulse todo el ecosistema.
Es crucial, ahora más que nunca, aprovechar este impulso para el cambio y tomar medidas audaces y decisivas. Con los fundamentos ya establecidos, ha llegado el momento de consolidar una Unión Europea de Salud para enfermedades raras.
La comunidad de enfermedades raras, reunida en el ECRD 2024, se basa en el Estudio Prospectivo Rare 2030 y sus ocho recomendaciones clave, resultado de dos años de trabajo colectivo de más de 250 expertos de toda la comunidad.
Nuestro principal llamamiento a la próxima Comisión Europea es desarrollar un Plan de Acción Europeo Integral para Enfermedades Raras, asegurando una acción coordinada entre las instituciones de la UE y los Estados miembros para abordar el sistema fragmentado de atención y apoyo. Dado el amplio y convincente consenso entre las instituciones de la UE y los Estados miembros, bajo la Presidencia Checa, sobre la necesidad de dicho plan, priorizar su inclusión en el Programa de Trabajo 2024-2029 de la Comisión Europea representa un paso crucial e inevitable hacia adelante.
Este Plan maximizaría el impacto de las inversiones pasadas al aprovechar nuestras capacidades colectivas y la experiencia acumulada, para abordar las necesidades no satisfechas de los 30 millones de personas que viven con enfermedades raras y asegurar que reciban el apoyo y la atención oportuna que requieren urgentemente.
Recomendaciones detalladas del marco político
Durante los dos días del ECRD, hemos identificado acciones tangibles «al alcance» que pueden incorporarse en un marco unificado del Plan de Acción Europeo para Enfermedades Raras, abordando las necesidades de las personas que viven con enfermedades raras de manera integral.
Estas demandas políticas, que reflejan las necesidades y aspiraciones de diversos actores, incluidos grupos de defensa de pacientes, profesionales de la salud, legisladores, investigadores y socios de la industria, deben traducirse en acciones sin más demora, ya que podrían provocar cambios inmediatos e impactantes en la vida de las personas con enfermedades raras. Por lo tanto, deben integrarse en los Programas de Trabajo de EU4Health, Horizon Europe u otros programas de la UE desde 2025 hasta 2027.
Hacemos un llamado a la Unión Europea para:
Marcos políticos europeos y nacionales para enfermedades raras:
- Establecer un Plan de Acción Europeo para Enfermedades Raras, un marco general con objetivos claros y medibles. Dentro de este marco, apoyar acciones colaborativas entre los Estados miembros de la UE y otros países europeos, en particular para:
- identificar objetivos comunes y desarrollar un sistema integrado de indicadores que permita informar, dar forma y mejorar constantemente la toma de decisiones, las políticas y los sistemas a nivel de la UE y nacional;
- crear un organismo multilateral a nivel de la UE para dirigir y supervisar las acciones colaborativas mencionadas, agilizando así los esfuerzos y asegurando la consistencia en la atención y el apoyo para las personas con enfermedades raras en toda Europa.
Diagnóstico más temprano, rápido y preciso:
- Promover iniciativas a nivel de la UE que mejoren la cooperación transfronteriza en la detección neonatal para acercar los programas nacionales de detección neonatal en toda Europa y hacerlos equitativamente accesibles, por ejemplo, alineándose con los mejores estándares disponibles, metodologías y avances científicos, o emitiendo recomendaciones para ampliar el alcance de las enfermedades raras en esos programas, entre otros, para aumentar las posibilidades de acceder a tratamientos adicionales.
Investigación innovadora y dirigida por necesidades:
- Crear una plataforma de desarrollo europea y explorar nuevos modelos para acelerar la investigación clínica y el desarrollo de enfermedades muy raras y desatendidas. Esto debería ir acompañado de estrategias de financiación de inversión ambiciosas, tanto del sector privado como del público.
Acceso oportuno a tratamientos asequibles e innovadores:
- Desentrañar la paradoja del acceso de los pacientes a terapias para enfermedades raras en Europa, en particular mediante:
- la exploración de la viabilidad de nuevos mecanismos de pago, desde modelos de suscripción hasta una vía de acceso común de la UE y negociaciones transfronterizas;
- la creación de un enfoque común para financiar tratamientos para poblaciones muy pequeñas basado en un mecanismo de solidaridad para proporcionar acceso transfronterizo.
Acción colectiva mejorada para asegurar el acceso oportuno a la atención médica altamente especializada:
- Crear un sistema europeo para centralizar la planificación, gestión y la prestación en unos pocos centros de servicios de atención médica altamente especializada para poblaciones de pacientes muy pequeñas y ciertos procedimientos complejos altamente especializados.
Atención holística integrada, centrada en la persona y de por vida:
- Apoyar a los Estados miembros de la UE en la implementación del llamado de la Resolución de la Asamblea General de las Naciones Unidas (A/RES/76/132) para desarrollar programas efectivos y estrategias nacionales para promover la salud mental y el apoyo psicosocial para las personas que viven con una condición rara.
- Integrar el apoyo psicológico como un componente esencial de la atención holística centrada en el paciente, mejorando la atención médica existente para que sea «informada psicológicamente» para las personas que viven con una condición rara.
- Reconocer y apoyar a las organizaciones de pacientes para proporcionar apoyo comunitario y entre pares, y acceso a información confiable, como la base del cuidado psicosocial, permitiendo una detección más temprana y el acceso al apoyo preventivo.
Recordamos que estas acciones se basarían en un ecosistema de enfermedades raras existente, apoyado por las instituciones de la UE y sus Estados miembros, que abarca las Redes Europeas de Referencia para atención médica especializada, que deberían convertirse en una infraestructura de atención sostenible, la Acción Conjunta JARDIN sobre su integración en los sistemas de salud nacionales, Orphanet para datos e información, la Asociación Europea para Enfermedades Raras ERDERA para la investigación de enfermedades raras y EURORDIS-Enfermedades Raras Europa que representa la voz de los pacientes.
Basándonos en estas bases sólidas, las iniciativas estratégicas que estamos pidiendo tienen como objetivo consolidar un marco robusto que aborde los complejos desafíos que enfrenta la comunidad de enfermedades raras, acercándonos a una Unión Europea de Salud más inclusiva y efectiva.