ECRD 2014 Berlín: Juntando las piezas del rompecabezas de las enfermedades raras

Participantes de la ECRD 2014 Berlín

La 7ª Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ECRD 2014 Berlín celebrada los días 8 al 10 de mayo, reunió a más de 750 participantes – representantes de pacientes, profesionales sanitarios, científicos, industria, representantes políticos, reguladores, contribuyentes – de más de 40 países en la dinámica ciudad de Berlín. La ECRD, que se celebra cada dos años, es la única plataforma para debatir y orientar sobre las políticas para todas las enfermedades raras, en todos los países dentro y fuera de Europa, y con todas las partes interesadas.  Como siempre, ofreció lo más vanguardista y las tendencias del entorno de las enfermedades raras incluyendo iniciativas y avances. Con un gran sentido de unidad y responsabilidad, los participantes promovieron un verdadero intercambio internacional de experiencias e ideas, dando vida al “Rompecabezas de las Enfermedades Raras”. 

El Rompecabezas de las Enfermedades Raras

Esta séptima edición de la ECRD se centró en juntar las distintas piezas del rompecabezas de las enfermedades raras que han sido identificadas durante los últimos veinte años y que fueron abordadas en los seis temas  principales de la conferencia: Mejorando los Servicios Sanitarios; Creación y Diseminación de Conocimientos; Investigación desde el Descubrimiento a los Pacientes; Prácticas Vanguardistas e innovadoras en los Medicamentos Huérfanos; Conceptos Emergentes y Políticas Futuras para las Terapias de las Enfermedades Raras; y Más allá de la Atención Médica. En los dos intensos y enriquecedores días, los distintos elementos de estos temas fueron presentados, discutidos y debatidos en las 36 sesiones dedicadas en torno a los seis temas generales. ¡El único problema era elegir a que sesión acudir!

La Sesión Inaugural de la ECRD 2014 Berlín arrancó con las observaciones de Avril Daly (Fighting Blindness Irlanda) y Jytte Lyngvig (DIA), seguidas por los discursos de Annette Widmann-Mauz (Secretaria de Estado Parlamentario, Ministerio Federal de Sanidad, Alemania) Christoph Nachtigäller (ACHSE), Irene Norstedt (European Commission) y Lesley Greene, (CLIMB). Se mencionaron las estrategias nacionales para las enfermedades raras, con la presentación del  plan alemán aprobado en agosto de 2013.

Avril DalyLa Sesión Plenaria animó más a los participantes con la especial presentación de cuatro minutos que capturó la historia, progreso y estado del movimiento de las enfermedades raras en Europa, y que ayudó a establecer el ambiente y concienciar a todos para continuar el viaje y dar a las personas con enfermedades raras los tratamientos, recursos e información fuera y dentro de Europa.  Seguida de Durhane Wong Rieger (CORD) y con una presentación de John F Ryan (Comisión europea), la Sesión Plenaria examinó el impacto de la Recomendación del Consejo de la UE relativa a una acción en el ámbito de las enfermedades raras y dio una perspectiva general de los retos futuros. Se reiteró que el marco regulador para las enfermedades raras está bien desarrollado en Europa y el objetivo ahora es asegurar que las políticas e iniciativas actuales y futuras optimicen los reglamentos existentes de la forma más completa posible.

De hecho, como hay más países que desarrollan e implementan estrategias para las enfermedades raras, las partes interesadas están trabajando mucho para desarrollar lo que representan estos recursos, incluyendo los Centros especializados y las Redes europeas de referencia para las enfermedades raras. Hubo sesiones con una gran asistencia dedicadas a las mejores prácticas para desarrollar, gestionar, designar y evaluar los Centros especializados y Redes europeas de referencia. Como las agencias a nivel europeo dan prioridad a las enfermedades raras en las estrategias de financiación, y la industria pone más tratamientos en desarrollo para las enfermedades raras, también atrajeron a mucha gente las sesiones relativas a las iniciativas para asegurar que los pacientes pueden acceder a los tratamientos para las enfermedades raras a medida que vayan estando disponibles. Las sesiones sobre los Programas sobre el Acceso Progresivo de los Pacientes, la Implicación del Paciente en la Evaluación de Riesgos y Beneficios, los Mecanismos de Acceso Coordinado y  Marco de Valor Transparente, Convenios de Entrada Organizada y otras ideas emergentes para sostener el acceso a los medicamentos huérfanos tuvieron una gran acogida y los debates fueron enriquecedores, aunque a veces complejos. A lo largo de todas las sesiones, los pacientes y representantes de pacientes tuvieron un papel destacado, compartiendo sus experiencias, retos y necesidades. Las manos alzadas en varias sesiones demostró que la audiencia estaba distribuida de manera uniforme, con una representación equitativa de todos los grupos presentes. Así, en una sesión sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos, por ejemplo, cuando ciertos pacientes afirmaron que no quieren placebos en los ensayos clínicos para enfermedades raras progresivas para las que el tiempo es esencial, los miembros de la industria y academia estaban presentes para oír y asimilar la perspectiva de los pacientes.

ECRD: una fuente de fortalecimiento para todos

Como espacio para que todas las partes interesadas compartan sus necesidades, experiencias y retos, la ECRD 2014 Berlín proporcionó a los participantes más información sobre las iniciativas emergentes, tales como los mecanismos para facilitar el acceso a tratamientos, la codificación de las enfermedades raras en los sistemas de salud, los registros para las enfermedades raras, el papel de los medios de comunicación en la promoción de las enfermedades raras, el papel de los pacientes en el desarrollo de tratamientos, la escasez de medicamentos, satisfacer las necesidades médicas no cubiertas, los desafíos sociales de las enfermedades raras, fomentar la autonomía e independencia. Como destacó Elizabeth Vroom (United Parent Projects MD, Holanda) en la sesión dedicada a Cómo Elaborar Mejor el Marco para el Desarrollo de Medicamentos Huérfanos: colaboración entre la EMA / FDA, cuando se trata de las enfermedades raras, todas las partes interesadas se encuentran en un proceso de aprendizaje: pacientes, científicos, industria, profesionales sanitarios, reguladores, contribuyentes. Aprendemos sobre la marcha, y aprendemos unos de otros.

Hubo excelentes presentaciones durante la conferencia que ahora están disponibles online. Entre los muchos y distinguidos Presidentes y Ponentes en la ECRD 2014 Berlín estuvieron Stefan Schreck, Presidente de la Unidad de Información de Salud de la DG de Salud y Consumidores, Comisión europea; Irene Norstedt, Presidenta de la Unidad, Medicina Personalizada, DG Investigación, Comisión europea; Paul Lasko, Presidente del Consorcio Internacional de Investigación de las Enfermedades Raras (IRDiRC); Jordi Llinares García de la Agencia Europea del Medicamento; y Greet Musch, Director General de Preautorización – Agencia Federal de  Medicamentos y Productos Sanitarios de Bélgica.

Como siempre, la ECRD 2014 Berlín proporcionó traducción simultánea de las sesiones claves en francés, alemán, polaco ruso y español. Otras características conocidas de la ECRD 2014 Berlín son los 200 carteles que se exhibieron para su debate y que ahora están disponibles online; las numerosas oportunidades para establecer redes de una manera informal disponibles durante todo el evento; las App gratis para iPhone y Android que ofrecieron acceso a todo el programa y carteles de la conferencia; y el Mural de Twitter que mostró los tweets en #ECRDBerlin en directo desde el chat de Twitter en un monitor grande situado en el vestíbulo; y las fotografías de la Fundación húngara del Síndrome de Rett y el Concurso fotográfico de EURORDIS que fueron expuestas en un monitor a lo largo de todo el evento.

La próxima ECRD se celebrará en 2016 en Edimburgo – ¡Esperamos que nos puedas acompañar!

Mientras tanto, disfruta de las Fotos de la ECRD 2014 Berlín.


Traductor: Conchi Casas Jorde

Page created: 21/05/2014
Page last updated: 30/05/2014
 
 
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