En la encrucijada para mejorar el acceso de los pacientes a los tratamientos: aprendiendo del pasado, mirando hacia el futuro

Los defensores de ePAG en debate

Para finales de 2020, la Comisión Europea propondrá una nueva estrategia farmacéutica. Esto cambiará la forma en que los tratamientos se innovan, desarrollan y acceden en toda Europa.

El acceso a los medicamentos es un tema de actualidad para las personas que viven con una enfermedad rara: la mayoría sufre retraso en conseguir el medicamento que necesita o no tiene acceso al mismo, o simplemente no existe.

Una encuesta reciente de Rare Barometer, con más de 7500 encuestados de toda Europa y el mundo, mostró que si bien el 69% de los pacientes con enfermedades raras habían recibido tratamiento para su enfermedad rara, solo el 5% había recibido un tratamiento transformador aprobado para toda la Unión Europea.[1] Como se establece en nuestro documento de 2018 " Breaking the Acces Deadlock", las personas que viven con una enfermedad rara se merecen el acceso a un tratamiento de la misma calidad que la población general.

El establecimiento de una nueva legislación a nivel europeo presenta una oportunidad para reflexionar sobre el acceso de los pacientes con enfermedades raras a los tratamientos: ¿cómo podemos evaluar el avance que se ha hecho en las últimas dos décadas y garantizar que avanzamos a buen paso para que no dejar a nadie atrás?

¿Qué hemos logrado hasta la fecha?

Durante las últimas dos décadas, EURORDIS y las organizaciones de pacientes miembros han dedicado gran parte de sus esfuerzos de promoción a mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos.

Regulación de Medicamentos Huérfanos: un nuevo ecosistema para el desarrollo de tratamientos

El Reglamento de la UE sobre medicamentos huérfanos ha ayudado a transformar la vida de muchas personas que viven con una enfermedad rara, con 181 nuevos tratamientos huérfanos aprobados y 2286 designaciones de medicamentos huérfanos.

Esto continúa teniendo éxito en el cumplimiento de su propósito principal: atraer inversiones para el desarrollo de terapias para enfermedades debilitantes o que amenazan la vida de millones de personas que hoy en día viven sin ningún tratamiento o sin opciones de tratamiento satisfactorias.

Colaboración transfronteriza para encabezar la innovación

A través de la colaboración transfronteriza y el apoyo de las instituciones europeas se ha establecido un sólido historial de logros en enfermedades raras. Las Redes Europeas de Referencia han creado una clara estructura para compartir conocimientos y pautas de tratamiento, así como también han establecido centros de referencia que ofrecen terapias transformadoras. El Programa Conjunto Europeo sobre Enfermedades Raras ha ampliado estas redes, creando un ecosistema integral y sostenible que permite un círculo virtuoso entre la investigación, la atención y la innovación médica.

Los pacientes con enfermedades raras se sientan en la mesa de desarrollo de medicamentos

Los defensores de los pacientes con enfermedades raras también se han convertido en actores clave en el desarrollo y aprobación de tratamientos. La EURORDIS Open Academy desempeña un papel fundamental a la hora de capacitar a los pacientes al proporcionarles los conocimientos y las habilidades para participar en conversaciones con reguladores y compañías.

Nick Sireau, CEO y Presidente de AKU, participó en el proceso de la reciente opinión positiva de la Agencia Europea del Medicamento sobre el primer tratamiento eficaz para AKU y es uno de los más de 400 participantes de la EURORDIS Summer School de más de 40 países durante los últimos 13 años. Dijo:

"EURORDIS ha sido una gran fuente de apoyo en nuestra labor de promoción durante el viaje de 17 años que llevó a que la Agencia Europea del Medicamento emitiera una opinión positiva para un tratamiento para AKU.

“La EURORDIS Summer School de junio 2011 fue un momento importante, ya que me abrió la mente a todo el proceso regulatorio y ayudó a definir nuestra estrategia."

 

¿Qué retos quedan?

Sin embargo, todavía existen grandes dificultades para acceder a los tratamientos aprobados. La necesidad de una acción urgente es clara.

Seguimos presenciando casos donde pacientes y familias no pueden acceder a un medicamento, aunque ese mismo medicamento esté disponible en un país vecino. Esta fue la barrera de acceso para el 22% de los encuestados de la encuesta de Rare Barometer.[1] Este desigual ritmo de acceso para los pacientes no puede continuar.

Nuestra experiencia diaria también proporciona innumerables ejemplos de situaciones en las que el precio de un nuevo medicamento huérfano demuestra ser el obstáculo en el que los fabricantes y los pagadores no se ponen de acuerdo, con consecuencias potencialmente dramáticas para los pacientes que necesitan acceso a las terapias.

Este ciclo se repite ya que muchos nuevos y emocionantes desarrollos científicos en el diagnóstico y tratamientos brindan la promesa de nuevas terapias, pero el alto precio impide que lleguen a los pacientes rápidamente. Rare Impact ha evaluado los desafíos y propone soluciones con respecto al acceso a estos tratamientos transformadores de enfermedades raras en toda Europa, con informes de países ahora disponibles.

 

¿Qué queremos ver de la estrategia farmacéutica europea?

En 2018 establecimos nuestros objetivos de ver de tres a cinco veces más nuevas terapias para enfermedades raras cada año, de tres a cinco veces más baratas para el año 2025. Nuestro principio rector sigue siendo el mismo: ¿cómo podemos tener más y mejores tratamientos para las personas que viven con una enfermedad rara?

El próximo año, presentaremos nuestras recomendaciones finales de Rare 2030, un estudio de prospectiva que explora escenarios futuros para las enfermedades raras. El objetivo es utilizar esto para informar a quienes diseñan las políticas, para construir un futuro mejor para las personas que viven con una enfermedad rara. El acceso a los tratamientos es, como era de esperar, un elemento clave. Las partes interesadas en este campo han participado en el desarrollo de esta meta, ahora deben asumir la responsabilidad de conseguirla.

Para llevar a cabo el cambio que necesitamos ver, la nueva estrategia farmacéutica en Europa necesita abordar dos cuestiones principales: las grandes desigualdades en la velocidad de acceso y la inversión en investigación para incrementar el ritmo de desarrollo de nuevos tratamientos.

Yann Le Cam, CEO, EURORDIS comentó:

“Es completamente inaceptable que solo haya unos pocos tratamientos transformadores disponibles para las personas que viven con una enfermedad rara. Los pacientes de toda Europa no deberían tener que vivir con las consecuencias de un sistema fragmentado que existe en 28 mercados distintos y que no favorece el acceso efectivo a los medicamentos.

“Creemos que es posible un nuevo ecosistema, un marco basado en un enfoque global de la innovación para las necesidades médicas no satisfechas y en la sostenibilidad de los sistemas de salud, así como el atractivo financiero para la industria y los inversores.

“No se puede perder la oportunidad de hacer esto en una nueva estrategia farmacéutica europea. La UE debería tener la ambición de convertirse en un líder mundial en la industria de la salud, en particular en las enfermedades raras, que actualmente lidera el campo de la innovación en los tratamientos.”

[1]Encuesta de Rare Barometer relativa a la experiencia de los pacientes con los tratamientos (2019); los resultados presentados en la Conferencia Europea de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos; datos disponibles bajo petición

 

 


Jenny Steele, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 14/10/2020
Page last updated: 14/10/2020
 
 
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