La 21ª Mesa Redonda de EURORDIS con las compañías se centra en la mejor forma de compartir los datos de los pacientes de enfermedades raras para fomentar el desarrollo de medicamentos

21ª reunión de la ERTC

La 21ª Mesa Redonda de EURORDIS con las compañías (ERTC, siglas en inglés) celebrada el 30 de septiembre de 2014 en Barcelona fue la ocasión para revisar y debatir sobre asuntos entorno a la recogida, registro e intercambio de datos de pacientes para fomentar el desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras. La ERTC, formada por miembros de la industria farmacéutica con un interés común en las enfermedades raras y en el desarrollo de medicamentos huérfanos, se reúne con frecuencia para debatir los asuntos relacionados con el desarrollo de terapias y la distribución. Esta 21ª reunión contó con la participación de 80 participantes de 14 países distintos, que trataron sobre los actuales desafíos en el intercambio de datos de pacientes de enfermedades raras.

Una necesidad de cambio cultural…

Aunque ciertamente se ha progresado en el ámbito de los registros y datos de pacientes, sobre todo con la adopción de los principios básicos definidos en las Recomendaciones del EUCERD sobre los Rgistros de Pacientes de Enfermedades Raras y Recogida de Datos y el próximo establecimiento de la Plataforma Europea del Registro de Enfermedades Raras, que también suscribirán estos principios, exite todavía la necesidad de un cambio cultural. Como destacó Hanns Lochmüller, coordinador del proyecto RD-Connect (una plataforma integrada que conecta las bases de datos, registros, biobancos y bioinformática clínica para la investigación de las enfermedades raras, al que pertenece EURORDIS), "Mientras la competición entre los distintos grupos de investigación y compañías de desarrollo de medicamentos es el principal motor para avanzar en ciencia e innovación, es absolutamente necesario la armonización e intercambio de datos para comparar, combinar y hacer el mejor uso de los resultados. Esto es especialmente cierto para las enfermedades raras, donde los pacientes pueden estar dispersos por todo el mundo".

Otros asuntos pendientes son: Técnicamente- la recogida e intercambio de datos de los pacientes representa un importante desafío: ¿cómo crear interoperabilidad entre entidades dispersas geográfica y estructuralmente y fuentes 'almacenadas' de datos? Existen también desafíos legales, en particular el impacto previsto de la legislación europea sobre protección de datos. Socialmente y éticamente- no se entiende del todo cómo lograr un equilibrio cómodo para los pacientes entre el intercambio de datos y la protección de privacidad y confidencialidad.

El marco europeo regulador para la prtección de datos

En 2012, la Comisión Europea propuso una importante reforma del marco legal de la UE sobre la protección de datos personales que incorporara consideraciones surgidas por la introducción de la nuevas tecnologías. La nueva legislación favorece un nivel de protección elevado de los datos personales que se considera en general perjudicial para la investigación. En particular, para la investigación sanitaria y médica, la cuestión del "consentimiento" sigue siendo fundamental. Muchos pacientes e investigadores esperaban un "mecanismo de consentimiento" que abordara todos las cuestiones sobre el proceso y reutilización de datos. La propuesta de un Reglamento está aún en proceso de desarrollo legislativo.

¿Qué quieren los pacientes?

Según el resultado de la encuesta a pacientes del EPIRARE y la actual consulta sobre el intercambio de datos en el proyecto RD Connect, una mayoría de pacientes quieren compartir sus datos para avanzar en el conocimiento, tratamientos y asistencia de sus enfermedades. Sin embargo, dentro de este contexto de una voluntad unánime, los pacientes desean tener un papel activo en el establecimiento, diseño, funcionamiento y gobierno de los programas de recogida de datos. Los pacientes necesitan confiar en la red de intercambio de datos y en los objetivos de los proyectos de investigación, quieren ver un sólido proceso de consentimiento y quieren estar informados del avance recogido del intercambio de datos. Esto resulta cierto en particular para iniciativas tales como RD Connect, que aumentan la sensibilidad de la información del paciente mediante la integración de material y datos genéticos. Además, los pacientes están a favor de una infraestructura de registro europeo común y un marco legislativo europeo uniforme para los registros de pacientes de enfermedades raras.

Hacer un modelo público-privado

La ERTC fue la ocasión para examinar la viabilidad de establecer asociaciones público-privadas para la recogida de datos de pacientes que podrían incluir la colaboración entre miembros de la industria y la Plataforma Europea de Registros de Enfermedades Raras, que se establecería en el Centro Común de Investigación (JRC, siglas en inglés) en Ispra, Italia, centros especializados en enfermedades raras, redes europeas de referencia, y el sector académico através de proyectos con financiación de la UE como RD-Connect.

Como colectivo, podemos felicitarnos por haber recorrido una largo camino para crear el consenso en guiar y anhelar los principios para recoger y compartir los datos de los pacientes y así maximizar las oportunidades de mejora en el diagnóstico y desarrollo de tratamientos.

"Muchas comunidades de enfermedades específicas – investigadores, compañías y grupos de pacientes - han demonstrado la puesta en práctica de estos prinicipios. Sin embargo para muchos otros esto no es todavía una realidad," observa Anna Kole, Directora de Registros y Biobancos, EURORDIS.

Seguiremos con este debate abierto sobre cómo crear mejor las estructuras de incentivo y realizar un verdadero cambio cultural en el intercambio de datos para finalmente ofrecer ventajas concretas a los pacientes.


Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traductor: Conchi Casas Jorde

Page created: 15/10/2014
Page last updated: 22/10/2014
 
 
La voz de los pacientes de enfermedades raras en EuropaEURORDIS La voz internacional de las personas que tienen enfermedades rarasRare Disease International Reuniendo a pacientes, familiares y expertos para compartir experiencias en un foro moderado en distintos idiomas. RareConnect El Programa Rare Barometer es una iniciativa de EURORDIS que realiza encuestas para transformar las experiencias de los pacientes con enfermedades raras en cifras que puedan compartirse con los responsables políticos.Rare Barometer Una campaña internacional de sensibilización que se celebra todos los años el último día de febrero, El Día de las Enfermedades Raras es una iniciativa de EURORDISRare Disease Day Únete al mayor grupo de partes interesadas en toda Europa, en la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos que se celebra cada dos años. ECRD es una iniciativa de EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases