Revisión del marco farmacéutico de la UE para garantizar un acceso equitativo a las terapias contra las enfermedades raras

A pesar de los avances científicos conseguidos en los últimos años, muchas personas con enfermedades raras no tienen acceso a terapias eficaces y, aún menos, a curas. La revisión de la legislación farmacéutica a nivel de la UE nos brinda la oportunidad de abordar las necesidades de las personas que viven con una enfermedad rara, impulsar más investigaciones y garantizar un acceso equitativo a los medicamentos huérfanos en toda Europa.

Se han logrado grandes avances en el área de las enfermedades raras en los últimos años, con casi 2400 designaciones de medicamentos huérfanos que han dado lugar a la autorización de comercialización de 199 en la Unión Europea desde 2000. Los nuevos medicamentos y tratamientos han ayudado a aumentar la esperanza de vida y a garantizar una vida mejor a millones de personas afectadas por una enfermedad rara.

Sin embargo, para muchas personas que viven con una enfermedad rara acceder a una terapia puede ser difícil y, a veces, imposible debido a la falta de tratamientos disponibles. A pesar de los importantes avances en la investigación, el 31% de los pacientes con enfermedades raras nunca han recibido tratamiento para su afección. Solo el 3% declaró haberse beneficiado de un tratamiento que impide las manifestaciones clínicas de su enfermedad rara y el 5% haber recibido tratamiento curativo directamente relacionado con su enfermedad. En general, más del 90% de los pacientes declaran tener necesidades médicas insatisfechas actualmente.

Las personas con enfermedades raras y sus cuidadores a menudo se sienten aislados, con poco apoyo y afrontan dificultades financieras cuando acceden a servicios médicos especializados. En 2019, al menos 1/5 de las personas que vivían con una enfermedad rara tuvieron dificultades para obtener el tratamiento que necesitaban porque no estaba disponible en el lugar donde vivían. Hasta un 12% declaró no haber podido pagar el tratamiento que necesitaban ni obtener apoyo económico para viajar y recibir el tratamiento en otro país.

Repensando la legislación farmacéutica

La equidad debería convertirse en la base de todas las políticas sanitarias tanto a nivel nacional como europeo. Constituye el principio subyacente del documento de posición de EURORDIS sobre el acceso equitativo a terapias contra enfermedades raras (2018), sobre el que se basan nuestras contribuciones a la revisión de los medicamentos pediátricos y huérfanos. 

También es una de las ideas centrales esbozadas en las recientemente publicadas recomendaciones Rare 2030, como resultado de un estudio prospectivo de dos años dirigido por EURORDIS y más de 250 expertos de toda la comunidad de enfermedades raras. En particular, las conclusiones marcan el camino hacia mejorar el acceso a tratamientos asequibles y disponibles y aumentar la inversión en innovación e investigación de nuevos medicamentos huérfanos. Esto se traduciría en:

  • 1000 nuevas terapias disponibles en 2030, en línea con la visión IRDiRC;
  • Tratamientos aprobados para 500 enfermedades raras diferentes, abarcando al 50% de la población total de personas que viven con una enfermedad rara en Europa;
  • Tratamientos curativos, estabilizadores y sintomáticos para 200 de las 400 enfermedades raras más frecuentes que suponen más del 90% de la población que vive con una enfermedad rara;
  • Tratamientos curativos o transformadores disponibles para al menos 100 enfermedades raras del grupo que afecta a menos de una persona de cada 100.000; y
  • En general, terapias para enfermedades raras de 3 a 5 veces más asequibles y disponibles.

“Las lecciones que nos ha enseñado la pandemia de la COVID-19 ponen de manifiesto la necesidad de Europa de ser un líder mundial en salud y considerarlo como una inversión más que como un coste. Con la revisión de la normativa de la UE sobre medicamentos huérfanos y la futura estrategia farmacéutica de la UE, Europa tiene una oportunidad única de fomentar la inversión en investigación e innovación de enfermedades raras, ahí donde puede aportar el mayor valor añadido, preparando el camino para una nueva generación de tratamientos altamente innovadores. Solo desarrollando tratamientos potencialmente curativos y transformadores, reduciendo los retrasos y garantizando el acceso equitativo a las terapias, podemos realmente no dejar atrás a ninguna persona que viva con una enfermedad rara". – dice Yann Le Cam, CEO de EURORDIS-Rare Disease Europe.

Al proponer una legislación que determine la forma en que haremos las cosas durante los próximos veinte años, Europa debe hacer frente a lo que funciona y a lo que no para las personas que viven con una enfermedad rara. Si bien apreciamos la evaluación y algunas de las opciones formuladas en los reglamentos sobre medicamentos huérfanos y medicamentos pediátricos, creemos que aún quedan áreas por abordar. 

Para que Europa mantenga su posición como líder mundial, EURORDIS pide:

  • Esfuerzos políticos que alcancen a las enfermedades más raras, más allá de beneficiar solo a unas pocas áreas de enfermedades; 
  • Prioridades de investigación establecidas en función de las necesidades insatisfechas, no solo del conocimiento existente de una afección, la disponibilidad de tratamientos existentes o la gravedad de la enfermedad y su prevalencia; 
  • Un enfoque uniforme, coordinado y centrado en la persona para el desarrollo y el acceso al tratamiento de enfermedades raras en Europa, que conduzca a una mayor inversión en investigación y al desarrollo de productos creando mejoras sostenibles en el acceso de los pacientes y el control de la salud;
  • Un vínculo claro con las iniciativas propuestas previstas en la estrategia farmacéutica, en particular en la cooperación en materia de acceso y precio, donde Europa puede tener un valor añadido real.

Aprendiendo de la pandemia

La pandemia mundial ha provocado una respuesta internacional sin precedentes y un esfuerzo concertado entre los organismos científicos, de pacientes, gubernamentales y reguladores para abordar el brote de la COVID-19. El coronavirus ha demostrado la importancia de la cooperación europea en investigación e innovación y la necesidad de una gestión transfronteriza coordinada. En estos tiempos difíciles, unidos por un objetivo común, Europa ha antepuesto la colaboración a la competencia, la seguridad pública a las ganancias y ha proporcionado una flexibilidad normativa significativa para ayudar a lograr los resultados previstos. Las mismas estrategias y enfoques adoptados para combatir la COVID-19 se pueden replicar para impulsar las inversiones y la investigación y garantizar el acceso equitativo a las terapias para las personas que viven con una enfermedad rara.

“La pandemia de la COVID-19 ha demostrado que el acceso equitativo a los medicamentos en toda Europa, algo que durante mucho tiempo ha sido defendido por grupos de pacientes, es ahora factible. La evaluación de impacto inicial del marco farmacéutico de la UE sirve como una oportunidad para fomentar la coordinación en toda la UE y asegurarse de que ninguna persona que viva con una enfermedad rara se quede sin tratamiento para su afección,” – determina Simone Boselli, EURORDIS Public Affairs Director.

Tenemos una oportunidad única para repensar el marco legal farmacéutico de la UE y construir un futuro mejor para las personas que viven con una enfermedad rara. Con la evaluación y la revisión de la legislación farmacéutica general acercándose, nos encontramos ante una oportunidad única para influir en la legislación futura de manera positiva para nuestra comunidad de pacientes, aplicando los conocimientos adquiridos de la lucha contra el COVID- 19.

EURORDIS y su comunidad están listos para proporcionar sugerencias para crear soluciones que estén realmente impulsadas por el paciente y que respondan a las necesidades no satisfechas de los pacientes.

EURORDIS insta a las organizaciones de pacientes y a otras partes interesadas a que realicen sus comentarios sobre la hoja de ruta de la Comisión Europea relativa a la evaluación de la legislación farmacéutica general antes del 27 de abril de 2021. EURORDIS está estableciendo una posición común basada en las opiniones de sus miembros para exigir la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos y fomentar el acceso equitativo a las terapias de enfermedades raras en toda Europa. 

Para más información, contacta con Simone Boselli a simone.boselli@eurordis.org.

 


Stanislav Ostapenko, Communications Manager, EURORDIS

Traducteur : Trado Verso
Übersetzer: Peggy Strachan
Traductor: Conchi Casas Jorde
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Перевод: Talkbridge

Page created: 14/04/2021
Page last updated: 16/04/2021
 
 
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