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Améliorer les programmes d’usage compassionnel afin d’assurer l’accès précoce des malades aux médicaments.

mai 2017

Le document de prise de position EURORDIS sur l’usage compassionnel

EURORDIS Maladies rares Europe a publié sa nouvelle position sur l’octroi compassionnel des médicaments (Autorisation Temporaire d’Utilisation en France, ou ATU), appelant à adopter de mesures pour améliorer l’accès des malades aux nouveaux médicaments.

Grâce à ces programmes, des médicaments en cours d’évaluation et non encore autorisés sont mis à la disposition de malades dont l’état de santé se détériore rapidement, qui ont essayé tous les autres traitements disponibles, et qui pourraient décéder avant l’autorisation de mise sur le marché.

Dans sa position, EURORDIS propose plusieurs mesures comme autant de solutions possibles pour améliorer l’usage compassionnel dans toute l’Europe. En effet, selon le pays, les malades ont plus ou moins accès aux médicaments à titre compassionnel.

François Houÿez, Directeur de l’information et de l’accès aux traitements, Conseiller en politique de santé, explique: «Les programmes d’usage compassionnel peuvent sauver des vies en garantissant un accès précoce des patients atteints d’une maladie rare à de nouveaux médicaments prometteurs. Les malades atteints de maladies chroniques, très invalidantes ou potentiellement mortelles n’ont pas toujours le temps d’attendre la fin des essais cliniques et de l’évaluation.»

«Ces nouvelles propositions expliquent pourquoi les programmes d’usage compassionnel sont nécessaires dans tous les pays et comment les premières mesures peuvent être appliquées pour mettre en œuvre ou améliorer de tels systèmes. Notre objectif doit être la réduction des inégalités entre pays concernant l’accès des malades aux programmes d’usage compassionnel et à de nouveaux médicaments.» ajoute-t-il.

Recommandations aux associations de malades, à l’industrie, aux États membres et aux instances européennes

La position présente également des recommandations à l’intention des associations de malades, de l’industrie, des États Membres de l’UE et des instances européennes sur la façon dont plaider en faveur des programmes d’usage compassionnel, d’en créer et de les gérer. Ces recommandations invitent notamment:

  • les malades à participer aux discussions menées en amont avec les fabricants de médicaments afin de convenir si et quand un programme d’usage compassionnel est pertinent et pour qui;

  • lֹ’industrie à planifier un approvisionnement adéquat des produits fournis grâce au programme d’usage compassionnel;

  • aux autorités nationales à améliorer la transparence des programmes d’usage compassionnel qu’elles ont autorisés, de façon à ce que cliniciens et malades connaissent ces programmes et sachent comment en bénéficier; et

  • à la Commission européenne pour comparer différentes procédures nationales pour les programmes d’usage compassionnel en Europe.

Qu’est-ce que l’usage compassionnel?

D’après le règlement des médicaments de l’UE (art. 83.2) l’usage compassionnel est défini comme «la mise à disposition, pour des raisons compassionnelles, d’un médicament […] à un groupe de patients souffrant d’une maladie invalidante, chronique ou grave, ou d’une maladie considérée comme mettant la vie en danger, ces patients ne pouvant pas être traités de manière satisfaisante par un médicament autorisé.» En savoir plus.

Pour plus d’informations sur l’usage compassionnel et les programmes d’usage compassionnel, consultez:


Eva Bearryman, Communications Manager, EURORDIS
Traducteur : Trado Verso