Dix conseils aux professionnels pour concevoir et mener un programme d’usage compassionnel

Toutes les entreprises pharmaceutiques n’organisent pas un accès compassionnel de la même façon. Les conseils ci-après basés sur notre expérience fourniront quelques orientations.

  • Conseil 1 : contactez les cliniciens et les représentants de malades avant de communiquer d’importants résultats d’essais cliniques lors de conférences scientifiques ou par communiqués de presse. Car l’annonce de résultats prometteurs concernant un nouveau produit pour traiter une maladie grave ou létale créera inévitablement l’événement au sein de la communauté de malades. S’ensuivra une multiplication des demandes d’accès compassionnel à ce médicament que l’entreprise pharmaceutique doit anticiper. La communication implique la responsabilité de l’entreprise, et toutes les conséquences possibles doivent en effet être anticipées. Or, en instaurant en amont un dialogue avec malades et cliniciens, vous pouvez expliquer 1/ à quel moment la capacité de fabrication vous permettra de lancer un programme d’usage compassionnel, pour combien de malades, et suivant quelle évolution à plus long terme, 2/ les critères retenus, 3/ en cas de demande trop élevée, comment vous pensez pouvoir ralentir le rythme du programme, 4/ en cas de refus de la demande d’autorisation de mise sur le marché, ce qu’il adviendrait du programme et des malades souhaitant poursuivre le traitement, etc.

  • Conseil 2 : un programme d’usage compassionnel est un outil qui peut sauver des vies. Les représentants de malades qui nouent un dialogue avec un demandeur d’autorisation de mise sur le marché ne s’expriment pas pour défendre leur cas personnel mais au nom de tous les malades. Les informations sur un usage compassionnel ne peuvent pas rester confidentielles. L’accès à un programme d’usage compassionnel doit être totalement équitable. Personne ne doit se trouver exclu d’un tel programme par simple manque d’information. Il y a un équilibre à respecter entre l’interdiction de promouvoir les programmes d’usage compassionnel et la nécessité d’assurer un accès équitable à ces programmes, et cet équilibre doit être défini en concertation avec les législateurs, les représentations de malades et les cliniciens.

  • Conseil 3 : acceptez de recruter des malades présentant des comorbidités et toutes sortes de déficiences. Même dans le cas d’une personne souffrant de graves troubles hépatiques ou rénaux, c’est à elle et à son médecin de décider de participer ou non à un programme d’usage compassionnel. Aucune société pharmaceutique ne devrait être critiquée pour donner un accès compassionnel à un produit potentiellement nocif. Le formulaire d’acceptation vise justement à expliquer tous les risques, même si l’obtention d’un consentement éclairé dans le cadre d’un usage compassionnel est discutable. De même, il convient de favoriser l’accès à ces programmes aux femmes enceintes ou aux malades susceptibles de peu réagir au traitement. Dans tous les cas, il est essentiel que l’entreprise pharmaceutique collecte des données ; cela vous permettra de compléter votre dossier de demande.

  • Conseil 4 : un responsable d’une entreprise pharmaceutique ou un membre de ses instances dirigeantes peut demander à bénéficier d’un accès compassionnel à l’un des médicaments en développement dans cette même entreprise, pour lui-même, un parent ou un ami. Aucun privilège ne doit être accordé ; tous les malades doivent être considérés sur un pied d’égalité, sans distinction du statut social, de l’origine, du sexe, de l’âge, du niveau d’éducation, de l’orientation sexuelle.

  • Conseil 5 : abstenez-vous de recourir à l’accès compassionnel pour remercier les cliniciens qui recrutent un grand nombre de malades pour vos essais cliniques. Dans un monde très concurrentiel, une entreprise pharmaceutique peut être tentée de gagner les faveurs de cliniciens en leur offrant un accès compassionnel à un médicament s’ils parviennent à recruter un nombre élevé de patients. Cette pratique, certes non officielle, existe. Elle n’est pas recommandée dans la mesure où elle crée des inégalités en termes d’accès compassionnel aux médicaments.

  • Conseil 6 : collectez autant d’informations que possible sur le programme d’usage compassionnel que vous menez. Ces informations peuvent porter sur le profil de toxicité du produit, aider à détecter de nouveaux effets indésirables non constatés chez les malades recrutés pour les essais cliniques, ou évaluer l’incidence de mesures de minimisation des risques quand un plan de gestion des risques est en place. Ces informations peuvent aussi donner des indications sur l’efficacité : le pourcentage d’ordonnances renouvelées est par exemple un indicateur. Si un médicament prescrit en accès compassionnel ne produit pas chez un patient les bénéfices escomptés, il est en effet probable que son médecin ne renouvelle pas l’ordonnance. Au contraire, si le médicament semble bénéfique au malade, il y a de fortes chances pour que le médecin renouvelle l’ordonnance.

  • Conseil 7 : si la demande est trop forte, n’instaurez pas de critères biomédicaux pour sélectionner les malades les plus gravement atteints. Ces critères peuvent se révéler arbitraires et ne seront probablement pas acceptés ni reconnus par tous. Dressez plutôt une liste d’attente, visez une période d’attente raisonnable (par ex. 5 semaines), suivez l’évolution de l’offre du produit (la demande étant rarement la même partout, il est possible, quand elle est faible dans certains pays, de la transférer vers des pays où la demande est plus élevée), et communiquez régulièrement avec les représentants de malades et les cliniciens sur le temps d’attente moyen par pays.

  • Conseil 8 : une fois votre programme d’usage compassionnel lancé, rencontrez à intervalles réguliers les représentants de malades et les cliniciens pour discuter des adaptations nécessaires. Le fait que les sites ne puissent pas être sélectionnés (toute demande doit être honorée, pour tout malade qui remplit les critères de prescription du médicament), mais aussi parce que le concept de centre d’expertise n’étant pas encore établi dans tous les pays membres, cela vient alourdir la logistique et les coûts (principe d’un accès équitable et non-discriminatoire envers les malades).

  •  Conseil 9 : si vous obtenez l’autorisation de mise sur le marché, ne mettez pas tout de suite fin au programme d’usage compassionnel. Attendez plutôt qu’une décision soit prise concernant le prix et le remboursement par la sécurité sociale, pour éviter que les malades bénéficiant du programme n’interrompent leur traitement. Vous pouvez décider de recruter de nouveaux malades dans le programme ou continuez à fournir le médicament uniquement aux personnes ayant profité d’un accès compassionnel. Dans tous les cas, vous devez définir clairement comment vous compter mettre fin au programme, indépendamment de la décision des autorités.

  •  Conseil 10 : anticipez très clairement ce qu’il adviendra du programme d’accès compassionnel si l’autorisation de mise sur le marché n’est pas accordée ou si vous retirez votre demande d’autorisation de mise sur le marché durant une certaine période, avant de soumettre une nouvelle demande ultérieurement. 

Page created: 14/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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