Le projet EPIRARE

research materialLes registres de patients peuvent grandement contribuer à la compréhension des maladies rares et offrir la base de connaissances nécessaire en soutien à la recherche scientifique et au développement de traitements efficaces. Il existe aujourd’hui de nombreux registres portant sur les maladies rares, mais ils fonctionnent chacun différemment, ce qui empêche la collecte et le partage systématiques et efficaces des données, pourtant nécessaires pour améliorer la santé des patients.

 

C’est pourquoi EURORDIS a décidé de se lancer dans un nouveau projet, passionnant, qui vise à forger un consensus et des synergies en faveur de l’enregistrement européen des patients atteints de maladie rare. EPIRARE est cofinancé par la Commission européenne au titre du Programme d’action communautaire dans le domaine de la santé publique et est coordonné par l’Institut supérieur de santé (Istituto Superiore di Sanità – ISS) au ministère italien de la Santé.

 

Ses objectifs d’ensemble consistent à :

  • Analyser la situation actuelle par le biais d’une enquête sur les registres existants et en identifiant les bonnes pratiques ;

  • Forger un consensus et des synergies pour résoudre les problèmes réglementaires, éthiques et techniques associés à l’enregistrement des patients atteints de maladie rare en Europe ;

  • Définir des scénarios possibles pour l’action de l’UE quant à ces registres de patients ;

  • Œuvrer à la faisabilité d’une future plate-forme européenne de registres sur les maladies rares.

 

networkPour atteindre ce dernier objectif, le projet préparera l’éventuelle création d’une plate-forme de l’UE destinée à recueillir des données sur les patients atteints de maladie rare. Ce cadre de référence commun, qui traitera les questions de la portée des registres, de leur gouvernance et de leur pérennité à long terme au niveau de l’UE, permettra d’éviter le gaspillage dû au morcellement et aux doublons en termes de ressources et de temps passé ; il favorisera en outre la mise en place d’un plus grand nombre de registres de patients, en particulier pour les maladies les plus rares, qui sont aussi les plus dispersées.

 

Pour définir une « règle d’or » des registres sur les maladies rares, on procédera d’abord à une enquête sur les registres existants dans ce domaine, pour avoir une vue d’ensemble du travail déjà accompli et des lacunes qui subsistent. Cette enquête portera sur certaines caractéristiques spécifiques des registres : le champ qu’ils couvrent, leurs objectifs, l’assise juridique de leur collecte de données, leurs mesures de protection des données, le soutien organisationnel et financier dont ils bénéficient, le nombre de patients répertoriés, les besoins encore à satisfaire, les données recueillies, les moyens de la collecte, les sources et la qualité des données ainsi que les normes éthiques respectées. L’enquête principale, qui se déroulera en 2012, ciblera le plus grand nombre possible de registres émanant de l’université, de la recherche et de l’industrie. Une enquête parallèle sera menée par EURORDIS pour identifier spécifiquement les initiatives en matière d’enregistrement des patients et de collecte de l’expérience et des attentes des associations de malades dans ce domaine.

 

EURORDIS compte parmi les 11 partenaires d’EPIRARE et est aussi le deuxième partenaire plus important après le responsable du projet. La fédération est impliquée dans la plupart des aspects du projet. En particulier, elle est chargée de définir les scénarios possibles en matière de portée, d’ensemble commun de données, de gouvernance et de pérennité de l’enregistrement des patients atteints de maladie rare. « C’est un préalable indispensable pour définir une stratégie à l’échelon national, européen et international et des actions concrètes sur les registres de patients, explique Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS. Le projet devrait apporter à la Commission européenne des éléments fiables et forger un consensus entre acteurs pour définir la politique future de l’UE en matière d’enregistrement des patients atteints de maladie rare. Cela passera peut-être par la rédaction d’une proposition de loi destinée à surmonter les obstacles actuels. Même si la réglementation ne change pas dans un futur proche, le projet devrait au moins fournir un ensemble commun minimal de données et un dispositif d’interopérabilité que les autorités nationales pourront prendre en compte lors de l’élaboration ou de la mise en œuvre de leurs stratégies nationales sur les maladies rares, afin que leurs systèmes d’enregistrement soient compatibles avec la plate-forme de l’UE. Ces efforts sont également entrepris dans le cadre du Consortium international dédié à la recherche sur les maladies rares (IRDiRC), nouvellement créé. »

 

La participation des patients est particulièrement importante dans le domaine des registres, en raison du rôle qu’ils ont à jouer dans le contrôle et dans le recrutement des personnes à enregistrer. « Les malades ont une plus forte chance d’accepter de se faire enregistrer s’ils sont contactés par d’autres patients et s’ils ont l’assurance que les données qu’ils fournissent seront utilisées à bon escient et que le système de contrôle fait appel à des représentants de malades », explique Lut de Baere, président de RaDiOrg.be, l’alliance nationale belge sur les maladies rares. « Nous pensons que le projet EPIRARE fera reconnaître l’importance de l’implication des patients dans la mise en place et dans la gestion des registres, en formulant des recommandations qui l’encadreront officiellement. »

 

« Les registres sont gérés par les universités, les industriels et parfois l’administration publique, mais en dernière instance ils appartiennent aux patients », fait valoir le Dr Monica Ensini, responsable du projet sur les registres chez EURORDIS. « C’est pourquoi il est indispensable de les impliquer activement dans le processus. »

 

Si vous travaillez à un registre sur les maladies rares ou si vous avez une contribution à apporter à ce sujet, il est toujours temps de rejoindre le réseau EPIRARE.

 

Pour en savoir plus :

  • www.epirare.eu

  • Événements : Colloque EUCERD/EMA : Vers un partenariat public-privé sur les registres dans le domaine des maladies rares, le 4 octobre 2011, Londres et Deuxième rencontre EPIRARE, les 22 et 23 mai 2012, Bruxelles

  • Voir les exposés tenus lors de l’atelier sur les registres organisé à l’occasion de la réunion 2011 des membres d’EURORDIS à Amsterdam

  • Voir la vidéo du Professeur Anil Mehta présentant l’histoire du registre CF EUROPE lors du symposium européen organisé à l’occasion de la Journée des maladies rares 2011.

 


Cet article a été publié une première fois dans l’édition de octobre 2011 de la newsletter d’EURORDIS.
Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © EURORDIS/Epirare, Inserm/Patrice Latron

 

Page created: 28/09/2011
Page last updated: 04/11/2011
 
 
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