L'ostéogenèse imparfaite en Roumanie

ArediaL'utilisation hors homologation, la disponibilité et le remboursement des médicaments sont trois préoccupations fréquentes chez les patients atteints de maladies rares. Dans les cas d'OI (ostéogenèse imparfaite), la conjonction de ces problèmes accroît la difficulté : la Roumanie constitue un exemple révélateur à cet égard.

L'ostéogenèse imparfaite, également connue sous le nom de maladie des os de verre, est responsable, à des degrés divers, de fragilité du squelette. Un traumatisme minime suffit à provoquer des fractures et des déformations osseuses. Les recherches montrent que les biphosphonates peuvent avoir des effets bénéfiques sur les enfants atteints d'OI1, susceptibles de connaître 10 à 100 fractures par an, en réduisant considérablement ces chiffres. Le pamidronate (classe des biphosphonates) est commercialisé en Europe pour le traitement des formes modérées à sévères de la maladie de Paget. Utilisé avec des antinéoplasiques, il permet de traiter les métastases osseuses ostéolytiques des cancers du sein et les lésions ostéolytiques des myélomes multiples. Le pamidronate est également largement utilisé hors homologation chez les enfants atteints d'OI. En Roumanie, jusqu'au début 2006, le pamidronate (Aredia®) était délivré sur ordonnance d'un médecin de famille ; disponible gratuitement en pharmacie, il était administré par injection à l'hôpital. Mais en mars 2006, la caisse nationale d'assurance maladie roumaine (CNAS, du ministère roumain de la Santé) a retiré l'Aredia® de la liste des médicaments remboursés et limité sa distribution au seul milieu hospitalier. « Lorsque nous avons interrogé les pouvoirs publics sur cette décision », raconte Florin Dananau, père d'une petite fille atteinte d'OI, « ils ont répondu qu'étant donné la nécessité d'administrer ce traitement par injection dans les hôpitaux, personne ne devait y avoir accès en-dehors des centres de soins ». En Roumanie, où le salaire mensuel moyen est de 200 euros, le coût élevé du médicament en interdisait l'accès aux patients. Loin de se décourager, Florin Dananau est parvenu à organiser une rencontre avec les représentants de la caisse nationale d'assurance maladie ; il a également déposé plainte contre le ministère de la Santé et pris contact avec l'OIFE (Osteogenesis Imperfecta Federation Europe). La caisse nationale d'assurance maladie a finalement réinscrit l'Aredia® sur la liste des médicaments remboursés et la caisse d'assurance maladie de Bucarest (CASMB) s'est engagée à dégager le financement nécessaire pour permettre à l'hôpital de Bucarest chargé des enfants atteints d'OI (hôpital pédiatrique Grigore Alexandrescu) de se procurer le traitement. « Tous les enfants atteints d'OI ont été pris en charge depuis lors, y compris les nouveaux cas », conclut Florin Dananau. Un bel exemple de l'influence potentielle de la mobilisation des patients sur le système de santé !

Carlos patient | malade | paciente | paziente | Patient |Pour parvenir à ce résultat, Ute Wallentin, qui dirige l'OIFE, avait sollicité l'aide d'Eurordis. En effet, depuis l'adoption en 1999 du Règlement européen sur les médicaments orphelins, l'organisation défend l'accès, à un prix modique, de l'ensemble des patients atteints de maladies rares en Europe aux médicaments orphelins. En outre, l'enquête régulièrement effectuée par Eurordis pour évaluer et comparer les différents pays européens en termes d'accès aux médicaments orphelins met en évidence une situation particulièrement délicate dans les nouveaux États membres et les pays candidats à l'adhésion. Eurordis a donc écrit au ministre roumain de la Santé pour lui demander de généraliser l'accès à l'Aredia® et d'en assurer le remboursement.

Néanmoins, la situation des patients roumains atteints d'OI reste préoccupante. « Nous ignorons si la CASMB fournira le financement nécessaire en 2007 », confie Florin Dananau. « Par ailleurs, rares sont les hôpitaux roumains qui disposent à la fois du traitement et d'un personnel compétent, sans oublier des connaissances lacunaires sur l'OI ! » Or comme l'explique Ute Wallentin, « la situation des patients atteints d'OI est tout aussi inquiétante ailleurs en Europe. Vers la fin 2006, nous avons appris avec consternation qu'en Belgique, les malades adultes s'étaient vu interdire l'accès aux traitements gratuits. En Allemagne, les enfants atteints d'OI pourraient connaître la même situation si les réductions budgétaires planifiées entraient en vigueur. D'autres pays comme le Portugal ou la France rencontrent également des difficultés ».

Michel Petrucciani, musician| musicien | Músico |Musicista |Músico | MusikerLa situation est d'autant plus délicate que l'Aredia® est délivré hors homologation. Une stratégie préconisée par Eurordis pour surmonter les obstacles à l'accès au traitement serait que les entreprises pharmaceutiques désireuses de développer des biphosphonates pour traiter l'ostéogenèse imparfaite obtiennent le statut de médicament orphelin. Cela consacrerait l'intérêt potentiel des biphosphonates dans le traitement de l'OI et induirait d'autres avantages, dont une exclusivité commerciale de 10 ans et un accès gratuit à l'assistance au protocole, autant d'éléments particulièrement précieux pour des maladies qui touchent un très faible nombre de personnes. Une fois obtenue l'autorisation de mise sur le marché, l'attribution du statut de médicament orphelin à l'échelle européenne faciliterait également l'inscription sur les listes de médicaments remboursés des différents États membres. Dans l'intervalle, les malades pourront bénéficier d'une utilisation hors homologation, la question de la gratuité du traitement restant néanmoins d'actualité. Mettre en commun les expériences et œuvrer ensemble pour un accès gratuit aux médicaments orphelins reste la meilleure solution pour l'avenir.


1Pamidronate Treatment of Severe Osteogenesis Imperfecta in Children under 3 Years of Age (H. Plotkin, F. Rauch, N. J. Bishop et al. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, vol. 85, n° 5, 2000.) ; Beneficial effect of long term intravenous bisphosphonate treatment of osteogenesis imperfecta (E. Åström et S. Söderhäll. Arch. Dis. Child. 2002 ; 86 ; 356-364.) ; Cyclic administration of pamidronate in children with severe osteogenesis imperfecta (F. Glorieux, N. Bishop, H. Plotkin. N Engl J Med 339 : 947-52, 1998.)


Cet article a été publié dans l'édition de mars 2007 de notre lettre électronique.
Auteur : Jérôme Parisse-Brassens
Traducteur : Trado Verso
Photos:  malade © Carlos/[www.ostegeonesis.info]; La Roumanie © [http://europa.eu]

Page created: 31/08/2010
Page last updated: 17/10/2012
 
 
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