N’importe qui peut-il accéder à un médicament à titre compassionnel ?

Dans le cadre d’un usage compassionnel, le produit prescrit au malade est un médicament, pas un placebo. On espère observer des améliorations chez le malade qui en bénéficie. Dans le cadre d’un essai clinique, le produit est testé par rapport à un traitement comparable, qui peut être un placebo. Les personnes recrutées pour des essais cliniques satisfont à des critères biomédicaux spécifiques, et les personnes qui ne doivent pas être recrutées pour des essais cliniques sont aussi définies (par des critères dits « d’exclusion »).

Par exemple, sont généralement exclus des essais cliniques les malades trop gravement atteints, sur plusieurs organes, ou qui souffrent de déficiences hépatiques ou rénales. Ils peuvent toutefois bénéficier d’un accès compassionnel à un traitement. Cette précaution vise à garantir des soins optimaux aux malades les plus gravement atteints, qui ne peuvent pas risquer de prendre un placebo ou un traitement qui ne les aidera pas. Même s’il n’est pas certain que le traitement prescrit à titre compassionnel soit utile au malade, dès lors qu’une chance infime existe, les malades peuvent en bénéficier.

Le législateur peut autoriser un usage compassionnel pour un individu (le médecin fait une demande pour un malade donné) ou pour un groupe de malades (ce que l’on appelle une « cohorte »).

Dans le cadre d’un accès individuel, l’autorisation se fera au cas par cas. S’agissant d’un accès par cohorte, le législateur définira la population de malades éligible au programme. Par exemple, dans le cas d’une maladie pour laquelle seulement deux médicaments existent, le législateur peut décider que le programme d’usage compassionnel sera réservé aux malades qui ont déjà été traités avec les deux médicaments mais sans résultat, ou qui ne tolèrent aucun des deux produits.