Nouvelle enquête d’Eurordis sur l’accès aux médicaments orphelins en Europe

drugsEn septembre 2010, EURORDIS et dix alliances nationales de maladies rares ont allié leurs forces pour faire le point sur la situation réelle des patients européens en matière d’accès aux médicaments orphelins. L’idée de ce projet collectif était de savoir si les personnes atteintes de maladies rares peuvent vraiment accéder dans leur pays aux médicaments orphelins ayant reçu une autorisation de commercialisation européenne depuis la mise en place, en 2000, du Règlement de l’Union européenne sur les médicaments orphelins.

 

Pour cela, les alliances nationales ont interrogé leurs membres et les autorités nationales compétentes, les pharmacies, les compagnies d’assurance maladie et les professionnels de la santé de leur pays. EURORDIS s’est chargée de leur fournir un modèle commun, de saisir et d’analyser les données recueillies, puis de communiquer les résultats de l’enquête aux participants. Les vingt membres du Conseil des alliances nationales ont été invités à participer à ce projet de collaboration et dix d’entre eux ont accepté (Belgique, Danemark, Espagne, France, Grèce, Hongrie, Italie, Pays-Bas, Roumanie et Suède).

 

L’enquête portait sur l’accès à 60 médicaments orphelins bénéficiant d’une autorisation de commercialisation en Europe. Sur les 600 questionnaires envoyés (60 médicaments x 10 pays), 480 ont été retournés. La population des dix pays participants totalise 256 millions de personnes, dont 2,1 millions peuvent être concernées par les médicaments étudiés, d’après la prévalence des maladies.

 

Même si les associations de malades semblaient les mieux placées pour fournir des informations sur l’accès aux médicaments prescrits à leurs membres, il s’est avéré très difficile d’obtenir des données comparables entre les pays et les produits. Les informations quant au prix des médicaments ont été particulièrement peu concluantes : de nombreux patients ne connaissent pas le prix officiel pratiqué dans leur pays ou le prix réel payé par leur système de santé.

 

Simona Bellagambi « Nous avions besoin de cette enquête pour apporter une preuve claire de l’état global de la situation et pouvoir plaider en faveur d’une égalité d’accès aux médicaments orphelins. Lorsque j’ai commencé à recueillir des informations sur le prix et la disponibilité des médicaments orphelins, je me suis rendu compte de la difficulté de cette tâche. Il est extrêmement difficile d’obtenir des données et des informations claires, même au sein des associations, explique Simona Bellagambi d’UNIAMO. Je me suis rendu compte qu’il existait plusieurs mécanismes complexes d’établissement du prix final. Grâce à l’enquête, j’ai compris qu'en Italie, il existait une grande différence entre le prix (fixé par l’Agence italienne du médicament) et le coût (couvert par le système de santé national). »

 

L’enquête a permis de découvrir que pour 22 % des médicaments orphelins étudiés, les alliances nationales n’étaient pas au courant de leur disponibilité. Dans 8 % des cas, elles ont confirmé que le médicament rare en question n’était pas disponible. « Cela montre que 10 % des patients, et peut-être 30 % à l’échelle européenne, n’ont pas accès à des produits qui non seulement ont été désignés médicaments orphelins et ont obtenu une autorisation de commercialisation européenne, mais font également l’objet d’incitations et de soutiens spéciaux, déclare Yann Le Cam, Directeur général d’EURORDIS. C’est inacceptable et contraire à l’esprit et au texte du Règlement de l’Union européenne sur les médicaments orphelins. »

 

L’enquête a aussi permis de déterminer le pourcentage de médicaments orphelins disponibles dans les différents pays participants. En France, aux Pays-Bas et au Danemark, 90 % des 60 médicaments orphelins autorisés sont disponibles, contre seulement un tiers en Espagne, en Grèce et en Roumanie. Ente les deux, un troisième groupe de pays, composé de l’Italie, de la Hongrie et de la Belgique, dispose d’environ deux-tiers des médicaments à l’étude. Les données en provenance de la Suède n’ont pu être intégrées aux résultats, car elles étaient trop peu nombreuses. 

 

Grâce à l’enquête, il a été possible d’analyser la disponibilité des médicaments orphelins en fonction des groupes de maladies : le taux d’accès le plus élevé observé concerne les maladies métaboliques (64 %) et les cancers rares (59 %). Ces niveaux diffèrent fortement de ceux d’autres domaines thérapeutiques, notamment la cardiologie, la neurologie et l’hématologie, où l’accès aux médicaments rares est bien plus faible. « Aucun pays n’a de réel problème concernant la disponibilité des médicaments destinés au traitement des maladies métaboliques. Il est donc possible de mettre les médicaments orphelins à la disposition des patients dans tous les pays de l’UE. Pour cela, les malades doivent davantage intégrer des associations. Quant aux spécialistes médicaux et aux centres d’expertise, ils doivent mieux s’organiser et faire preuve d’une plus grande proactivité en matière d’accès aux nouveaux médicaments », affirme Yann Le Cam.

 

« Dans certains pays, le pourcentage de patients ayant accès aux médicaments orphelins dépasse le pourcentage de médicaments orphelins disponibles. À première vue, cela semble être une bonne nouvelle. Mais en y regardant de plus près, on se rend compte que les médicaments non disponibles sont ceux destinés aux maladies les plus rares. Un nombre relativement faible de personnes est donc concerné. Or, pour chaque patient qui n’accède pas aux médicaments dont il a besoin, la situation est dramatique », explique François Faurisson, conseiller pour la recherche clinique chez EURORDIS. « L’enquête montre clairement que plus la maladie est rare et plus le pays est petit, moins les patients ont de chances d’accéder aux médicaments orphelins. »

 

En outre, les médicaments orphelins commercialisés depuis longtemps ne deviennent pas pour autant plus accessibles. « La quatrième enquête d’EURORDIS sur l’accès aux médicaments orphelins de 2007 faisait espérer que la disponibilité des médicaments orphelins irait en s’améliorant dans les différents pays. Malheureusement, l’étude de 2010 montre qu’après une période initiale de deux ans, la progression des médicaments anciens disponibles demeure désespérément stable », affirme François Faurisson.

 

L’enquête s’est également penchée sur les prix des médicaments orphelins dans chaque pays participant. On remarque ainsi que les prix officiels ne sont pas identiques partout et varient sensiblement. De plus, le prix officiel peut différer du coût réel, ce qui rend difficile toute comparaison entre les pays et toute évaluation du coût des médicaments rares pour les systèmes de sécurité sociale. « Une chose est claire : les pouvoirs publics de certains pays sont en mesure de négocier de meilleurs prix que d’autres, constate François Faurisson. Il est évident qu’il faudrait fixer un prix européen qui empêche les réexportations vers les États membres où le prix des médicaments est plus élevé. Une telle mesure permettrait surtout d’éviter aux patients et à la société de payer davantage dans les pays qui disposent d’un faible pouvoir de négociation. »

 

Enquête d’Eurordis sur l’accès aux médicaments orphelins en Europe


Cet article a été publié une première fois dans l’édition de mars 2011 de la newsletter d’EURORDIS.

Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © EURORDIS & Wikimedia Commons
 

Page created: 26/02/2011
Page last updated: 14/08/2015
 
 
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