Pourquoi un plan ou une stratégie nationale maladies rares sont nécessaires dans votre pays ?

Au cours des décennies passées, les maladies rares étaient presque invisibles dans les systèmes nationaux de santé. Confrontés à des connaissances lacunaires sur ces maladies très rares et complexes, patients, familles et soignants avançaient dans l’obscurité, éprouvant des difficultés extrêmes à accéder au diagnostic, ainsi qu'à des soins et traitements appropriés.

Pendant des années, EURORDIS, les Alliances Nationales et la communauté de patients atteints de maladie rare ont plaidé pour que les maladies rares soient reconnues comme une priorité de santé publique aux niveaux tant européen (en raison de la forte valeur ajoutée de la coopération de l’UE) que national.

Le Règlement de l’UE sur les médicaments orphelins (2000) a été le premier texte législatif européen à reconnaître les besoins thérapeutiques non satisfaits des patients atteints de maladie rare et leur droit à bénéficier des mêmes traitements de qualité que les autres patients.

Poser les fondements des plans nationaux

La Communication de la Commission européenne sur les maladies rares (2008) et la Recommandation du Conseil de l’Union européenne (2009) constituent deux jalons majeurs dans l’établissement d’une stratégie globale qui soutienne les États membres de l’UE sur les questions relatives au diagnostic, au traitement et aux soins des patients atteints de maladie rare en Europe, en intégrant les règlements et recommandations de l’UE pertinents pour les maladies rares.

Surtout, dans sa Recommandation, le Conseil appelait les États membres de l’UE à adopter un plan ou une stratégie nationale en matière de maladies rares.

Un plan/une stratégie nationale maladie rare a pour objectif ultime de garantir l’accès des patients atteints de maladie rare à des soins médicaux et à des services sociaux adéquats, au moment adéquat.

Six raisons d’adopter un plan national maladies rares dans votre pays

  1. Reconnaître et traiter les spécificités des maladies rares suivant une approche globale, en instaurant un cadre politique et juridique qui implique toutes les parties prenantes, et en coordonnant toutes les actions pertinentes aux niveaux national et régional de façon à :
    • Faciliter l’accès aux soins ; notamment en structurant les prestations de soins de santé au niveau national pour permettre l’accès à des experts ainsi qu’à un diagnostic, à des thérapies et à des soins adéquats, et pour définir des parcours de soins pour les personnes vivant avec une maladie rare.
    • Faciliter l’accès à des services sociaux adaptés, en instaurant des connexions adéquates entre les services de santé pertinents et existants et les services sociaux.
    • Stimuler et soutenir une recherche innovante au niveau national.
    • Identifier, développer et soutenir les registres de patients atteints de maladie rare.
    • Participer à la recherche européenne et internationale.
    • Participer aux politiques innovantes européennes sur les maladies rares.
  2. Cartographier l’expertise médicale sur les maladies rares à travers le pays. Permettre l’adoption d’un processus officiel d’accréditation des Centres d’expertise, chargés d’apporter un diagnostic et les soins adéquats en mobilisant des équipes pluridisciplinaires et en contribuant à la recherche clinique ; et permettre la participation des Centres d’expertise aux réseaux européens de référence sur les maladies rares.
  3. Identifier et établir des programmes et services sociaux pertinents pour les maladies rares (centres de ressources, programmes en faveur des handicapés, formations spécialisées pour travailleurs sociaux), et combler les lacunes entre les services par la gestion de cas.
  4. Mieux intégrer les législations européennes (par exemple les médicaments orphelins, les médicaments pédiatriques, les thérapies avancées, les essais cliniques, les soins transfrontaliers, le socle européen des droits sociaux) et les Recommandations européennes dans les systèmes de santé et de soins nationaux, y compris ceux adoptés par le Comité d’experts de l’UE sur les maladies rares/Groupe d’experts de la Commission européenne sur les maladies rares.
  5. Reconnaître la valeur ajoutée des organisations de patients atteints de maladies rares et des Alliances Nationales maladies rares, véritables partenaires clés, en sollicitant leur expertise pour traiter les maladies rares au quotidien, et les impliquer dans les comités et programmes de prise de décision consacrés aux maladies rares dans les domaines de la recherche, des soins de santé et des services sociaux.
  6. Équilibrer les budgets et veiller à la viabilité financière du plan en définissant une série de mesures et d’actions spécialement financées pour améliorer les soins médicaux et services sociaux pour les personnes vivant avec une maladie rare.

Page created: 03/04/2019
Page last updated: 03/04/2019
 
 
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