Principales caractéristiques des programmes d’usage compassionnel

Timing

En général, les programmes d’usage compassionnel sont lancés à la fin du développement des médicaments pour combler le temps entre la fin de la phase III du développement, l’approbation des autorités et le lancement du produit (ce qui peut prendre entre 1 et 2 ans). Néanmoins, un programme d’usage compassionnel peut débuter plus tôt. Certains ont été initiés à la fin des essais de phase I.

Coût : gratuit ou pas ?

Les deux sont possibles. Dans certains pays, l’entreprise pharmaceutique ne peut pas facturer un médicament réservé à un usage compassionnel (au contraire même, l’entreprise doit payer notamment pour mener le programme et obtenir l’accord des comités d’éthique, et peut donc décider de ne mettre en place aucun programme d’usage compassionnel). Dans d’autres pays, il appartient à l’entreprise de décider de facturer ou non.

Souvent, quand la société pharmaceutique ne facture rien, sa démarche peut être critiquée. En effet, le programme d’usage compassionnel apparaît alors comme une tentative de conquérir une large part de marché avant d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché. La société peut être accusée d’utiliser l’usage compassionnel comme une tactique marketing. À l’inverse, quand l’entreprise pharmaceutique facture son médicament, on lui reproche de mettre un prix sur la compassion.

Durée

Habituellement, un programme d’usage compassionnel est autorisé pour une durée d’un an et peut être renouvelé. Mais, ce programme ne pouvant durer éternellement, l’entreprise pharmaceutique devra, tôt ou tard, soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché. Si les autorités de réglementation ne reçoivent pas d’informations adéquates sur les essais cliniques et l’intention de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché, elles peuvent très bien rejeter le projet de programme d’usage compassionnel.

Portée

En résumé, les médicaments éligibles à un programme d’usage compassionnel visent à traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie grave ou rare face à un besoin médical non satisfait (absence de toute autre solution thérapeutique) pour certains ou tous les malades.

Données relatives à l’efficacité et aux bienfaits éventuels

Il n’existe aucun consensus quant aux données requises concernant l’efficacité ou les bienfaits d’un médicament pour en autoriser l’usage compassionnel. Un programme d’usage compassionnel étant mené en parallèle des essais cliniques, notamment ceux de phase III (qui visent à démontrer l’efficacité du produit), toutes les données ne sont pas disponibles au moment de décider d’un accès compassionnel. Aussi un bienfait potentiel pour le groupe de malades doit-il être plausible, et fondé sur des essais antérieurs.

Formulaire de consentement

Au moment de recevoir un traitement au titre compassionnel, le malade doit souvent lire et signer un formulaire qui explique ce que l’on sait et ce que l’on ne sait pas sur ce médicament, et qui souligne la nécessité de signaler toute réaction, positive ou négative, observée pendant la prise du traitement. La prescription relève toujours de la responsabilité du professionnel de santé.


Type de programme d’usage compassionnel, procédure et durée de l’étude des demandes dans 7 États membres
 

Pays

Type de programme d’usage compassionnel

Processus réglementaire

Durée de l’étude des demandes

France

Cohorte ou malade nommément désigné

Bien défini

Malade nommément désigné : 24-48 h
Cohorte : 2-4 mois

Danemark

Cohorte ou malade nommément désigné

Bien défini

Entre 3 et 4 semaines

Allemagne

Cohorte ou malade nommément désigné

En cours de modification

2-3 mois

Italie

Cohorte ou malade nommément désigné

Bien défini mais complexe

Malade nommément désigné : 1 mois
Cohorte : non définie

Pays-Bas

Cohorte ou malade nommément désigné

Bien défini

Malade nommément désigné : 4 semaines
Cohorte : non définie

Espagne

Cohorte ou malade nommément désigné

Nécessite des experts locaux

Très variable, au cas par cas

Royaume-Uni

Malade nommément désigné

Bien défini

4 semaines après réception de la notification d’intention d’importation

 

Adapté d’Hélène Sou, Pharm Med 2010 ; 24(4):1-7

Comment importer, qui paie, cadre juridique pour 7 États membres

 

Pays

Autorisation d’importation

Payeur

Cadre juridique

France

Autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative qui vaut permis d’importation
ATU de cohorte ; permis d’importation requis

Hôpital ou sécurité sociale. Couvert à 100 %

Code de la Santé publique (Art. L.5121-12 et R.5121-68 à 76)

Danemark

Importation par le laboratoire pharmaceutique

Hôpital/participation du malade. Remboursement comme pour les médicaments autorisés

Lov om laegemidler no. 1180 amendé le 17 juin 2008

Allemagne

Permis d’importation requis

Entreprise pharmaceutique

14 et 15 Arzneimittelgesetz-Novelle

Italie

Approbation écrite du comité d’éthique requise

Hôpital ou sécurité sociale

Decreto 8 maggio 2003 ; Legge 648/1996

Pays-Bas

Permis d’importation requis

Malade/Entreprise pharmaceutique. Habituellement non remboursé

Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ

Espagne

Demande d’importation auprès de l’agence nationale

Entreprise pharmaceutique

Real Decreto 1015/2009 ; Ley 29/2006 (Art. 24) et Real Decreto 223/2004 (Art. 28)

Royaume-Uni

Permis d’importation requis

Remboursement au cas par cas, libre fixation du prix

SI 1994 no. 3144

Adapté d’Hélène Sou, Pharm Med 2010 ; 24(4):1-7

Page created: 14/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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