Qu’est-ce qu’un programme d’usage compassionnel n’est pas ?

  • Ni un essai clinique ni une expérience : en aucune façon, un médicament prescrit pour un usage compassionnel n’est un placebo ou ne constitue un traitement ou une combinaison de traitements que le malade a suivis auparavant ; l’efficacité du médicament et la tolérance à ce médicament ne font aucun doute. Même s’il n’est pas tout à fait certain que le traitement administré à titre compassionnel soit utile, le malade devrait en bénéficier dès lors qu’aucune autre solution n’est envisageable et qu’il existe une infime chance pour que ce médicament soit efficace.
     
  • Substitut au développement de médicament, un programme d’usage compassionnel ne peut remplacer des essais cliniques. Une fois encore, il ne s’agit pas d’une expérience. Le programme ne peut pas conclure si le médicament est sûr et efficace sur un groupe de malades. Un programme d’usage compassionnel peut être organisé en parallèle d’essais cliniques, mais il ne peut être autorisé que si les essais cliniques sont déjà en cours, et le recrutement à un programme d’usage compassionnel ne devrait pas être un obstacle au recrutement de malades pour les essais cliniques (par exemple si les malades préfèrent bénéficier du médicament dans le cadre d’un usage compassionnel et ne pas risquer de prendre un placebo).
     
  • Une utilisation hors AMM : un médicament utilisé hors autorisation de mise sur le marché est, par définition, un médicament utilisé d’une manière différente de celle autorisée. Par exemple, un médicament peut être prescrit pour une autre maladie, ou à une dose différente de la posologie. Cette utilisation hors AMM s’applique uniquement aux médicaments déjà autorisés. Et un usage compassionnel s’applique uniquement aux médicaments qui ne sont encore autorisés pour aucune maladie.
     
  • Ni un programme d’aide financière ni un programme humanitaire : les programmes d’aide financière (aussi appelés programmes humanitaires) concernent les médicaments qui sont autorisés et disponibles sur le marché mais à un tarif trop élevé pour le malade (par exemple les médicaments qui ne sont pas remboursés à 100 % ou qui ne sont pas couverts par le système de santé). Dans certains cas, le titulaire de l’autorisation de mise sur le marché crée un programme d’aide financière pour les malades dont les revenus sont insuffisants. Cette démarche est sans lien avec un usage compassionnel et sert simplement à étendre l’accès à un plus grand groupe de malades.
     
  • Une façon de mettre un médicament sur le marché avant l’autorisation de mise sur le marché : certaines sociétés pharmaceutiques peuvent être tentées de fournir un médicament qu’elles ont élaboré à un vaste groupe de malades, avant d’y être autorisées. Il s’agit alors de s’assurer que le médicament est déjà largement utilisé, en amont, afin de « capturer » une grande part de marché et gêner la concurrence, pour laquelle il devient ensuite plus difficile de se constituer sa propre part de marché. Aussi est-il indispensable que les programmes d’usage compassionnel fassent l’objet d’un processus d’autorisation bien défini, sous l’égide des autorités nationales compétentes. Un programme d’usage compassionnel ne peut pas servir à des fins d’investigation ou à des activités commerciales pré-autorisation. Faire la promotion du médicament en question ou du programme d’usage compassionnel n’est pas permis.
     
  • Une « faveur » ou un « cadeau » aux cliniciens qui atteignent leurs objectifs de recrutement pour les essais cliniques : le recrutement de malades est un facteur décisif de réussite pour un essai clinique, et donc pour le développement et l’évaluation du médicament. Les cliniciens qui sont aussi des investigateurs aux essais cliniques sont très précieux au sponsor de l’essai, à savoir à l’entreprise pharmaceutique, puisqu’ils peuvent demander à leurs propres patients de participer à l’essai clinique. Dans un monde très concurrentiel, une entreprise pharmaceutique peut être tentée de gagner les faveurs de cliniciens en leur offrant un accès compassionnel à un médicament s’ils parviennent à recruter un nombre élevé de patients. Cette pratique, certes non officielle, existe. Elle n’est pas recommandée dans la mesure où elle crée des inégalités en termes d’accès compassionnel aux médicaments.

Page created: 14/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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