Que prévoit une stratégie ou un plan national maladies rares ?

Une stratégie ou un plan national maladies rares a pour principal objectif de reconnaître les maladies rares comme une priorité nationale de santé publique et de définir des parcours de soins nationaux spécifiques, à même de réduire le fardeau que font peser ces maladies sur les patients, leurs familles et leurs soignants. En savoir plus.

Une stratégie ou un plan prévoit des mesures nationales pertinentes pour améliorer les soins à chaque stade du parcours d’un patient, depuis le diagnostic à l’accès aux traitements et aux thérapies, en passant par un suivi de long terme, une protection sociale et des services sociaux. Une stratégie ou un plan national maladies rares prévoit souvent aussi des mesures pour encourager une recherche innovante dans le domaine des maladies rares. Chaque mesure doit être associée à un budget défini.

Une stratégie ou un plan national nécessite une gouvernance solide, incluant un comité directeur qui regroupe plusieurs parties prenantes (y compris des représentants de patients). Ce comité est chargé de veiller à la mise en œuvre des mesures nationales dans le respect des échéances convenues et des indices de santé publique.

Les maladies rares : un domaine à très forte valeur ajoutée dans l’UE

En raison de la rareté, de l’hétérogénéité et de la complexité de chacune des plus de 6 000 maladies rares, aucun pays ne peut s’attaquer seul aux enjeux qu’elles représentent. C’est pourquoi l’action européenne visant à rassembler expertise et connaissances par-delà les frontières présente une forte valeur ajoutée.

Les politiques nationales maladies rares sont intrinsèquement liées aux politiques européennes sur le sujet. Les règlements et politiques de l’UE élaborées pour renforcer la collaboration entre les pays doivent être intégrés aux politiques nationales.

Le 8 juin 2009, les ministres de la Santé des 28 États membres de l’UE ont adopté la Recommandation du Conseil de l’UE relative à une action dans le domaine des maladies rares, qui recommande aux pays membres « d’élaborer et d’adopter […] un plan ou une stratégie visant à orienter et structurer les actions pertinentes dans le domaine des maladies rares dans le cadre de leurs systèmes de santé et de leurs systèmes sociaux ».

Les aspects stratégiques ci-dessous constituent la colonne vertébrale d’une stratégie ou d’un plan national pour les maladies rares dans les pays européens :

  1. Gouvernance
  2. Définition, codification, inventaire des maladies rares et registres de patients
  3. Recherche (dont le développement de médicaments orphelins et de traitements innovants)
  4. Centres d’expertise et Réseaux européens de référence
  5. Programmes et services sociaux adaptés aux maladies rares
  6. Renforcement des capacités des associations de patients
  7. Viabilité de la stratégie ou du plan national

Cliquez ici pour accéder à la liste des principales recommandations et politiques européennes, ainsi qu’aux documents EURORDIS nécessaires pour concevoir et bâtir une bonne stratégie ou un bon plan national maladies rares. Vous y trouverez une source inestimable de références clés à utiliser comme outils de plaidoyer pour obtenir des améliorations concrètes en faveur de votre communauté nationale maladies rares.

Page created: 01/04/2019
Page last updated: 01/04/2019
 
 
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