Un avenir meilleur dès sa conception : appel à un nouveau cadre d'action européen pour les maladies rares

Plus de 250 experts formulent des recommandations pour les politiques maladies rares des dix prochaines années

  • L’étude prospective menée pendant deux ans sur la politique maladies rares avec le soutien de l’UE se conclut par un appel à un nouveau cadre d’action européen pour ces maladies.
  • Huit recommandations forment la feuille de route à suivre d’ici 2030 pour les maladies rares, qu’il s’agisse du diagnostic, de l’accès aux traitements, des données, de la recherche ou des soins intégrés.
  • Tout en reconnaissant les progrès réalisés, il est important de ne rien perdre de notre élan pour répondre aux besoins encore non satisfaits des personnes atteintes de maladie rare.

 

23 février 2021, Bruxelles - Pour marquer la Journée internationale des maladies rares 2021, 1 000 personnes participent à la conférence de clôture de l’Étude prospective Rare2030. Leurs conclusions appellent à un nouveau cadre d’action pour les maladies rares dans l’UE.

Aujourd’hui, lors de la conférence en ligne qui vient clore après deux ans l’Étude prospective Rare2030, projet initié et financé par les institutions européennes, EURORDIS-Rare Diseases Europe appelle avec le consortium Rare2030, soit plus de 250 experts du domaine, à l’élaboration d’un nouveau cadre d’action européen pour les maladies rares.

La Conférence plénière Rare2030 The future of rare diseases starts today, organisée en amont de la quatorzième édition de la Journée internationale des maladies rares, rassemble plus de 1 000 participants pour présenter les recommandations tant attendues de l’Étude prospective Rare2030. Parmi les conférenciers figurent des figures majeures de l’UE, notamment le ministre de la Santé Olivier Véran et la commissaire européenne à la Santé Stella Kyriakidou.


Un nouveau cadre politique européen pour les maladies rares

L’adoption en 2009 de la Recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares s’est traduite par des progrès notables pour les personnes atteintes de maladie rare en Europe. Toutefois, la réalité montre que les besoins de 30 millions d’Européens restent non satisfaits et que les politiques en place ne sont plus adaptées

Pour les personnes atteintes de maladie rare en Europe :

  • Il faut en moyenne encore quatre ans avant d’obtenir un diagnostic.
  • Seulement 6 % des personnes interrogées ont accès à un traitement pour leur maladie.
  • 52 % des patients et aidants disent que leur maladie a des conséquences graves voire très graves sur leur quotidien.

Un nouveau cadre d’action européen pour les maladies rares est nécessaire afin d’exploiter les avancées des dix dernières années et innover en fonction des besoins des patients. Fondamentalement, ce cadre servirait à :

  • Mettre en place une stratégie concertée en matière de recherche, de traitement numérique, de soins de santé et d’assistance sociale, en complément des législations en vigueur.
  • Orienter la mise en œuvre de plans nationaux maladies rares avec les mêmes objectifs quantifiables.
  • Encourager un investissement continu dans le domaine des maladies rares aux niveaux nationaux et européen pour veiller à ne rien perdre de notre élan.

La pandémie de Covid-19 a souligné la vulnérabilité de nos systèmes de santé et de la communauté maladies rares. Nous avons constaté combien, si nous ne pouvons prédire le futur, nous pouvons au moins nous y préparer. Il nous faut tirer les enseignements du passé pour identifier les répercussions de la crise sur les populations, déjà vulnérables, atteintes de maladie rare, y remédier tout en exploitant pleinement l’élan positif que cette crise a créé au regard de la rapidité d’uniformisation des procédures, des collaborations de recherche et des actions de réglementation.

 

Yann Le Cam, Chief Executive Officer, EURORDIS-Rare Diseases Europe, explique : 

« Il est temps de redéfinir les priorités de l’Europe en matière de maladies rares pour les dix années à venir : nous avons besoin d’un cadre d’action européen adapté aux réalités d’aujourd’hui, pour intégrer l’excellence et aligner les politiques avec les nouvelles technologies, de nouvelles valeurs et de nouvelles infrastructures.

Les efforts déployés en Europe depuis 2009 prouvent combien il est possible de progresser dès lors que les stratégies et plans nationaux maladies rares sont coordonnés à l’échelle internationale et intégrés au niveau de l’UE. Nous ne pouvons nous permettre de perdre cet élan maintenant : les Recommandations Rare2030 nous donnent la direction à suivre. »


Objectifs quantifiables pour les maladies rares

Les Recommandations Rare2030 constituent une feuille de route en vue d’un nouveau cadre pour les maladies rares, en fixant pour la première fois des objectifs quantifiables. Comme les Objectifs de développement durable de l’ONU, ces objectifs donnent une direction commune à tous les États membres de l’UE, facilitant un changement tangible pour tous leurs citoyens atteints de maladie rare.

Si les institutions européennes et les États membres de l’UE instaurent un nouveau cadre pour les maladies rares, les Recommandations Rare2030 visent à ce que d’ici 2030 :

  • toutes les personnes atteintes d’une maladie rare connue soient diagnostiquées dans les six mois suivant la première consultation ;
  • 1 000 nouvelles thérapies soient disponibles, et 3 à 5 fois plus abordables ;
  • la vulnérabilité psychologique, sociale et économique des personnes atteintes de maladie rare et de leur famille soit réduite d’un tiers.

Le rapport publié aujourd’hui, Recommendations from the Rare 2030 Foresight Study: The future of rare diseases starts today, énonce huit recommandations générales relatives au diagnostic, aux traitements, aux données, à la recherche et aux soins intégrés, chacune assortie d’objectifs quantifiables pour suivre les avancées en Europe.

Robert Madelin, président de FIPRA International, directeur 2004-2010 de la DG Santé et conseiller scientifique Rare2030, explique :
« C’est la rigueur et la largeur de vue sous-jacentes avec lesquelles le projet Rare2030 a été mené qui ont produit la vision de haute qualité exposée dans ces pages.

Les profondes réorientations politiques proposées ici peuvent bénéficier à toute la société. Si nous parvenons à concrétiser cette vision, cela bénéficiera non seulement aux millions de personnes atteintes de maladie rare, à leurs familles, employeurs et communautés, mais améliorera aussi de façon capitale les soins de santé au-delà des seules maladies rares. »


Étude prospective Rare2030 : un avenir meilleur dès sa conception

Plus de 230 leaders d’opinion européens parmi les plus dédiés à la cause des maladies rares et au-delà se sont rassemblés pour cette Étude prospective participative et itérative en quatre étapes afin de décider d’un avenir optimal pour les personnes atteintes de maladie rare. La conclusion aujourd’hui en est les recommandations et les objectifs de la communauté maladies rares.

Au cours de la Conférence plénière Rare2030, plus de 1 000 participants signeront ces recommandations, avec la présence et le soutien de plusieurs figures politiques européennes, dont Stella Kyriakidou (commissaire européenne à la Santé et à la Sécurité alimentaire), Olivier Véran (ministre des Solidarités et de la Santé, France), Jan Blatný (ministre de la Santé, République tchèque) et plusieurs représentants du Parlement européen.

Rebecca Skarberg, représentante européenne de patients et membre du Panel d’experts Rare2030, témoigne :

« L’innovation axée sur les besoins mais aussi vue comme une responsabilité conjointe donnera lieu à un avenir qui ne laissera de côté aucune personne atteinte de maladie rare. Notre qualité de vie se définit par bien plus que des symptômes ou des erreurs génétiques. C’est aussi une question de communauté, d’indépendance, d’autonomisation et d’accomplissement de notre plein potentiel.

Rare2030 fournit des recommandations basées sur l’avenir qui a notre préférence pour pouvoir vivre notre meilleure vie possible d’ici 2030. »

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Lisez l’ensemble des recommandations ici


Plus d’informations sur les Recommandations Rare2030

Huit recommandations : une feuille de route pour un cadre d’action renouvelé

1. Un cadre d’action européen qui oriente la mise en œuvre de stratégies et plans nationaux cohérents, suivis et évalués régulièrement par un organisme multipartite.

2. Un diagnostic plus précoce, plus rapide et plus précis des maladies rares par une meilleure application, plus systématique, de programmes et de normes harmonisés à l’échelon européen, de nouvelles technologies et d’approches innovantes axées sur les besoins des patients.

3. Un écosystème de soins de santé ultraspécialisés, avec un soutien politique, financier et technique aux niveaux européen et national, qui ne laisse aucune personne atteinte de maladie rare dans l’incertitude en matière de diagnostic, de soins ou de traitement.

4. La garantie d’une intégration sociétale et économique des personnes atteintes de maladie rare par la mise en œuvre d’actions nationales et européennes qui reconnaissent leurs droits sociaux.

5. Une culture qui encourage la participation, l’engagement et le leadership significatifs de personnes atteintes de maladie rare dans les secteurs public et privé.

6. Le maintien au rang de priorité de la recherche sur les maladies rares ‒ qu’il s’agisse de recherche fondamentale, clinique, translationnelle ou sociale.

7. L’exploitation maximale des données disponibles pour améliorer la santé et le bien-être des personnes atteintes de maladie rare.

8. Une meilleure disponibilité et accessibilité, y compris financière, des traitements contre les maladies rares, en attirant les investissements, en encourageant l’innovation et la collaboration internationale pour remédier aux inégalités.



À propos de l’Étude prospective Rare2030

Rare2030 est une étude prospective qui synthétise les contributions de plus de 230 patients, praticiens et leaders d’opinion pour recommander des mesures qui amélioreront les politiques en place et, avec elles, l’avenir des personnes vivant avec une maladie rare en Europe. Ce projet de deux ans a été cofinancé dans le cadre du programme Projets pilotes et Actions préparatoires (2014-2020) de l’Union européenne.

Le processus s’est déroulé en quatre étapes, en suivant une approche prospective :

1) Établir la base de connaissances à disposition.
2) Identifier les tendances susceptibles d’avoir des répercussions sur les maladies rares dans les dix prochaines années.
3) Préparer quatre scénarios potentiels fondés sur les tendances susceptibles d’intervenir d’ici 2030 et décider du scénario préféré « Investissement pour la justice sociale », donnant la priorité à une innovation et à une collaboration axées sur les besoins des patients.
4) Formuler des recommandations fondées sur le scénario préféré

L’étude a été menée par EURORDIS-Rare Diseases Europe avec neuf partenaires, et un panel de plus de 230 experts qui ont contribué formuler ces recommandations.



À propos de la Conférence plénière Rare2030 : l’avenir des maladies rares commence aujourd’hui

La Conférence plénière Rare2030 The future of rare diseases starts today conclut cette étude prospective de deux ans et sera l’occasion de présenter les recommandations Rare2030 pour un nouveau cadre d’action en présence de conférenciers de haut rang, comme l’eurodéputée Frédérique Ries et la commissaire européenne à la Santé et à la Sécurité alimentaire Stella Kyriakidou.

The Rare 2030 Plenary Conference “The future of rare diseases starts today” marks the end of this twoyear foresight study and will be the occasion to present the Rare 2030 policy recommendations for a new policy framework in presence of high-level speakers, such as Member of Parliament Frédérique Ries, and European Commissioner for Health and Food Safety Stella Kyriakides.

Page created: 23/02/2021
Page last updated: 24/02/2021
 
 
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