Un médicament prévu pour un usage compassionnel est-il disponible en quantités illimitées ?

Les capacités de fabrication d’un médicament varient avec le temps. Quand le produit est testé pour la première fois en laboratoire ou sur des animaux, seules de petites quantités sont nécessaires (habituellement quelques grammes ou kilogrammes).

Quand le médicament est ensuite testé chez des humains, les premiers essais cliniques sont limités en taille (en général de quelques dizaines à quelques centaines de malades). Ainsi, les quantités nécessaires du médicament restent limitées. Dès les premiers résultats connus, l’entreprise pharmaceutique les analyse puis statue sur la sécurité d’emploi et l’efficacité du médicament ; le cas échéant, elle décide de lancer des essais plus importants pour confirmation avant de préparer une demande d’autorisation de mise sur le marché. C’est ce que l’on appelle la décision Go/No go. À ce stade, l’entreprise doit produire le médicament en plus grandes quantités, puisque les essais cliniques de confirmation peuvent porter sur plusieurs milliers de malades.

En conséquence, à un certain stade, le médicament devient disponible en plus grandes quantités. Avant cela, l’entreprise peut produire des quantités très limitées même si la demande d’usage compassionnel est élevée. Après, la production peut augmenter et, dès que les autorités accordent leur autorisation d’accès compassionnel, l’entreprise doit faire en sorte de satisfaire la demande. Mais, durant la période qui débute par la décision Go/No go, il n’est pas certain que toutes les demandes puissent être satisfaites, puisqu’il faut du temps pour construire un site de fabrication et valider la qualité de la production.
 

Quand la demande est trop forte

 

En janvier 1996, les personnes atteintes du VIH ont su qu’une nouvelle classe de médicaments était plus efficace que les traitements existants et que la combinaison de différents médicaments pouvait augmenter les chances de survie, et ce pour la première fois depuis le début de l’épidémie. Les représentants de malades ont immédiatement demandé le lancement d’un programme d’usage compassionnel mondial, et des dizaines de milliers de malades pouvaient espérer bénéficier du traitement antirétroviral hautement actif (TAHA) au cours des semaines suivantes.

Mais les fabricants n’ont pas pu satisfaire la demande tout de suite. En France par exemple, les quantités disponibles de ritonavir ne permettaient de traiter que 100 malades sur 18 000 malades potentiels. Il est devenu manifeste que trois à six mois seraient nécessaires pour fabriquer le médicament en quantités suffisantes et qu’entre-temps, beaucoup de malades mourraient.

Le Conseil national du sida a alors recommandé de procéder à une sélection aléatoire des malades. « Les malades seront sélectionnés de manière aléatoire par ordinateur, il n’y aura aucune préférence ou pression émotionnelle consciente ou inconsciente. Cette sélection de lots épargnera aux médecins la responsabilité de faire un choix, tout en préservant la confiance des malades. Des lots seront tirés au sort chaque fois que des doses supplémentaires de médicament seront disponibles, avec pour but ultime de traiter tous les malades éligibles. »

 

Page created: 14/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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