Votre médecin peut d’abord contacter l’entreprise pharmaceutique afin de vérifier si le médicament serait disponible pour un usage compassionnel

Voici le processus à suivre quand personne d’autre auparavant n’a demandé l’accès compassionnel à un médicament

Votre médecin peut être informé qu’un nouveau médicament susceptible de traiter votre maladie fait l’objet d’essais cliniques. Selon les critères de participation et votre état de santé, il peut alors estimer pertinent que vous bénéficiez du traitement expérimental dans le cadre d’un usage compassionnel.

Les malades peuvent aussi initier un programme d’usage compassionnel en informant leur médecin qu’un nouveau médicament pourrait constituer une solution prometteuse. Même si ce produit n’a pas encore été évalué en totalité mais remplit certaines conditions, il pourrait être éligible à un usage compassionnel. C’est souvent le cas quand des représentants de malades travaillent en collaboration avec les entreprises qui développent des médicaments pour leurs maladies et sont parfaitement informés des recherches en cours.

Votre médecin peut alors contacter les autorités nationales compétentes et demander si un programme d’usage compassionnel existe déjà pour ce médicament pouvant traiter votre pathologie. Si aucun programme n’est en place, quelqu’un doit lancer les discussions avec l’entreprise pharmaceutique en question : c’est souvent un médecin traitant qui la contacte pour demander si et comment un traitement pourrait faire l’objet d’un accès compassionnel.

  • L’entreprise calcule en quelles quantités un médicament est fabriqué (il doit s’agir d’un lot commercial, autrement dit non pas d’un médicament pilote produit en laboratoire en faibles quantités mais de lots de qualité égale à celle des lots qui seront mis sur le marché, sous réserve qu’une autorisation de mise sur le marché soit accordée. Ainsi les sites de fabrication doivent-ils être actifs et homologués. On compte certaines exceptions, par exemple dans le cas de thérapies innovantes ou en vue d’un usage ultra-compassionnel).
     
  • Puis l’entreprise pharmaceutique calcule les quantités du produit nécessaires aux essais cliniques en cours ou à venir, et veille à pouvoir fournir les participants aux essais susceptibles de vouloir bénéficier du médicament à la fin des essais cliniques, s’ils souhaitent poursuivre le traitement ou le commencer s’ils prenaient le placebo ou des médicaments comparables.
     
  • Les quantités de produit restantes peuvent être réservées à un programme d’usage compassionnel. En fonction de la dose quotidienne moyenne, l’entreprise estime le nombre de malades susceptibles de bénéficier d’un accès compassionnel et décide du nombre de traitements pouvant être affectés aux différents pays.
     
  • La décision d’organiser un programme d’usage compassionnel ne dépend pas uniquement de la disponibilité des stocks. C’est aussi une question de stratégie. Toutes les entreprises pharmaceutiques ne souhaitent pas satisfaire la demande des malades recherchant avidement de nouveaux traitements possibles. Elles peuvent craindre par exemple que les malades chez lesquels la maladie est très avancée ne tireront pas vraiment profit du produit : si le risque de décès au cours du mois à venir est déjà élevé, alors un produit peu actif peut ne pas contribuer à augmenter les chances de survie, ce qui entacherait la « réputation » du médicament.
     
  • Si l’entreprise se prononce en faveur d’un programme d’usage compassionnel, elle peut répondre au médecin : « Nous pouvons fournir ce traitement à X malades dans votre pays, dont Y à vous. »
     
  • L’entreprise pharmaceutique contacte alors les autorités nationales et soumet un dossier pour obtenir une autorisation de programme d’usage compassionnel (parfois il appartient au médecin traitant de soumettre la demande, puis les autorités nationales contactent l’entreprise pharmaceutique en question).
     
  • Cela implique souvent pour les autorités de réglementation de décider ou non d’autoriser l’importation d’un produit non encore autorisé.
     
Exemple
Production totale/an Entre 250 et 1000 kg
Dose moyenne/patient 1 mg/jour
ou 365 mg/an
Nombre maximum de malades recrutés dans les essais cliniques 600

 

simulation of the calculation of the amount of product available for a Compassionate Use Programme over the next four years when production capacity is largely increased

Simulation des calculs relatifs à la quantité de produit disponible pour un programme d’usage compassionnel au cours des quatre années durant lesquelles la capacité de production augmente considérablement. Cette information est importante pour les autorités de réglementation comme pour les associations de maladies qui engagent les discussions avec une entreprise pharmaceutique afin de savoir si un programme d’usage compassionnel serait possible

  • Année 0 : début des discussions pour lancer un programme d’usage compassionnel. Capacité de production : 250 kg ou suffisamment pour traiter 685 patients pendant un an. À ce stade, 200 malades participent à des essais cliniques et reçoivent le médicament (ou 73 kg). En conséquence, 612 kg sont disponibles mais non utilisés (ce qui représente 485 traitements). Ils sont stockés pour les nouveaux participants aux essais cliniques qui seront recrutés l’année suivante. Aucun malade n’est recruté pour le programme d’usage compassionnel, puisque ce programme n’a pas encore commencé.

  • Année 1 : capacité de production inchangée (250 kg). Avec cette production et le stock hérité de l’année précédente, 600 patients au total bénéficient du produit durant les essais cliniques, 330 sont recrutés dans le cadre d’un programme d’usage compassionnel, et un nombre suffisant de traitements pour 240 malades est stocké pour l’année suivante.

  • Année 2 : augmentation de la production à 500 kg. Avec ce volume de production et le stock hérité de l’année précédente, 900 patients au total bénéficient du produit durant les essais cliniques ou leur suivi, 90 malades supplémentaires peuvent être recrutés dans le programme d’usage compassionnel (nombre total de participants au programme : 420 malades), et un nombre suffisant de traitements pour 290 malades est stocké pour l’année suivante.

  • Année 3 : stabilité de la production, qui reste à 500 kg. Avec cette capacité de production et le stock hérité de l’année précédente, 1 100 patients au total bénéficient du produit durant les essais cliniques ou leur suivi, 140 malades supplémentaires peuvent être recrutés dans le programme d’usage compassionnel (nombre total de participants au programme : 560 malades), et plus aucun traitement n’est stocké pour l’année suivante. Autrement dit, la troisième année est la plus difficile ; tout ce qui est produit ou qui avait été stocké les années précédentes est utilisé, et aucun stock ne reste ou n’est constitué.

  • Année 4 : augmentation de la production à 1 tonne. Avec cette capacité de production et le stock hérité de l’année précédente, 1 200 patients au total bénéficient du produit durant les essais cliniques ou leur suivi, 140 malades supplémentaires peuvent être recrutés dans le programme d’usage compassionnel (nombre total de participants au programme : 700 malades), et un nombre suffisant de traitements pour 839 malades est stocké pour l’année suivante. Si plus de 140 malades supplémentaires avaient demandé à bénéficier du programme d’usage compassionnel, cela est désormais possible : tous les essais cliniques sont désormais achevés, et tous les participants à ces essais reçoivent un traitement. L’ensemble du stock restant peut donc être consacré au programme d’usage compassionnel.

     

C’est là le cadre général. Parfois, l’association de malades discute tout d’abord avec les autorités nationales afin de leur demander leur avis : « Que penseriez-vous d’un programme d’usage compassionnel pour ce produit ? Selon nous, il est très nécessaire. » Les autorités évaluent alors les besoins et le produit avant de décider d’autoriser la création d’un programme d’usage compassionnel, puis elles informent tous les médecins concernés de l’ouverture du programme.

À lire : exemple de formulaire de demande pour créer un programme d’usage compassionnel (de l’Agence nationale de sécurité du médicament).

 

Formulaire pour soumettre une demande d’ATU
http://ansm.sante.fr/content/download/40609/529101/version/3/file/ATU-en-France_EAHP-Mars2012.pdf

 

Page created: 14/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
La voix des patients atteints de maladies rares en EuropeEURORDIS Donnant la voix, à l'international, aux personnes vivant avec une maladie rareRare Disease International Pour rapprocher patients, familles et experts sur un forum modéré multilingue, où partager leurs expériences. RareConnect Le programme Rare Barometer est une initiative d’EURORDIS qui vise à réaliser des sondages pour transformer les expériences des patients de maladie rare en faits et chiffres à communiquer aux décideurs politiques.Rare Barometer Campagne internationale de sensibilisation organisée chaque année le dernier jour de février, la Journée Internationale des Maladies Rares est une initiative d'EURORDISRare Disease Day Participez au plus grand événement réunissant tous les acteurs des maladies rares en Europe lors de Conférence européenne bisannuelle sur les maladies rares et les médicaments orphelins (European Conference on Rare Diseases and Orphan Products, ou ECRD). L'ECRD est une initiative d'EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases