ECRD 2014 à Berlin : assembler les pièces du puzzle des maladies rares
mai 2014
La 7e Conférence européenne des maladies rares et des produits orphelins, l’ECRD 2014, qui s’est réunie à Berlin du 8 au 10 mai, a rassemblé plus de 750 parties prenantes – représentants de patients, professionnels de santé, chercheurs, représentants de l’industrie pharmaceutique, décideurs, organismes de réglementation, organismes payeurs – venus de plus de 40 pays pour cette rencontre dans la capitale allemande. L’ECRD, qui se tient tous les deux ans, est l’unique plate-forme où débattre, avec tous les acteurs, des politiques relatives aux maladies rares, toutes maladies confondues, pour tous les pays de l’UE et au-delà. Comme à chaque édition, la Conférence a fait le point sur l’actualité des maladies rares, notamment sur les diverses initiatives et sur les avancées réalisées. Dans un esprit d’unité et de responsabilité, les participants ont échangé expériences et idées à une échelle véritablement internationale, donnant vie à l’image du « puzzle des maladies rares ».
Le puzzle des maladies rares
Cette 7e édition de l’ECRD s’est efforcée d’assembler les différentes pièces du puzzle des maladies rares identifiées au cours des vingt dernières années, déclinées en six grands thèmes : Amélioration des services publics de santé ; Acquisition, production et diffusion des connaissances ; La recherche, des découvertes aux patients ; État des lieux et pratiques novatrices en matière de produits orphelins ; Concepts émergents et politiques futures sur les thérapies pour les maladies rares ; enfin, Au-delà des soins médicaux. Pendant deux jours, riches et intenses, les différentes questions liées à ces thèmes ont été discutées et débattues, au cours de 36 sessions spécifiques – c’est dire si les participants ont eu l’embarras du choix !
La séance inaugurale de l’ECRD 2014 de Berlin s’est ouverte sur un éclairage donné par Avril Daly (Fighting Blindness Ireland) et Jytte Lyngvig (DIA), suivi des allocutions d’Annette Widmann-Mauz (Secrétaire d’État parlementaire auprès du ministre fédéral de la Santé, Allemagne), de Christoph Nachtigäller (ACHSE), d’Irene Norstedt (Commission européenne) et de Lesley Greene (CLIMB). Les stratégies nationales pour les maladies rares ont été évoquées, notamment à travers une présentation du plan maladies rares allemand, adopté en août 2013.
La Session plénière a clos cette entrée en matière stimulante par une présentation de 4 minutes évoquant l’histoire, les progrès accomplis et l’état actuel du mouvement pour les maladies rares en Europe, donnant ainsi le ton et préparant l’auditoire aux passionnantes discussions qui allaient suivre sur la façon de procurer traitements, ressources et informations aux personnes atteintes de maladie rare en Europe et au-delà. Animée par Durhane Wong Rieger (CORD), la Session plénière, s’appuyant sur une présentation de John F. Ryan (Commission européenne), a fait le point sur l’impact de la Recommandation du Conseil de l’UE relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares et donné un aperçu des défis restant à relever. Le cadre réglementaire dédié aux maladies rares est bien développé en Europe, a-t-on rappelé, il s’agit maintenant d’optimiser autant que possible la réglementation existante par le biais des politiques et initiatives actuelles et futures.
Tandis que de plus en plus de pays définissent et mettent en œuvre des stratégies pour les maladies rares, les parties prenantes travaillent d’arrache-pied afin de développer les structures définies dans les stratégies notamment les centres d’expertise et les réseaux européens de référence sur les maladies rares. Les sessions consacrées aux bonnes pratiques en matière de conception, de développement, de fonctionnement et d’évaluation des centres d’expertise et des réseaux européens de référence ont donc réuni beaucoup de monde. Par ailleurs, les agences européennes mettent l’accent sur les maladies rares dans le cadre de leurs stratégies de financement et l’industrie pharmaceutique intègre un nombre croissant de traitements pour les maladies rares dans sa phase de développement. Dans ce contexte, les sessions consacrées à l’accès des patients aux traitements pour les maladies rares ont elles aussi connu un vif succès. Les sessions concernant les dispositifs d’accès progressif aux médicaments, la participation des patients aux évaluations bénéfice/risque, les mécanismes d’accès coordonné et le cadre européen pour une valeur transparente, les accords « Managed Entry Agreement » de gestion d’entrée de produits innovants et d’autres idées émergentes pour l’accès des patients aux médicaments orphelins ont été bien suivies et ont donné lieu à des discussions très riches, quoique parfois complexes. Durant toutes les sessions, patients et représentants de patients ont joué un rôle de premier plan, partageant leurs expériences, leurs difficultés et leurs besoins. D’après le décompte informel réalisé dans les différentes sessions, toutes les parties prenantes étaient bien représentées dans le public. Ainsi, lorsque, durant une session consacrée au développement des médicaments orphelins, certains patients ont fait savoir qu’ils souhaitaient qu’on ne recoure pas aux placébos dans les essais cliniques concernant des maladies rares dégénératives, pour lesquelles le facteur temps est déterminant, des représentants de l’industrie et du monde universitaire étaient présents pour les écouter et tenir compte de leur point de vue.
Renforcer les capacités de chacun
Forum idéal permettant à tous les acteurs de revenir sur leurs besoins, leurs expériences et leurs difficultés, l’ECRD 2014 de Berlin a renforcé les capacités de ses participants, en les aidant à mieux appréhender les initiatives émergentes et en les informant, notamment sur les mécanismes visant à faciliter l’accès aux traitements, la codification des maladies rares dans les systèmes de santé, les registres de maladies rares, le rôle des médias dans la sensibilisation aux maladies rares, celui des patients dans le développement des traitements, les pénuries de médicaments, la prise en compte des besoins médicaux non satisfaits, les défis sociaux liés aux maladies rares, enfin, le renforcement de l’autonomie et de l’indépendance. Comme Elizabeth Vroom (United Parent Projects MD, Pays-Bas) l’a fait observer au cours de la session intitulée Façonner un meilleur cadre de développement des médicaments orphelins : la coopération EMA/FDA, dans le domaine des maladies rares, toutes les parties prenantes sont en phase d’apprentissage – patients, chercheurs, industriels, professionnels de santé, organismes de réglementation, organismes payeurs. Nous apprenons au fur à mesure, les uns des autres.
De nombreuses présentations excellentes ont été faites pendant la conférence ; elles sont désormais en ligne. Parmi les présidents de séance et intervenants prestigieux de l’ECRD de Berlin, citons Stefan Schreck, chef de l’unité « Informations sur la santé » de la DG Santé et consommateurs (Commission européenne) ; Irene Norstedt, chef de l’unité « Médecine personnalisée » de la DG Recherche (Commission européenne) ; Paul Lasko, Président du Consortium international de recherche sur les maladies rares (IRDiRC) ; Jordi Llinares Garcia (Agence européenne des médicaments) ; enfin, Greet Musch, Directrice générale Pré-autorisation (Agence fédérale des médicaments et des produits de santé, Belgique).
Comme toujours, une interprétation simultanée était proposée pour les principales sessions de l’ECRD, en allemand, espagnol, français, polonais et russe. Parmi les autres caractéristiques appréciées du public de l’ECRD 2014 de Berlin, citons les 200 posters, désormais disponibles en ligne, les nombreuses possibilités de réseautage informel tout au long de l’événement, les appli gratuites pour iPhones et Android donnant accès au programme de la conférence, mais aussi aux posters, le mur Twitter, sur lequel s’affichaient en direct les tweets de l’#ECRDBerlin issus de la discussion en cours sur le vaste écran de l’auditorium principal, enfin, les photographies de la Fondation hongroise pour le syndrome de Rett et du concours photo EURORDIS, affichées sur un écran tout au long de l’événement.
La prochaine édition de l’ECRD se tiendra en 2016 à Édimbourg – nous espérons que vous pourrez vous joindre à nous !
D’ici là, vous pouvez consulter ici les photos de l’ECRD 2014 de Berlin.
Traducteur :Trado Verso
Relecture : Ariane Weinman